UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HEERENVEEN (ANP) - Arriva laat zijn treinen en bussen maandag volgens planning rijden. Er zijn wel een paar aanpassingen aan de dienstregeling. Zo rijden er geen speciale spitstreinen tussen Leeuwarden en Sneek en tussen Groningen en Warffum. Ook zijn de treinen iets korter dan gebruikelijk.
41 minuten geleden
STEENWIJK (ANP) - Burgemeester Erik de Groot van de Overijsselse gemeente Steenwijkerland heeft in een verklaring zijn medeleven uitgesproken met de ouders en familie van de 8-jarige jongen uit Steenwijk die zondag dood werd gevonden. "Het ergste scenario is waarheid geworden", zegt hij over het overlijden van het kind, dat sinds zaterdagavond vermist was.
58 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - In Amsterdam rijden de metro's, trams en bussen maandag volgens de gewone dienstregeling. Het Gemeentelijk Vervoersbedrijf (GVB) laat dat zondagavond weten. In de provincie Noord-Holland geldt tussen zondag 23.00 uur en maandag 04.00 uur code oranje voor gladheid.
1 uur geleden
DEVENTER (ANP) - Vervoerder Keolis gaat er voorlopig van uit dat zijn treinen en bussen maandag gewoon kunnen rijden, ondanks code oranje vanwege de verwachte gladheid. "Het is een beetje koffiedik kijken, het kan gaan ijzelen maar het kan ook dooien. Eerst gaan we proberen te rijden, we hopen dat het te doen is. Maar als dat niet zo is en het gevaarlijk wordt, kan het zijn dat we de bussen naar binnen halen", zegt een woordvoerster.
1 uur geleden
DE BILT (ANP) - Ook in Zuid-Holland kan het in de nacht van zondag op maandag glad worden door ijzel. Het KNMI heeft ook voor die provincie code oranje afgegeven, die vanaf 23.00 uur ingaat. Eerder werd die waarschuwing al afgegeven voor alle andere provincies, behalve Zeeland.
3 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - In de provincies Groningen, Friesland en Drenthe rijden maandagochtend geen bussen van Qbuzz vanwege de verwachte gladheid. In Friesland blijven de bussen in elk geval tot 10.00 uur binnen, in Groningen en Drenthe tot zeker 12.00 uur. Op de Friese Waddeneilanden rijden de bussen wel.
3 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Studenten van de Universiteit Utrecht worden maandag weer in de collegezaal verwacht. Het onderwijs vindt dan weer op locatie plaats. Tentamens gaan ook door.
5 uur geleden