Medicijn tegen spierziekte SMA dankzij prijsafspraak toch vergoed
DEN HAAG (ANP) - Jonge kinderen met de levensbedreigende spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kunnen vanaf 1 november het geneesmiddel Zolgensma krijgen. Het middel werd nog niet vergoed wegens de hoge prijs. Maar Nederland heeft samen met Ierland en België een prijsverlaging afgedwongen bij fabrikant Novartis.
Dat meldt staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid). "Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn." De bewindsman wil in de toekomst vaker proberen door samen te onderhandelen de prijzen van dure medicijnen omlaag te krijgen.
SMA is een ernstige aandoening die zich doorgaans snel na de geboorte openbaart en de spieren en zenuwen steeds verder aantast. De helft van de patiëntjes overlijdt in het eerste levensjaar. De ziekte wordt veroorzaakt door een ontbrekend gen, waardoor een belangrijk eiwit onvoldoende wordt aangemaakt.
Gentherapie
Zolgensma is een eenmalige gentherapie die SMA bij de oorzaak aanpakt door het ontbrekende gen in te brengen. Dat kan straks zelfs al voordat kinderen symptomen hebben, omdat de ziekte vanaf volgend jaar is opgenomen in de hielprikscreening. Naar verwachting kunnen jaarlijks tussen de tien en twintig kinderen met het middel worden geholpen.
Financiële details over de deal zijn niet bekendgemaakt. Wel is bekend dat Zolgensma normaal rond de 2 miljoen euro per behandeling kost. Het Zorginstituut Nederland adviseerde eerder het middel pas in het basispakket op te nemen als daar minstens de helft van af zou gaan.
Nieuw levensperspectief
Spierziekten Nederland is erg gelukkig met het nieuws. "Het is ongelooflijk bijzonder dat er nu voor het eerst een medicijn is dat de oorzaak van deze ernstige ziekte bij baby’s aanpakt en niet alleen de symptomen bestrijdt", zegt directeur Marcel Timmen. "Als nu snel de hielprikscreening op SMA geregeld is, is de cirkel rond. Een baby kan dan al behandeld worden voordat de symptomen zich openbaren. Onnodige, onherstelbare schade is dan te voorkomen."
"Zolgensma biedt kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief", aldus Timmen verder. "Wij waarderen de inzet van alle partijen zeer."
Meer uit Binnenland
GROU (ANP) - De A32 ter hoogte van het Friese Grou is vrijdagavond even voor middernacht in beide richtingen heropend. De weg ging donderdagavond dicht door een gevaarlijke situatie bij het Aquaduct Mid-Fryslân. De glasplaten van de lampen boven het wegdek konden naar beneden vallen. De werkzaamheden zijn sneller dan verwacht afgerond. Eerder vrijdagavond ging de weg in één rijrichting alweer open.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het kabinet wil dat kinderen niet meer automatisch alleen de achternaam van hun vader krijgen, als de ouders het niet eens worden over de naam. Een aangenomen motie van die strekking van PRO en D66 is vertaald in een wetsvoorstel dat in januari in consultatie gaat. Belanghebbenden krijgen dan de gelegenheid hun mening te geven voor het wetsvoorstel wordt ingediend.
6 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De politie heeft vrijdag naar schatting tussen de 150 en 200 demonstranten aangehouden bij de bouwplaats van een datacentrum van Microsoft aan de Plimsollweg in Amsterdam-West. Ze worden verdacht van huisvredebreuk, meldt de politie.
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Hackers gebruiken AI om hun cyberaanvallen sneller, groter en efficiënter te maken. Daarvoor waarschuwt antiterrorismecoördinator NCTV. Marc Kuipers, hoofd van de organisatie, zegt dat bestuurders snel de bescherming op orde moeten brengen. "Door AI komt cyberdreiging in een stroomversnelling en we moeten nu actie ondernemen."
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het is volgens premier Rob Jetten "niet passend" als hij bij de Rode Lijn-demonstratie zondag tegen het voortdurende geweld in Gaza aanwezig zou zijn. Dat zei hij vrijdag op zijn wekelijkse persconferentie. Toen hij vorig jaar nog in de oppositie zat, was hij wel bij een Rode Lijn-protest aanwezig.
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft de rechtbank in Den Haag vrijdag gevraagd om de 44-jarige bestuurder die eind maart 2024 in Den Haag in zijn tram over een man heen reed schuldig te verklaren, maar geen straf op te leggen. Het 37-jarige slachtoffer zonder vaste woon- of verblijfplaats was op het spoor gaan liggen en is honderden meters meegesleept door de tram, die daardoor ontspoorde. De man overleefde de aanrijding niet.
15 uur geleden
HAARLEMMERMEER (ANP) - Het vliegtuig waarover een bommelding binnenkwam tijdens een vlucht van Praag naar Amsterdam is veilig op Schiphol geland. Het gaat opnieuw om een vlucht van KLM. Het vliegtuig is doorzocht, maar er zijn geen explosieven gevonden, laat de marechaussee weten.
15 uur geleden