Medicijn tegen spierziekte SMA dankzij prijsafspraak toch vergoed
DEN HAAG (ANP) - Jonge kinderen met de levensbedreigende spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kunnen vanaf 1 november het geneesmiddel Zolgensma krijgen. Het middel werd nog niet vergoed wegens de hoge prijs. Maar Nederland heeft samen met Ierland en België een prijsverlaging afgedwongen bij fabrikant Novartis.
Dat meldt staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid). "Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn." De bewindsman wil in de toekomst vaker proberen door samen te onderhandelen de prijzen van dure medicijnen omlaag te krijgen.
SMA is een ernstige aandoening die zich doorgaans snel na de geboorte openbaart en de spieren en zenuwen steeds verder aantast. De helft van de patiëntjes overlijdt in het eerste levensjaar. De ziekte wordt veroorzaakt door een ontbrekend gen, waardoor een belangrijk eiwit onvoldoende wordt aangemaakt.
Gentherapie
Zolgensma is een eenmalige gentherapie die SMA bij de oorzaak aanpakt door het ontbrekende gen in te brengen. Dat kan straks zelfs al voordat kinderen symptomen hebben, omdat de ziekte vanaf volgend jaar is opgenomen in de hielprikscreening. Naar verwachting kunnen jaarlijks tussen de tien en twintig kinderen met het middel worden geholpen.
Financiële details over de deal zijn niet bekendgemaakt. Wel is bekend dat Zolgensma normaal rond de 2 miljoen euro per behandeling kost. Het Zorginstituut Nederland adviseerde eerder het middel pas in het basispakket op te nemen als daar minstens de helft van af zou gaan.
Nieuw levensperspectief
Spierziekten Nederland is erg gelukkig met het nieuws. "Het is ongelooflijk bijzonder dat er nu voor het eerst een medicijn is dat de oorzaak van deze ernstige ziekte bij baby’s aanpakt en niet alleen de symptomen bestrijdt", zegt directeur Marcel Timmen. "Als nu snel de hielprikscreening op SMA geregeld is, is de cirkel rond. Een baby kan dan al behandeld worden voordat de symptomen zich openbaren. Onnodige, onherstelbare schade is dan te voorkomen."
"Zolgensma biedt kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief", aldus Timmen verder. "Wij waarderen de inzet van alle partijen zeer."
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De koopkracht stijgt volgend jaar iets meer dan gedacht. Dat staat in het voorwoord van de miljoenennota, bevestigen Haagse bronnen na berichtgeving van verschillende media. Gemiddeld krijgen huishoudens er volgens de rekenmodellen van het Centraal Planbureau 1,3 procent bij. In de laatste raming was dat nog 1 procent.
1 uur geleden
BEVERWIJK (ANP) - De vier middelbare scholen en de mbo-school in Beverwijk en Heemskerk die vrijdag wegens dreiging gesloten zijn, gaan maandag allemaal weer open. Dat willen de beide gemeenten, "tenzij er echt signalen zijn dat dat onverstandig is". Die signalen zijn er momenteel niet, benadrukken de Noord-Hollandse gemeenten.
2 uur geleden
GENÈVE (ANP) - De European Broadcasting Union (EBU) begrijpt de zorgen van AVROTROS over het aanhoudende conflict in het Midden-Oosten, maar neemt op dit moment zelf geen besluit over de deelname van Israël aan het Eurovisie Songfestival. Dat laat de organisator desgevraagd weten aan het ANP na het besluit van de AVROTROS om zich terug te trekken uit het evenement als Israël deelneemt.
3 uur geleden
WASHINGTON (ANP/RTR) - De Amerikaanse president Donald Trump meldt dat een verdachte is opgepakt voor het doodschieten van de conservatieve politieke activist Charlie Kirk. Iemand uit de omgeving van de verdachte zou hem hebben aangegeven.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het kabinet heeft een aangepast wetsvoorstel voor een verplichte arbeidsongeschiktheidsverzekering voor zzp'ers voor advies naar de Raad van State gestuurd. Uitvoeringsorganisaties UWV en de Belastingdienst waren kritisch op het oorspronkelijke voorstel, maar de doorgevoerde wijzigingen hebben hun zorgen weggenomen, meldt demissionair minister Mariëlle Paul (Sociale Zaken, VVD).
3 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - De NPO respecteert het besluit van omroep AVROTROS om volgend jaar niet aan het Eurovisie Songfestival mee te doen als Israël meedoet. Nederland zal dan ook niet via een andere omroep meedoen.
3 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Nederland kan niet meedoen aan het Eurovisie Songfestival, zolang Israël door organisator EBU wordt toegelaten. Dat heeft AVROTROS vrijdag laten weten.
4 uur geleden