UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DORST (ANP) - Bij een aanhouding in het Brabantse Dorst heeft de politie een waarschuwingsschot gelost. De politie kreeg in de nacht van vrijdag op zaterdag meerdere meldingen van een man die een vrouw mishandelde in een woning voor arbeidsmigranten aan de Rijksweg. Twee getuigen zouden hebben gezien dat de man een vuurwapen had.
1 uur geleden
PARAMARIBO (ANP) - De politie heeft op de website de naam en foto van een verdachte Rotterdammer (47) gedeeld. Deze man, Hugo Ruimwijk, wordt gezocht voor betrokkenheid bij de gewelddadige dood van Sherwin Peterhof uit Suriname. Vermoedelijk is Ruimwijk naar Suriname gevlucht, maar het kan ook zijn dat hij daar de grens over is gegaan naar Guyana of Frans-Guyana.
3 uur geleden
SPIJKENISSE (ANP) - Op het politiebureau in Spijkenisse heeft een gedetineerde een einde gemaakt aan zijn leven. Hulpdiensten hebben tevergeefs geprobeerd de man te reanimeren, meldt de politie op X.
4 uur geleden
HOUTEN (ANP) - 2025 staat op de zesde plek van warmste jaren sinds het begin van de metingen in 1901. De gemiddelde temperatuur in De Bilt was dit jaar 11,5 graden, het langjarige gemiddelde is 10,7 graden, meldt Weeronline.
5 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Lang niet alle explosies in de regio Rotterdam hebben te maken met het criminele circuit. Dat zegt de Rotterdamse korpschef Tolga Köklü in een interview met de regionale omroep Rijnmond.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Meer dan de helft van alle Nederlanders wil meer kerncentrales. Dat blijkt uit een analyse van het ANP van een stelling in de Kieskompas-stemhulp. Zo'n 53 procent van de Nederlanders vindt dat er meer kerncentrales gebouwd moeten worden. Iets minder dan een kwart van de bevolking is het hier niet mee eens.
8 uur geleden
WILLEMSTAD (ANP) - De regering van Curaçao was niet betrokken "bij de planning of uitvoering van de reis van María Corina Machado", de Venezolaanse oppositieleider die deze week haar Nobelprijs voor de Vrede in Noorwegen ophaalde. Premier Gilmar 'Pik' Pisas heeft dat vrijdag in een officiële verklaring meegedeeld. Hij laat weten dat Curaçao een strikt neutrale positie hanteert in de huidige regionale politieke spanningen.
17 uur geleden