UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
BRUNSSUM (ANP) - Twee Duitse militairen van het NAVO-hoofdkwartier in Brunssum zijn in die gemeente door onbekenden belaagd en daarbij lichtgewond geraakt. De marechaussee onderzoekt het incident. De daders waren volgens persbureau dpa gemaskerd en riepen leuzen tegen de NAVO. Wanneer en waar het precies is gebeurd, is niet bekendgemaakt.
18 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - De NS raadt bezoekers van Harry Styles-concerten op woensdag 20 mei, vrijdag 22 mei en zaterdag 23 mei aan "alternatief vervoer" te nemen. Tijdens de concerten in de Johan Cruijff ArenA rijden er door werkzaamheden minder treinen van en naar station Amsterdam Bijlmer ArenA.
1 uur geleden
BILTHOVEN (ANP) - Alle opvarenden van het Nederlandse cruiseschip Hondius die op de eerste repatriëringsvlucht naar Eindhoven zaten, zijn negatief getest op het hantavirus. Dat meldt het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM) op basis van monsters die bij aankomst zijn afgenomen.
1 uur geleden
ENSCHEDE (ANP) - Het fatbikeverbod in de binnenstad van Enschede dat sinds 11 maart geldt, lijkt goed te werken. Dat laat een woordvoerster van de gemeente weten. Woensdag start de rechtszaak die fatbikeverkoper La Souris tegen de gemeente heeft aangespannen vanwege het verbod. Dan krijgt de gemeente volgens een woordvoerster van de rechtbank Overijssel een brief over de termijn om op de aanklacht te reageren.
2 uur geleden
APELDOORN (ANP) - Tegenstanders van een geplande noodopvang voor 240 asielzoekers in Apeldoorn, zetten hun protesten voort. Ook maandagavond gingen enkele betogers volgens de politie over de schreef. Het bleef bij vier aanhoudingen, het laagste aantal van de afgelopen dagen. Ook voor dinsdagavond "houden gemeente en politie rekening met een demonstratie", laten de instanties weten.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Studenten en docenten van Nederlandse universiteiten kunnen weer gebruikmaken van de onderwijssoftware Canvas. De instellingen schakelen het platform weer in, nu de makers ervan een akkoord hebben gesloten met de cybercriminelen die waren binnengedrongen in het systeem. De hackers beloven dat ze de gestolen gegevens teruggeven. De ontwikkelaar, Instructure, meldt niet hoeveel losgeld daarvoor is betaald.
3 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - In Loosdrecht zijn dinsdag aan het einde van de ochtend de eerste asielzoekers in het gemeentehuis van Wijdemeren aangekomen, meldt de gemeente. Het is een noodopvanglocatie waar uiteindelijk zeventig mensen terecht kunnen. Demonstraties daartegen mondden de afgelopen weken uit in rellen. Zorgen om veiligheid is een van de redenen dat Wijdemeren de aankomst niet vooraf aankondigde.
4 uur geleden