UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De storing die zaterdagmiddag het meldkamersysteem van de hulpdiensten heeft getroffen, raakt onder meer het politienummer 0900-8844, bedoeld voor zaken die geen spoed hebben. Dat meldt een woordvoerder van de landelijke eenheid van de politie. Het niet-spoednummer is op zich bereikbaar, maar bellers kunnen wel problemen ervaren, zegt zij. Ook alarmnummer 112 is bereikbaar, maar het kan langer duren voordat bellers iemand aan de lijn krijgen.
7 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het meldkamersysteem van de hulpdiensten kampt zaterdagmiddag met een landelijke storing. Daardoor duurt het langer voordat bellers iemand aan de lijn krijgen als ze 112 bellen. Ook het politienummer voor niet-spoedzaken 0900-8844 is moeilijker bereikbaar, zegt een woordvoerder van de landelijke eenheid van de politie. Er wordt hard gewerkt aan een oplossing.
8 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het Nederlands Fotomuseum is zaterdag officieel opengegaan voor het publiek in het nieuwe onderkomen. Het museum zit nu in het monumentale pakhuis Santos op Katendrecht in Rotterdam-Zuid. In het museum wordt een collectie van ruim 6,5 miljoen objecten gehuisvest. Dat is naar eigen zeggen een van de grootste museale fotocollecties ter wereld.
9 uur geleden
DE BILT (ANP) - In het midden en het noorden van het land kan het zaterdagochtend plaatselijk erg mistig zijn. Het KNMI heeft om die reden code geel afgegeven voor de provincies Noord-Holland, Utrecht, Gelderland, Flevoland, Overijssel, Drenthe, Friesland en Groningen.
14 uur geleden
GORSSEL (ANP) - In Gorssel zijn in de nacht van vrijdag op zaterdag twee mensen om het leven gekomen bij een ernstig eenzijdig ongeval. De politie kreeg rond 00.45 uur een melding van het ongeval op de N348 (Deventerweg) in de Gelderse plaats. Een derde inzittende is gewond geraakt en naar het ziekenhuis gebracht. Het is niet duidelijk of er nog meer mensen in de auto zaten.
17 uur geleden
KESSEL (ANP) - Bij een verkeersongeval in Kessel, tussen Venlo en Roermond in de provincie Limburg, is vrijdagavond een persoon om het leven gekomen. Een andere inzittende is gewond geraakt en met spoed naar het ziekenhuis gebracht.
20 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De vrouwen die betrokken waren bij het incident in Utrecht waarbij een politieagent geweld gebruikte, onderschrijven de conclusie dat er toen "deels disproportioneel geweld" tegen hen is gebruikt. Dat laat hun advocaat vrijdag weten. "Cliënten zijn ook verheugd om te horen dat de politie daar haar verantwoordelijkheid voor wil nemen en lering uit wil trekken", stelt hij.
1 dag geleden