UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
MOERGESTEL (ANP) - De politie heeft de vader van de twee kinderen die zwaargewond zijn gevonden in een woning in Moergestel nog niet gesproken. Dat laat een woordvoerster van de politie weten. Volgens haar is het onderzoek naar wat er is gebeurd nog volop gaande.
1 uur geleden
ALMERE (ANP) - Het programma Even tot Hier heeft 3.182.651 euro opgehaald voor ambulances en medische hulpgoederen voor Oekraïne. Dat werd zaterdag bekendgemaakt in de seizoensafsluiter van het BNNVARA-programma.
12 uur geleden
MOERGESTEL (ANP) - In een woning aan de Janus Rooijakkersstraat in Moergestel (Noord-Brabant) zijn zaterdagavond twee zwaargewonde kinderen aangetroffen. De vader van de kinderen is volgens de politie de man die eerder op de avond vermoedelijk als spookrijder betrokken was bij een ongeluk op de A58. Bij dat ongeluk raakten vier mensen gewond, onder wie de spookrijder.
12 uur geleden
DE BILT (ANP) - Het KNMI waarschuwt met code geel voor dichte mist in Zuid-Holland en Utrecht. Voor de provincies Overijssel, Gelderland, Noord-Brabant en Limburg had het weerinstituut eerder op de avond om dezelfde reden al code geel afgegeven.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De vrijlating van 123 politieke gevangenen in Belarus is volgens demissionair minister David van Weel (Buitenlandse Zaken, VVD) "goed nieuws", maar hij wijst er ook op dat nog veel tegenstanders van president Aleksandr Loekasjenko vastzitten.
14 uur geleden
DE BILT (ANP) - In het zuidoosten kan het zaterdagavond en in de nacht naar zondag plaatselijk erg mistig zijn. Het KNMI heeft voor de provincies Overijssel, Gelderland, Noord-Brabant en Limburg code geel afgegeven in verband met de dichte mist. Volgens het weerinstituut kan het verkeer daar last van hebben. Op sommige plekken is het zicht minder dan 200 meter.
15 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het Concertgebouw in Amsterdam is zaterdag aan het einde van de middag tijdelijk ontruimd. Volgens een woordvoerster van de veiligheidsregio hadden bezoekers last van een "onprettige, stinkende lucht".
16 uur geleden