UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
ASSEN (ANP) - Het Drents Museum moet een tentoonstelling met kunst uit New Delhi uitstellen omdat het Indiase ministerie van Cultuur heeft besloten de kunstwerken niet op transport te laten gaan. Dat meldt het museum woensdag. Het Indiase ministerie nam dat besluit volgens het museum "vanwege de huidige geopolitieke spanningen".
10 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Op de Amsterdamse huurmarkt zitten mensen met een middeninkomen in de knel. De huren in de vrije sector zijn tussen 2023 en 2025 alleen maar gestegen en het aanbod van huurwoningen neemt af doordat private verhuurders hun panden in de verkoop hebben gedaan. De groei in het aanbod aan private huur is daardoor tot stilstand gekomen. Dat meldt de gemeente op basis van het tweejaarlijkse onderzoek Wonen in Amsterdam.
11 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De rechtbank in Rotterdam heeft de 66-jarige Abderrahim El M. uit Rotterdam veroordeeld tot 20 maanden gevangenisstraf voor het meenemen van staatsgeheime informatie naar huis. De verdachte werkte bij de Nationaal Coördinator Terrorismebestrijding en Veiligheid (NCTV). De rechtbank sprak hem vrij van het lekken van de informatie aan de Marokkaanse geheime dienst.
15 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Premier Jetten heeft woensdag gesproken met mensen uit de Iraanse gemeenschap. Hij wilde van hen horen "hoe zij naar de situatie in het land kijken en welke impact dit op henzelf en hun omgeving heeft", laat hij op sociale media weten. Israël en de Verenigde Staten bombarderen Iran sinds eind vorige maand.
15 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De geplande inhoudelijke behandeling van de zaak tegen Raily B., verdacht van het leiden van een criminele organisatie die een moordaanslag op Peter R. de Vries zou hebben voorbereid, is uitgesteld. Dat bepaalde de rechter woensdag tijdens de vierde inleidende zitting.
15 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Staatssecretaris Claudia van Bruggen (Justitie, D66) staat open voor het idee om gevangenispersoneel meer te betalen dan ander overheidspersoneel. Dat is momenteel niet mogelijk, omdat medewerkers van de Dienst Justitiële Inrichtingen (DJI) onder de cao vallen voor rijksambtenaren. Na de roep van meerdere Kamerleden om hier verandering in te brengen, is de bewindsvrouw bereid om te onderzoeken of DJI-personeel een aparte cao kan krijgen.
15 uur geleden
LEUSDEN (ANP) - Het overgrote deel van de Nederlandse reizigers dat gestrand was in het Midden-Oosten is thuis. De ANVR schat dat er momenteel nog zo'n vijftig mensen vastzitten in de regio door de oorlog in Iran. De rest is al via een repatriërings- of chartervlucht teruggevlogen naar Nederland.
16 uur geleden