UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
IJSSELSTEIN (ANP) - In IJsselstein is het protest tegen een tijdelijke noodopvang voor asielzoekers afgelopen, meldt een ANP-verslaggever. Er is nog een kleine groep aanwezig bij het gemeentehuis. Aanleiding voor de demonstratie was de komst van een tijdelijke opvanglocatie op een veld van voetbalvereniging IJFC.
5 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Ex-minister van Asiel en Migratie Marjolein Faber zat fout toen ze de opvang van zestien vreemdelingen in Rotterdam wilde beëindigen. Dat heeft de bestuursrechter in Rotterdam vrijdag bepaald. De vreemdelingen verblijven er onder de zogenoemde bed-bad-broodregeling. Bij vier anderen die eveneens in beroep gingen, mocht Faber wel ingrijpen.
6 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - Het aantal tijdelijke noodopvangplekken voor asielzoekers in Loosdrecht zakt van de beoogde 110 naar 70, meldt de gemeente Wijdemeren vrijdag. De gemeente noemt dit aantal "beter passend bij de lokale situatie". De opvang gaat niet eerder dan 6 mei van start, staat in een verklaring.
9 uur geleden
ARNHEM (ANP) - Het Openbaar Ministerie gaat in hoger beroep tegen het vonnis in de zaak tegen de 58-jarige Koert H., die vrijdag van de rechtbank in Arnhem vier jaar cel kreeg opgelegd voor brandstichting in de Arnhemse binnenstad. Het OM had tien jaar cel geëist.
10 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De politierechter heeft tijdens een snelrechtzitting een 30-jarige man uit Hilversum veroordeeld voor ongeregeldheden bij een protest tegen de komst van een noodopvang voor asielzoekers in Loosdrecht dinsdag. Hij kreeg voor poging tot brandstichting dertig dagen cel opgelegd, waarvan 27 voorwaardelijk met een proeftijd van twee jaar. Naast de celstraf legde de rechter een taakstraf van honderd uur op.
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Oud-premier Mark Rutte vindt het terecht dat Piet Ploeg, voorzitter van de Stichting Vliegramp MH17, vrijdag een koninklijke onderscheiding heeft gekregen. "Als er iemand is die deze onderscheiding verdient dan is het Piet. Ik heb diepe bewondering voor de vasthoudende en tegelijk invoelende wijze waarop hij al jarenlang strijdt voor gerechtigheid voor de nabestaanden van MH17", verklaart Rutte.
10 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Dat de directeur van Pride Amsterdam, Lucien Spee-Castillo Ruiz, vrijdag bij de lintjesregen een koninklijke onderscheiding heeft gekregen, is "een enorme publieke erkenning voor zijn tomeloze inzet". Dat zeggen de grondleggers van het internationale evenement voor lhbti-rechten, Siep de Haan, Peter Kramer en Ernst Verhoeven. Zij hebben hem voorgedragen voor een lintje.
10 uur geleden