UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De snelle opmars van kunstmatige intelligentie (AI) zal in Nederland bijdragen aan een langdurige ontslaggolf. Daarvoor waarschuwt Ingrid Thijssen in een interview met De Telegraaf bij haar afscheid als voorzitter van werkgeversorganisatie VNO-NCW. Volgens haar gaat AI op grote schaal banen veranderen en doen verdwijnen, terwijl Nederland daar nog onvoldoende op is voorbereid.
2 uur geleden
TER APEL (ANP) - In het aanmeldcentrum voor asielzoekers in Ter Apel is donderdag een baby van nog geen jaar oud overleden. Dat bevestigt het OM naar aanleiding van berichtgeving door Dagblad van het Noorden. Volgens een woordvoerder van het OM gaat het om een "noodlottig ongeval" en vindt er geen strafrechtelijk onderzoek plaats.
9 uur geleden
LELYSTAD (ANP) - De politie heeft vrijdagavond een eind gemaakt aan de bezetting van het hoofdgebouw van Lelystad Airport. Ongeveer twintig activisten van Greenpeace begonnen de actie donderdagochtend om 7.00 uur en verbleven sindsdien in het gebouw.
10 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Arie Kievit heeft dit jaar de Zilveren Camera gewonnen. De fotograaf kreeg de belangrijke prijs voor fotojournalistiek in Nederland voor zijn fotoserie van de rellen na een demonstratie voor strenger asielbeleid. Kievit ontving de prijs vrijdag in Hilversum uit handen van Tweede Kamervoorzitter Thom van Campen. Hij maakte de serie in opdracht van de Volkskrant.
13 uur geleden
RIDDERKERK (ANP) - De politie heeft donderdag een man aangehouden in Ridderkerk die onbedoeld toegang had gekregen tot politiedocumenten. Hij werd opgeroepen deze documenten terug te geven, maar gaf daaraan geen gehoor. Daarop is hij aangehouden wegens computervredebreuk.
13 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - De uitspraak van de rechtbank in Den Bosch in de zaak rond het dodelijke ongeluk met de Stint is een "zeer terechte en heel zuivere", zei advocaat Geert-Jan Knoops vrijdag. De rechtbank sprak zijn cliënten, de twee Stintondernemers die door het Openbaar Ministerie strafrechtelijk aansprakelijk zijn gesteld voor het ongeval, vrij.
14 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - Het Martini Ziekenhuis in Groningen heeft besloten ongeveer twintig operaties af te zeggen die vrijdag en komende maandag gepland waren. Als gevolg van ziekte door griep is er minder personeel beschikbaar in het ziekenhuis.
14 uur geleden