UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
IJMUIDEN (ANP) - De Omgevingsdienst Noordzeekanaalgebied werkt aan een intrekking van de vergunningen voor de kooksgasfabrieken van Tata Steel in IJmuiden vanwege structurele overschrijdingen van milieunormen, waaronder een te hoge uitstoot van schadelijke stoffen. Volgens de Omgevingsdienst wordt nu een zogeheten ontwerp-intrekkingsbesluit voorbereid voor de vergunningen van Kooksgasfabriek 1 (KGF1) en Kooksgasfabriek 2 (KGF2).
42 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Premier Rob Jetten sprak vrijdag hulpverleners van brandweer en politie, medewerkers van het Centraal Orgaan opvang asielzoekers (COA) en vrijwilligers uit de vluchtelingenopvang naar aanleiding van de recente geweldplegingen rondom opvanglocaties voor asielzoekers. Dat meldt hij op X nadat deze week op meerdere locaties demonstraties uitmondden in rellen, geweld en brandstichting.
2 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Bij de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) is afgelopen woensdag één melding binnengekomen van twee instanties over de mishandelingszaak in Stadskanaal. Volgens een woordvoerder van de IGJ kwam deze melding van Jeugdbescherming Noord en Veilig Thuis Groningen.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - In de Rotterdamse haven worden 23 portakabins klaargemaakt om de buitenlandse opvarenden van cruiseschip Hondius op te vangen. Of ze daar daadwerkelijk de verplichte quarantaineperiode van zes weken blijven, is nog onduidelijk. Maar met die optie wordt wel rekening gehouden, meldt de GGD Rotterdam-Rijnmond, die de bemanning en het medische personeel gaat testen bij aankomst.
3 uur geleden
GENÈVE (ANP) - Op het cruiseschip m/v Hondius zijn onderweg naar Nederland vooralsnog geen nieuwe mogelijke gevallen van hanta gemeld. Dat liet topman Tedros Adhanom Ghebreyesus van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) weten na contact met de kapitein van het vaartuig.
4 uur geleden
STADSKANAAL (ANP) - De gemeente Stadskanaal heeft begin deze week een melding gedaan bij de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) naar aanleiding van de zaak waarin twee vrouwen worden verdacht van ernstige kindermishandeling. Dat zei Klaas Sloots, burgemeester van Stadskanaal, in een verklaring vrijdagmiddag die live te volgen was bij streekomroep RTV1. "Het is belangrijk dat de kwestie zorgvuldig wordt onderzocht. We willen een volledig beeld krijgen."
5 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - Het Openbaar Ministerie wilde het onderzoek naar de twee vrouwen uit Stadskanaal die verdacht worden van kindermishandeling eerst "gedegen inhoud geven" alvorens hen aan te houden. Dat zegt het OM vrijdag. Politie en OM krijgen naar eigen zeggen veel vragen over het moment van de aanhoudingen.
5 uur geleden