UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HARDENBERG (ANP) - Opvangorgaan COA krijgt waarschijnlijk ongeveer twee weken de tijd om twee opvanglocaties in de gemeente Hardenberg alsnog te sluiten. Daarna begint de teller voor de dwangsommen te lopen, zegt wethouder Alwin Mussche, die over de opvang van vluchtelingen gaat. De beide locaties hadden zondag moeten sluiten, maar zijn nog open.
52 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Het marineschip Zr. Ms. Evertsen gaat definitief naar het oosten van de Middellandse Zee. Het luchtverdedigings- en commandofregat vertrok vorige week al in die richting, maar een formeel besluit over de inzet ervan moest nog worden genomen.
55 minuten geleden
SCHIPHOL (ANP) - Een groep gestrande reizigers is vanuit het Midden-Oosten via Egypte teruggekeerd in Nederland. Op Schiphol landde iets na 17.30 uur een Transavia-vlucht uit Hurghada. Over het exacte aantal Nederlanders is nog niets bekendgemaakt.
1 uur geleden
TER APEL (ANP) - Na aanhoudende berichten over overlastgevende asielzoekers in Emmen zet minister Bart van den Brink (Asiel, CDA) extra mensen in om het toezicht op straat te verscherpen. Tijdens zijn eerste bezoek als bewindsman aan het aanmeldcentrum in Ter Apel maakte hij bekend zes buitengewoon opsporingsambtenaren (boa's) en een teamleider in te zetten en bovendien de toezichtteams op straat met acht mensen te versterken.
1 uur geleden
TER APEL (ANP) - Twee weken na zijn aanstelling bracht asielminister Bart van den Brink (CDA) maandag zijn eerste werkbezoek aan het aanmeldcentrum van Ter Apel, om daar "rust, reinheid, regelmaat" te beloven. Burgemeester Jaap Velema vindt het snelle bezoek "een goede eerste stap voor het opbouwen van een vertrouwensrelatie". Maar hij is ook afwachtend. "Het zal allemaal wel even moeten blijken."
2 uur geleden
TER APEL (ANP) - Opvangorgaan COA had "geen andere keuze" dan twee opvanglocaties in de gemeente Hardenberg open te houden, ook al hadden die zondag moeten sluiten. Dat zegt bestuurder Joeri Kapteijns.
2 uur geleden
CAPELLE AAN DEN IJSSEL (ANP) - De 17-jarige jongen die afgelopen donderdag werd neergeschoten door de politie in Capelle aan den IJssel, is zelf verdachte van een beroving die eerder die dag plaatsvond. Dat meldt het Openbaar Ministerie maandagmiddag. De jongen raakte gewond door de beschieting. Zijn medische toestand is stabiel, aldus een woordvoerder.
3 uur geleden