UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
APELDOORN (ANP) - Bij een demonstratie tegen een noodopvang voor asielzoekers in Apeldoorn heeft de politie dinsdagavond ingegrepen. Er werd op een gegeven moment met vuurwerk gegooid naar agenten, waarna de politie een rotonde heeft leeggeveegd waar de betogers zich hadden verzameld. Daarbij is volgens de politie geen geweld gebruikt.
2 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Koning Willem-Alexander en koningin Máxima konden tijdens het 5 mei-concert in Amsterdam niet blijven stilstaan toen Rolf Sanchez aan het einde van de avond een mix van Spaanstalige muziek ten gehore bracht. De zanger sloot de jaarlijkse show af met latin-nummers als Vivir Mi Vida, Más Más Más en Danza Kuduro.
3 uur geleden
MADRID (ANP/RTR/AFP) - Spanje zal het Nederlandse cruiseschip Hondius waarop het hantavirus is uitgebroken, ontvangen op de Canarische Eilanden. Het land doet dat "in overeenstemming met het internationaal recht en uit humanitaire overwegingen", schrijft het ministerie van Volksgezondheid op X.
3 uur geleden
VLISSINGEN (ANP) - De evacuatie van drie opvarenden van het cruiseschip Hondius vindt "naar alle waarschijnlijkheid" woensdag plaats. Twee speciale vliegtuigen zijn al onderweg om het drietal op te halen en naar Nederland te brengen. Dat laat cruisemaatschappij Oceanwide Expeditions weten. Het gaat om twee zieke bemanningsleden en een persoon die een relatie had met een Duitse opvarende die is overleden.
7 uur geleden
LONDEN (ANP) - De Britse premier Keir Starmer heeft zijn medeleven uitgesproken met landgenoten die vastzitten op het Nederlandse cruiseschip Hondius. "We werken nauw samen met internationale partners om de Britse staatsburgers aan boord te ondersteunen en we stellen plannen op voor hun veilige doorreis", schreef hij op X.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Drie zieke opvarenden van het cruiseschip Hondius, dat voor de kust van Kaapverdië ligt, worden van boord gehaald en naar Nederland gebracht voor medische verzorging. Onder hen is één Nederlander, meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken. "Alle inzet is erop gericht om dit op zo kort mogelijke termijn te laten plaatsvinden." Op het schip zijn meerdere mensen besmet geraakt met het hantavirus.
9 uur geleden
GENÈVE (ANP) - Hulpverleners zijn volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) bezig met het weghalen van twee ernstig zieke patiënten van het Nederlandse cruiseschip Hondius, om ze vervolgens over te brengen naar Nederland voor behandeling. De zieken verkeren volgens infectieziektendirecteur Maria Van Kerkhove in stabiele toestand. Op het schip was een uitbraak van het hantavirus.
10 uur geleden