UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Enkele tientallen mensen hebben rond het middaguur bij de Iraanse ambassade in Den Haag gedemonstreerd tegen het regime van dat land. De betogers toonden zich solidair met het Iraanse volk, zegt het Comité Iran Vrij, dat de demonstratie heeft georganiseerd.
24 minuten geleden
LEEUWARDEN (ANP) - Het Isala Ziekenhuis in Zwolle moet een schadevergoeding betalen aan een vrouw die zwanger was geworden doordat de gynaecoloog zijn eigen sperma daarvoor had gebruikt, en niet dat van haar echtgenoot. Het ziekenhuis is aansprakelijk, heeft het gerechtshof in Leeuwarden dinsdag bepaald. De hoogte van de schadevergoeding is nog niet bekend.
1 uur geleden
LEIDEN (ANP) - Treinstation Leiden Centraal en het omliggende stationsgebied worden grondig verbouwd. De stationstunnel moet verdubbelen in formaat, er komt een overdekt busstation en de gehele façade van het station verandert. Sporen en perrons worden niet aangepakt. Voor de verbouwing is 674 miljoen euro uitgetrokken; het project moet in 2040 klaar zijn. Dat melden ProRail, NS, de gemeente en de provincie Zuid-Holland.
2 uur geleden
BREDA (ANP) - Het treinverkeer van en naar Breda rijdt weer. Vanaf 11.45 uur is de normale dienstregeling weer opgestart, meldt een woordvoerder van de NS. "Wel zien we nog enkele opgeheven treinen, maar dat zijn sporadische gevallen. Reizigers kunnen weer van A naar B."
2 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - "Het was een obsessie. Het beheerste uw leven." Dat zei de voorzitter van de rechtbank in Rotterdam dinsdag tegen Mels van B. (46) uit Barendrecht, verdacht van ernstig seksueel misbruik van tientallen jonge meisjes. De verdachte beaamde de observatie van de rechter.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Vorig jaar waren er 168.960 incidenten van personen met verward gedrag. Dat is een stijging van 12 procent vergeleken met 2024 en daarmee een nieuw record. Dit blijkt uit politiecijfers over 2025, meldt de politie dinsdag.
5 uur geleden
BREDA (ANP) - De systeemstoring die zorgt voor uitval van treinen van en naar Breda duurt nog steeds voort. Dat meldt de NS. De eerste verwachting van het spoorbedrijf was dat de storing rond 08.15 uur voorbij zou zijn. De verwachte eindtijd is een aantal keer verlengd. Het probleem ligt bij ProRail, meldde de NS eerder.
6 uur geleden