UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
LOOSDRECHT (ANP) - Er zijn acht mensen aangehouden na de ongeregeldheden dinsdagavond bij een demonstratie tegen de komst van asielzoekers in het leegstaande gemeentehuis in Loosdrecht, meldt een woordvoerder van de politie. De mobiele eenheid greep in nadat er met stenen was gegooid.
46 minuten geleden
DORDRECHT (ANP) - De rechtbank in Dordrecht heeft woensdag een voorwaardelijke celstraf van vier maanden en een taakstraf van 120 uur opgelegd aan een 34-jarige man uit Rijsenhout (Noord-Holland) voor het afleveren van drugs met drones en telefoons aan gevangenen en drugsbezit. Daarnaast krijgt de man een boete van 10.000 euro waarvan de helft voorwaardelijk. De rechtbank ging akkoord met procesafspraken tussen het Openbaar Ministerie en verdachte Mark S. en deed na afloop van de inhoudelijke behandeling direct uitspraak.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het kabinet moet wat de provincies betreft zo snel mogelijk crisismaatregelen nemen tegen de overbelasting van het elektriciteitsnet. Het Interprovinciaal Overleg (IPO) roept de regering onder meer op meer geld uit te trekken voor warmtenetten en waterstof om de gevolgen van netcongestie beter op te kunnen vangen.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Den Haag, Amsterdam, Utrecht en de G40-steden, het netwerk van 41 grote en middelgrote steden, doen "opnieuw een dringend beroep op het Rijk" om extra geld beschikbaar te stellen voor het uitvoeren van de inburgeringswet. Het aantal inburgeraars is verdubbeld ten opzichte van eerdere inschattingen, maar het budget voor de uitvoeringskosten is ondanks eerder gemaakte afspraken niet verhoogd, stellen de gemeenten in een persbericht.
4 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De Utrechtse burgemeester Sharon Dijksma noemt de aangekondigde stop op stroomnetaansluitingen "een bittere pil". Dat schrijft zij op haar Instagramkanaal.
7 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De mobiele eenheid heeft opnieuw moeten ingrijpen bij een demonstratie tegen de opvang van asielzoekers in Loosdrecht. Er zijn minstens twee personen aangehouden voor openbare geweldpleging, meldt een woordvoerder van de politie. Meer aanhoudingen worden niet uitgesloten.
9 uur geleden
HOENSBROEK (ANP) - Bij een steekincident in het Limburgse Hoensbroek is een man overleden. De politie meldt dat zij een onderzoek heeft gestart.
9 uur geleden