Medicijn tegen spierziekte SMA dankzij prijsafspraak toch vergoed
DEN HAAG (ANP) - Jonge kinderen met de levensbedreigende spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kunnen vanaf 1 november het geneesmiddel Zolgensma krijgen. Het middel werd nog niet vergoed wegens de hoge prijs. Maar Nederland heeft samen met Ierland en België een prijsverlaging afgedwongen bij fabrikant Novartis.
Dat meldt staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid). "Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn." De bewindsman wil in de toekomst vaker proberen door samen te onderhandelen de prijzen van dure medicijnen omlaag te krijgen.
SMA is een ernstige aandoening die zich doorgaans snel na de geboorte openbaart en de spieren en zenuwen steeds verder aantast. De helft van de patiëntjes overlijdt in het eerste levensjaar. De ziekte wordt veroorzaakt door een ontbrekend gen, waardoor een belangrijk eiwit onvoldoende wordt aangemaakt.
Gentherapie
Zolgensma is een eenmalige gentherapie die SMA bij de oorzaak aanpakt door het ontbrekende gen in te brengen. Dat kan straks zelfs al voordat kinderen symptomen hebben, omdat de ziekte vanaf volgend jaar is opgenomen in de hielprikscreening. Naar verwachting kunnen jaarlijks tussen de tien en twintig kinderen met het middel worden geholpen.
Financiële details over de deal zijn niet bekendgemaakt. Wel is bekend dat Zolgensma normaal rond de 2 miljoen euro per behandeling kost. Het Zorginstituut Nederland adviseerde eerder het middel pas in het basispakket op te nemen als daar minstens de helft van af zou gaan.
Nieuw levensperspectief
Spierziekten Nederland is erg gelukkig met het nieuws. "Het is ongelooflijk bijzonder dat er nu voor het eerst een medicijn is dat de oorzaak van deze ernstige ziekte bij baby’s aanpakt en niet alleen de symptomen bestrijdt", zegt directeur Marcel Timmen. "Als nu snel de hielprikscreening op SMA geregeld is, is de cirkel rond. Een baby kan dan al behandeld worden voordat de symptomen zich openbaren. Onnodige, onherstelbare schade is dan te voorkomen."
"Zolgensma biedt kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief", aldus Timmen verder. "Wij waarderen de inzet van alle partijen zeer."
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Boekingssite Booking.com laat weten dat "onbevoegde derden" toegang hebben gekregen tot boekingsinformatie van klanten. Sommige klanten van Booking.com ontvingen zondag een mail over een mogelijk gegevenslek. Het bedrijf bevestigt zondagavond dat er dus gegevens zijn ingezien.
6 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - BNNVARA komt zondag met twee extra uitzendingen ter ere van Sonja Barend, heeft de omroep laten weten. Eerder op de dag werd bekendgemaakt dat de televisiepersoonlijkheid op 86-jarige leeftijd is overleden.
8 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Sonja Barend heeft "ontzettend veel" betekend voor het televisie-interview, zegt Nieuwsuur-presentator Marielle Tweebeeke naar aanleiding van het overlijden van de talkshowpresentatrice. Zondag werd bekend dat Barend zaterdag op 86-jarige leeftijd is overleden.
8 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Met het overlijden van Sonja Barend is "een Amsterdammer in hart en nieren heengegaan", reageert Femke Halsema. Volgens de Amsterdamse burgemeester kon je Barend in de Amsterdamse binnenstad dikwijls tegenkomen. "Statig, vrolijk, met altijd een scherpe observatie gereed."
9 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Televisiepersoonlijkheid Sonja Barend is op 86-jarige leeftijd overleden. Dat meldt omroep BNNVARA namens haar familie. Barend overleed zaterdag thuis in het bijzijn van haar familie.
13 uur geleden
BARCELONA (ANP) - De eerste veertig van in totaal zo'n tachtig boten zijn vanuit de haven in Barcelona vertrokken richting Gaza om daar hulp te bieden. Op deze Global Sumud Flotilla zijn ongeveer vijfhonderd mensen, de andere helft vertrekt later vanuit Italië en Griekenland. Vanuit Spanje zijn zes Nederlanders mee, een meer dan gedacht omdat op de boot van Greenpeace ook een landgenoot meevaart, weet hoofd van de Nederlandse delegatie Marieke Stam sinds kort.
13 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De man die afgelopen vrijdag op klaarlichte dag een buschauffeur mishandelde in Rotterdam, wordt ook gezocht voor het eerder mishandelen van dezelfde buschauffeur. De vorige mishandeling vond op zaterdag 7 maart plaats, meldt de politie zondag. Er is inmiddels beeld van de verdachte verspreid waar hij herkenbaar op staat.
17 uur geleden