UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De tien telers die meedoen aan het wietexperiment en daarom hennep of hasj mogen produceren, gaan regelmatig de fout in. De Inspectie Justitie en Veiligheid heeft het afgelopen jaar 46 inspecties uitgevoerd bij deze wiettelers, stelde daarbij 42 overtredingen vast en legde 32 sancties op. In vier gevallen moesten telers een boete betalen.
31 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Openbaar Ministerie gaat in hoger beroep tegen de uitspraak in een zaak over de moord op een Haagse garagehouder in 1992. Verdachte Ruben B. (71) werd eind maart vrijgesproken. De rechtbank zag ondanks "sterke aanwijzingen" voor zijn betrokkenheid te weinig bewijs voor een veroordeling.
2 uur geleden
KLAZIENAVEEN (ANP) - De politie heeft dinsdag een 50-jarige vrouw uit Emmen aangehouden in een onderzoek naar de dood van Ralf Meinema uit Klazienaveen. Dat meldt de politie. Meinema werd in maart 2017 dood in de kofferbak van zijn auto gevonden met hersenletsel.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Ondanks een verbod op plastic wegwerpbekers en verpakkingen gebruikt minder dan een kwart van de festivals herbruikbaar materiaal. Dat concludeert de Inspectie Leefomgeving en Transport (ILT) na onderzoek. De ILT noemt de resultaten "teleurstellend".
4 uur geleden
TER APEL (ANP) - In het aanmeldcentrum voor asielzoekers in Ter Apel sliepen in de nacht van maandag op dinsdag 2211 asielzoekers. Dat is ruim meer dan het maximumaantal van 2000.
5 uur geleden
RITTHEM (ANP) - Bij de crash van een sportvliegtuig in Zeeland is één persoon om het leven gekomen. Dat meldt de veiligheidsregio. Het vliegtuig stortte neer tussen het dorp Ritthem en Middelburg.
5 uur geleden
RITTHEM (ANP) - Bij het Zeeuwse dorp Ritthem is dinsdagmorgen een sportvliegtuig neergestort. Dat meldt de veiligheidsregio. Het vliegtuigje zou naast de snelweg A58 zijn gecrasht.
6 uur geleden