UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Het Amsterdamse Van Gogh Museum heeft een schilderij van de Franse vrouwelijke kunstenaar Virginie Demont-Breton verworven. Het werk was volgens het museum een inspiratiebron voor Van Gogh, die ook een eigen interpretatie van het schilderij maakte.
5 uur geleden
WILLEMSTAD (ANP) - Meerdere organisaties die zich inzetten voor het behoud van het Curaçaose erfgoed hebben een brief gestuurd aan UNESCO. Dat hebben ze deze week bekendgemaakt. De organisaties zeggen zich ernstige zorgen te maken over de vele bouwprojecten die volgens hen leiden tot "een teruglopende kwaliteit en aantasting van historisch Willemstad".
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Nationaal Coördinator tegen Discriminatie en Racisme (NCDR) Rabin Baldewsingh gaat een plan ontwikkelen voor de nationale aanpak van moslimdiscriminatie. Dat zei hij donderdagavond tijdens een iftarbijeenkomst in Den Haag.
9 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De rechtbank in Den Haag heeft Stefan V. (34) donderdag vrijgesproken van het vernielen van 32 graven en urnen op begraafplaats Westduin in Den Haag en van diefstal van een gedenksteen en een grafmonument in februari en maart vorig jaar. De rechtbank legde hem wel acht maanden cel op voor twee inbraken in vakantiewoningen.
14 uur geleden
DORDRECHT (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft donderdag tbs met dwangverpleging geëist tegen de 32-jarige Jesse R. voor het onthoofden van zijn moeder op 16 april vorig jaar in haar woning aan de Molenstraat in Hellevoetsluis. Volgens het OM is R. volledig ontoerekeningsvatbaar en moet de rechtbank hem ontslaan van rechtsvervolging.
14 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Ook de makers van chatbot Grok willen voorkomen dat de dienst wordt gebruikt om kindermisbruik te creëren. "Maar het volledig elimineren van elk misbruik is niet haalbaar, er zullen altijd gebruikers zijn die beveiligingsmaatregelen omzeilen", hebben de advocaten van het platform gezegd. Grok is eigendom van het bedrijf xAI van Elon Musk.
16 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een 63-jarige man die een celstraf uitzit voor geruchtmakende kunstroven zit weer gevangen, nadat hij in januari op de vlucht was geslagen. Hij ging ervandoor toen hij zelfstandig van de gevangenis in Nieuwegein naar een beperkt beveiligde afdeling van een andere gevangenis mocht.
16 uur geleden