UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DE BILT (ANP) - Het KNMI heeft de waarschuwing voor ijzel en sneeuw in verschillende provincies afgeschaald van code oranje naar code geel. In Noord-Holland, Zuid-Holland, Zeeland, Friesland en Groningen is niet langer code oranje van kracht.
3 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - Tot zeker 14.15 uur maandagmiddag rijden er door het winterse weer geen treinen in de regio Amsterdam, meldt de NS. Die werkt de reisplanner nog bij en dus kan er in de tussentijd onjuiste informatie staan. Schiphol is moeilijk bereikbaar. Er rijden geen treinen en de meeste bussen van Connexxion gaan ook niet meer naar het vliegveld.
4 minuten geleden
NUNSPEET (ANP) - Er ligt nog één iemand in het ziekenhuis na het ongeval in Nunspeet op 22 december, meldt een woordvoerder van de gemeente. Een 56-jarige vrouw reed in op een groep mensen die stond te wachten op een lichtjesoptocht op de Elburgerweg. Zeven slachtoffers van de aanrijding zijn weer thuis. Een van de in totaal negen slachtoffers overleed op 24 december. Eerder werd al bekendgemaakt dat opzet is uitgesloten. Ook was de bestuurster niet onder invloed van drank of drugs.
9 minuten geleden
TERNEUZEN (ANP) - Door de Westerscheldetunnel is in 2025 een recordaantal van 10,1 miljoen ritten gemaakt. De exploitant registreerde 16 procent meer passages dan in het vorige recordjaar 2024. De verbinding tussen Zuid-Beveland en Zeeuws-Vlaanderen is sinds eind 2024 tolvrij voor auto's en motoren.
14 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - De sneeuw en gladheid leiden tot tientallen ongevallen en pechgevallen op de weg. Een overzicht van het verkeerscentrum van Rijkswaterstaat laat zien dat veel weggebruikers in de problemen zijn gekomen. De meldingen variëren van geschaarde of van de weg gegleden vrachtwagens tot auto's die overdwars op de rijbaan belanden.
51 minuten geleden
DE BILT (ANP) - In Nederland waren vorig jaar 59 aardbevingen. Dat is meer dan de 47 in 2024, meldt het KNMI. De toename komt niet door de gaswinning in en rond Groningen, maar door natuurlijke breuklijnen in Limburg.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De ochtendspits van maandag staat op de derde plek van drukste ochtendspitsen sinds 2020. Dat blijkt uit data van Rijkswaterstaat (RWS).
1 uur geleden