UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Het vergelijken van de omstreden Amerikaanse immigratieacties met gebeurtenissen tijdens de Holocaust doet geen recht aan het verleden, en ook niet aan het heden. Dat zegt directeur Ronald Leopold van de Anne Frank Stichting in reactie op opmerkingen van de Amerikaanse gouverneur Tim Walz van Minnesota.
49 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Zes op de tien jongeren tussen de 12 en 18 jaar zijn van plan een helm te gaan dragen op de elektrische fiets of fatbike, als dit volgend jaar voor minderjarigen verplicht wordt. Zin hebben zij er niet in, slechts ongeveer de helft is het eens met de maatregel. Bij ouders is het draagvlak groter: acht op de tien vinden de helmplicht een goed idee.
2 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - De provincie Groningen heeft voor het eerst geld vrijgemaakt voor schapen- en geitenhouders die wolfwerende rasters willen plaatsen. In totaal is voor dit jaar 250.000 euro beschikbaar. Voor elke aanvrager geldt een minimumbedrag van 570 euro en een maximumbedrag van 30.000 euro.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Natuur & Milieu is "ongelofelijk blij" dat de meerderheid van de Tweede Kamer zich schaart achter het alternatieve plan voor de A27 bij Amelisweerd, waardoor geen bos hoeft te worden gekapt. De milieuorganisatie noemt het een "wijs besluit" en ziet daarin ook een mooi voorbeeld voor andere grote infrastructurele projecten.
2 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De NS neemt voorzorgsmaatregelen in het noorden van het land omdat daar sneeuw en ijzel worden verwacht. Mensen die van en naar Groningen, Friesland en Drenthe reizen, moeten woensdagochtend daarom een keer extra overstappen in Zwolle.
2 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - F-35-gevechtsvliegtuigen hebben dinsdag voor het eerst vanaf Schiphol gevlogen. De F-35's oefenden voor oorlogstijd vanaf Nederlands belangrijkste burgerluchthaven, terwijl de normale passagiers- en vrachtvluchten gewoon doorgingen. Zonder enige overlast, zegt Schiphol, op het "ongelooflijke lawaai" van de straaljagers na.
2 uur geleden
VLIELAND (ANP) - Rederijen tonen zich voorzichtig positief over het advies van onderzoeksinstituut MARIN over de maximumsnelheid van watertaxi's op de Waddenzee. Volgens het instituut kunnen watertaxi's daar onder voorwaarden in het donker veilig 40 kilometer per uur varen. Nu geldt een maximumsnelheid van 20 kilometer per uur.
3 uur geleden