UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
VLIELAND (ANP) - Rederijen tonen zich voorzichtig positief over het advies van onderzoeksinstituut MARIN over de maximumsnelheid van watertaxi's op de Waddenzee. Volgens het instituut kunnen watertaxi's daar onder voorwaarden in het donker veilig 40 kilometer per uur varen. Nu geldt een maximumsnelheid van 20 kilometer per uur.
32 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - Twee verdachten zijn dinsdag door de rechtbank van Amsterdam schuldig bevonden aan de zware mishandeling van realityster Tamara Elbaz. Een 18-jarige verdachte kreeg een taakstraf van 160 uur en 23 dagen jeugddetentie. De andere verdachte (17) is veroordeeld tot een taakstraf van 140 uur en 10 dagen jeugddetentie.
1 uur geleden
DE BILT (ANP) - Ook in Noord-Holland, Flevoland en Overijssel geldt dinsdagavond code geel, meldt het KNMI. Eerder gaf het weerinstituut de waarschuwing voor gladheid door sneeuwval al af voor de Waddeneilanden, Friesland, Groningen en Drenthe.
2 uur geleden
ZWOLLE (ANP) - De rechtbank in Zwolle heeft dinsdag de 42-jarige Amanuel W. veroordeeld tot twintig jaar cel voor het leiden van een grote, zeer gewelddadige bende mensensmokkelaars. Volgens de rechtbank is bewezen dat de Eritreeër W. op grote schaal landgenoten via Libië naar Europa heeft gesmokkeld en daar grof geld mee heeft verdiend. De opgelegde straf is de maximale en conform de eis van het Openbaar Ministerie.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De rechtbank in Den Haag heeft dinsdag de 33-jarige John B. uit Raalte (Overijssel) veroordeeld tot een jaar cel, waarvan vier maanden voorwaardelijk, omdat hij illegaal vuurwerk in een politieauto gooide bij een uit de hand gelopen anti-immigratieprotest op 20 september op het Malieveld. Het voertuig brandde die dag volledig uit, maar de rechtbank ziet geen bewijs dat B. hiervoor verantwoordelijk is en sprak hem dan ook vrij van brandstichting.
2 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - In het onderzoek naar de gewelddadige dood van twee tieners op nieuwjaarsdag in het Piet Wiedijkpark in Amsterdam Nieuw-West is een 25-jarige man aangehouden. Hij komt uit Amsterdam, meldt de politie. De man werd vorige week dinsdag aangehouden, staat in het bericht dat de politie deelt.
2 uur geleden
TER APEL (ANP) - Het aantal asielzoekers in het aanmeldcentrum in Ter Apel is ineens flink toegenomen, nadat het ruim een maand lang vrij stabiel was. In de nacht van maandag op dinsdag sliepen 2092 mensen in het complex. Dat is het hoogste aantal sinds 10 december. In een dag tijd steeg de bezetting met 92 mensen.
3 uur geleden