Medicijn tegen spierziekte SMA dankzij prijsafspraak toch vergoed
DEN HAAG (ANP) - Jonge kinderen met de levensbedreigende spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kunnen vanaf 1 november het geneesmiddel Zolgensma krijgen. Het middel werd nog niet vergoed wegens de hoge prijs. Maar Nederland heeft samen met Ierland en België een prijsverlaging afgedwongen bij fabrikant Novartis.
Dat meldt staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid). "Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn." De bewindsman wil in de toekomst vaker proberen door samen te onderhandelen de prijzen van dure medicijnen omlaag te krijgen.
SMA is een ernstige aandoening die zich doorgaans snel na de geboorte openbaart en de spieren en zenuwen steeds verder aantast. De helft van de patiëntjes overlijdt in het eerste levensjaar. De ziekte wordt veroorzaakt door een ontbrekend gen, waardoor een belangrijk eiwit onvoldoende wordt aangemaakt.
Gentherapie
Zolgensma is een eenmalige gentherapie die SMA bij de oorzaak aanpakt door het ontbrekende gen in te brengen. Dat kan straks zelfs al voordat kinderen symptomen hebben, omdat de ziekte vanaf volgend jaar is opgenomen in de hielprikscreening. Naar verwachting kunnen jaarlijks tussen de tien en twintig kinderen met het middel worden geholpen.
Financiële details over de deal zijn niet bekendgemaakt. Wel is bekend dat Zolgensma normaal rond de 2 miljoen euro per behandeling kost. Het Zorginstituut Nederland adviseerde eerder het middel pas in het basispakket op te nemen als daar minstens de helft van af zou gaan.
Nieuw levensperspectief
Spierziekten Nederland is erg gelukkig met het nieuws. "Het is ongelooflijk bijzonder dat er nu voor het eerst een medicijn is dat de oorzaak van deze ernstige ziekte bij baby’s aanpakt en niet alleen de symptomen bestrijdt", zegt directeur Marcel Timmen. "Als nu snel de hielprikscreening op SMA geregeld is, is de cirkel rond. Een baby kan dan al behandeld worden voordat de symptomen zich openbaren. Onnodige, onherstelbare schade is dan te voorkomen."
"Zolgensma biedt kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief", aldus Timmen verder. "Wij waarderen de inzet van alle partijen zeer."
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Enkele waterschappen in het zuiden en oosten van Nederland hebben geen maatregelen meer achter de hand om de droogte te bestrijden. Onder meer Brabantse Delta en Drents Overijsselse Delta zeggen alle mogelijke maatregelen te hebben genomen om het water op peil te houden.
53 minuten geleden
ZOETERMEER (ANP) - Glastuinbouw Nederland is "diep teleurgesteld" dat er voorlopig geen oplossing komt voor de telers die getroffen worden door het sproeiverbod. De ondernemersorganisatie zegt dat het Hoogheemraadschap van Delfland niet wil meewerken aan alternatieven die de sector heeft aangedragen. Zoals gezuiverd rioolwater niet afvoeren naar de zee, maar toevoegen aan de sloten zodat de telers daarmee hun gewassen kunnen besproeien.
1 uur geleden
DEURNINGEN (ANP) - In het Twentse Deurningen is woensdag een boerenprotestactie met trekkers tegen stikstofplannen van het kabinet. Volgens een gemeentewoordvoerder gaat het om zo'n honderdvijftig voertuigen die op de Vliegveldstraat verzameld staan. De brug over de A1 is daarmee geblokkeerd, maar eventuele fietsers en hulpdiensten zouden er wel langs kunnen, aldus de woordvoerder.
1 uur geleden
TIEL (ANP) - Door de aanhoudende droogte rukt zout water vanuit het westen steeds verder landinwaarts op. In het rivierengebied in Midden-Nederland gebeurt dat met name via de Lek, de Nieuwe Merwede en de rivier de Noord tussen Dordrecht en Kinderdijk. Doordat er nu veel minder zoet water door de rivieren stroomt, wordt het zoute water minder goed teruggedrongen naar de Noordzee, meldt waterschap Rivierenland
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een team van zo'n tien tot vijftien mensen gaat zich op het Nederlandse commandofregat Zr.Ms. De Ruyter voorbereiden op een eventuele missie in de Straat van Hormuz. Dat meldt defensieminister Dilan Yesilgöz woensdag in een brief aan de Tweede Kamer.
2 uur geleden
OOSTRUM (ANP) - De brandweer krijgt bij het bestrijden van de grote natuurbrand in de buurt van het Limburgse Venray hulp uit België. Twee Belgische pelotons sluiten aan bij de Nederlandse brandweerlieden, meldt de veiligheidsregio. Woensdag worden ook speciale sproeisystemen geïnstalleerd om de grond nat te houden en de temperatuur in de bodem en vegetatie verder te verlagen.
3 uur geleden
DELFT (ANP) - Het openbaar groen in gemeenten als Den Haag, Delft, Schiedam, Vlaardingen en Westland krijgt voorlopig geen water. De bomen, planten en struiken van gemeenten vallen ook onder het sproeiverbod dat sinds woensdag van kracht is in het werkgebied van het Hoogheemraadschap van Delfland. Een uitzondering geldt voor monumentale bomen; die mogen nog wel gevoed worden met water uit sloten, grachten en vijvers.
3 uur geleden