UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
LISSE (ANP) - Voor de veertigste keer zijn gezegende bloemen vanuit Nederland vertrokken naar Rome. Zevenduizend bloemen leggen een reis van 1600 kilometer af vanuit Nederland, om vervolgens op paaszondag een kleurrijke bloemenzee te vormen op het Sint-Pietersplein in Vaticaanstad. Voorafgaand zegende bisschop Hans van den Hende de bloemen in de Keukenhof in Lisse.
16 minuten geleden
ARNHEM (ANP) - Koert H. (58) ontkent dat hij brand heeft gesticht in de binnenstad van Arnhem. H. is van de drie verdachten de enige die daarvoor nog in voorarrest zit. Volgens het Openbaar Ministerie heeft H. met twee medeverdachten in de nacht van 5 op 6 maart vorig jaar een container met papier en karton in brand gestoken, waarna het vuur oversloeg en tien panden verwoestte.
2 uur geleden
ARNHEM (ANP) - Een van de drie verdachten is dinsdag niet verschenen bij de start van de strafzaak over de grote brand in de binnenstad van Arnhem. Ricky N. (42), die met Koert H. (58) en Mark V. (31) wordt verdacht van brandstichting, vreest volgens zijn advocaat voor stress bij de confrontatie met slachtoffers. Hij stuurde in de nacht een appje naar zijn advocaat dat hij "uit zelfbescherming" ervoor heeft gekozen om thuis te blijven, meldde zijn raadsman bij aanvang van de tweedaagse zitting.
3 uur geleden
GORINCHEM (ANP) - Als het aan burgemeester Reinie Melissant ligt, spreekt ze mogelijk al dinsdag "dan wel ergens in de loop van deze week" met het college om een datum te bepalen waarop de herstemming in Gorinchem plaatsvindt. Een nipte meerderheid stemde tijdens een raadsvergadering voor een gehele herstemming van de gemeenteraadsverkiezingen vanwege vermoedens van fraude.
11 uur geleden
GORINCHEM (ANP) - Een nipte meerderheid van de gemeenteraad van Gorinchem wil een gehele herstemming vanwege vermoedens van verkiezingsfraude. Dat betekent dat kiesgerechtigden opnieuw naar de stembus moeten, zo werd in de nacht van maandag op dinsdag besloten tijdens een gemeenteraadsvergadering. Een herstemming voor de gemeenteraadsverkiezingen is zeldzaam.
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Koning Willem-Alexander en koningin Máxima zeggen dat ze geraakt zijn door het overlijden van oud-president Chan Santokhi van Suriname. Het koningspaar denkt "met warme herinneringen" terug aan Santokhi, is te lezen in een verklaring op Instagram, Bluesky en X. Ook wensen zij de nabestaanden sterkte met "dit grote verlies".
14 uur geleden
BALLUM (ANP) - Waddeneiland Ameland gaat alle stemmen die bij de gemeenteraadsverkiezingen zijn uitgebracht opnieuw tellen. Dat komt door één stem. Op het stembureau in het gemeentehuis in Ballum zijn overdag 354 stempassen ingeleverd, maar 's avonds zijn er 355 stemmen geteld.
15 uur geleden