Medicijn tegen spierziekte SMA dankzij prijsafspraak toch vergoed
DEN HAAG (ANP) - Jonge kinderen met de levensbedreigende spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kunnen vanaf 1 november het geneesmiddel Zolgensma krijgen. Het middel werd nog niet vergoed wegens de hoge prijs. Maar Nederland heeft samen met Ierland en België een prijsverlaging afgedwongen bij fabrikant Novartis.
Dat meldt staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid). "Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn." De bewindsman wil in de toekomst vaker proberen door samen te onderhandelen de prijzen van dure medicijnen omlaag te krijgen.
SMA is een ernstige aandoening die zich doorgaans snel na de geboorte openbaart en de spieren en zenuwen steeds verder aantast. De helft van de patiëntjes overlijdt in het eerste levensjaar. De ziekte wordt veroorzaakt door een ontbrekend gen, waardoor een belangrijk eiwit onvoldoende wordt aangemaakt.
Gentherapie
Zolgensma is een eenmalige gentherapie die SMA bij de oorzaak aanpakt door het ontbrekende gen in te brengen. Dat kan straks zelfs al voordat kinderen symptomen hebben, omdat de ziekte vanaf volgend jaar is opgenomen in de hielprikscreening. Naar verwachting kunnen jaarlijks tussen de tien en twintig kinderen met het middel worden geholpen.
Financiële details over de deal zijn niet bekendgemaakt. Wel is bekend dat Zolgensma normaal rond de 2 miljoen euro per behandeling kost. Het Zorginstituut Nederland adviseerde eerder het middel pas in het basispakket op te nemen als daar minstens de helft van af zou gaan.
Nieuw levensperspectief
Spierziekten Nederland is erg gelukkig met het nieuws. "Het is ongelooflijk bijzonder dat er nu voor het eerst een medicijn is dat de oorzaak van deze ernstige ziekte bij baby’s aanpakt en niet alleen de symptomen bestrijdt", zegt directeur Marcel Timmen. "Als nu snel de hielprikscreening op SMA geregeld is, is de cirkel rond. Een baby kan dan al behandeld worden voordat de symptomen zich openbaren. Onnodige, onherstelbare schade is dan te voorkomen."
"Zolgensma biedt kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief", aldus Timmen verder. "Wij waarderen de inzet van alle partijen zeer."
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Het is nog onduidelijk hoeveel gegevens er zijn buitgemaakt bij de hack op Booking.com. Een woordvoerder van de hotelboekingssite verklaarde dinsdag dat de omvang nog in kaart wordt gebracht. "We kunnen daar op dit moment geen verdere details over delen, aangezien we hierover nog in contact zijn met de gegevensbeschermingsautoriteiten."
25 minuten geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft dinsdag vier jaar cel, waarvan een jaar voorwaardelijk, geëist tegen de 58-jarige Amin A. voor het financieren van de terroristische organisatie Hamas. Het OM denkt dat A. tussen 2010 en 2023 ruim 8,4 miljoen euro aan fondsen heeft geworven die bij Hamas terechtkwamen. Hij was betrokken bij een stichting die geld inzamelde voor verschillende liefdadigheidsinstellingen in Gaza, maar volgens justitie ging het geld in veel gevallen direct of indirect naar Hamas.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Terwijl energieprijzen pieken door de Iran-oorlog, organiseren Nederland en Colombia eind deze maand de eerste internationale conferentie over de afbouw van fossiele brandstoffen. In het Colombiaanse Santa Marta worden ministers uit zo'n vijftig landen en tal van internationale organisaties en ngo's verwacht. De verwachtingen lopen vooraf flink uiteen.
1 uur geleden
BERGENTHEIM (ANP) - De politie doet in het Overijsselse Bergentheim onderzoek naar de dood van meerdere huisdieren. Het gaat om zeven katten en twee honden. Het vermoeden bestaat dat de dieren mogelijk door gif om het leven zijn gekomen.
1 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - De politie heeft een 25-jarige man opgepakt voor het mogelijk willen plegen van een terroristische aanslag. De verdachte komt uit Den Bosch en is afgelopen vrijdag aangehouden, meldt het OM dinsdag.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Landelijke Huisartsen Vereniging adviseert huisartsen die met ChipSoft werken om een melding te doen bij de Autoriteit Persoonsgegevens. De vereniging schrijft op haar website dat dit volgens de AP moet na informatie die de toezichthouder tot nu toe heeft gekregen over de cyberaanval bij het bedrijf.
2 uur geleden
ASSEN (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft dinsdag tot 5,5 jaar cel geëist tegen drie verdachten van de kunstroof uit het Drents Museum in Assen in januari vorig jaar. De hoogste eis was voor de 35-jarige Bernhard Z. Hij heeft als enige van de drie verdachten geen deal gesloten met het OM. De andere twee, Jan B. (21) en Douglas Chesley W. (37), deden dat wel. Tegen hen eiste het OM 44 maanden cel. In ruil voor deze lagere strafeis hebben zij het grootste deel van de buit terugbezorgd. Het gaat daarbij om de wereldberoemde gouden helm van Cotofenesti en twee gouden armbanden. Een derde armband is vooralsnog spoorloos.
2 uur geleden