UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DINTELOORD (ANP) - De politie heeft deze week in het Brabantse dorp Dinteloord bijna 10.000 cobra's, lawinepijlen en zware shells (mortierbommen) gevonden in een garagebox aan de De Vriesstraat. Een 25-jarige man uit Dinteloord is woensdagavond aangehouden en vrijdagavond nog een 42-jarige man uit Steenbergen, meldt de politie zaterdag.
34 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Massadonor Simon heeft afspraken gemaakt met de Stichting Donorkind over het doneren van zijn sperma. De stichting meldt dat Simon een contract heeft getekend waarin staat dat hij geen zaad meer mag doneren en ook niet aan nieuwe wensouders mag laten weten dat hij dat zou willen. Ook moet de donor het zaad dat nog bij klinieken ligt opgeslagen laten vernietigen.
4 uur geleden
DE BILT (ANP) - De eerste officiële vorst van het najaar is een feit, meldt Weeronline. In De Bilt zakte de temperatuur zaterdagochtend vroeg naar -1,4 graden. Lokaal werd in de nacht van donderdag op vrijdag al de eerste vorst gemeten. Dat gebeurde in het zuiden van het land, op plekken in Brabant, Limburg en delen van Zeeland.
8 uur geleden
GROU (ANP) - De A32 ter hoogte van het Friese Grou is vrijdagavond even voor middernacht in beide richtingen heropend. De weg ging donderdagavond dicht door een gevaarlijke situatie bij het Aquaduct Mid-Fryslân. De glasplaten van de lampen boven het wegdek konden naar beneden vallen. De werkzaamheden zijn sneller dan verwacht afgerond. Eerder vrijdagavond ging de weg in één rijrichting alweer open.
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het kabinet wil dat kinderen niet meer automatisch alleen de achternaam van hun vader krijgen, als de ouders het niet eens worden over de naam. Een aangenomen motie van die strekking van PRO en D66 is vertaald in een wetsvoorstel dat in januari in consultatie gaat. Belanghebbenden krijgen dan de gelegenheid hun mening te geven voor het wetsvoorstel wordt ingediend.
16 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De politie heeft vrijdag naar schatting tussen de 150 en 200 demonstranten aangehouden bij de bouwplaats van een datacentrum van Microsoft aan de Plimsollweg in Amsterdam-West. Ze worden verdacht van huisvredebreuk, meldt de politie.
20 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Hackers gebruiken AI om hun cyberaanvallen sneller, groter en efficiënter te maken. Daarvoor waarschuwt antiterrorismecoördinator NCTV. Marc Kuipers, hoofd van de organisatie, zegt dat bestuurders snel de bescherming op orde moeten brengen. "Door AI komt cyberdreiging in een stroomversnelling en we moeten nu actie ondernemen."
23 uur geleden