UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Bert Natter heeft de Libris Literatuur Prijs gewonnen met het boek Aan het einde van de oorlog. Dat maakte de jury van de prestigieuze prijs maandagavond bekend in de uitzending van Nieuwsuur.
2 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Mensen met een kaartje voor het afgelaste festival Music On kunnen hun geld terugkrijgen of hun ticket inzetten om de eerstvolgende editie bij te wonen. Dat meldt organisator Loveland maandagavond. "Op dit moment zijn wij hard bezig met het opzetten van een systeem om de afhandeling omtrent tickets zo soepel en zorgvuldig mogelijk te laten verlopen."
2 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De rederij achter cruiseschip m/v Hondius, OceanWide Expeditions, meldt dat het schip zondag in Rotterdam moet aankomen. Het schip vertrok maandagavond rond 19.00 uur lokale tijd vanuit Tenerife en doet er volgens de planning zes dagen over om de eindbestemming te bereiken.
2 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Op Schiphol heeft een vliegtuig rond 20.50 uur een noodlanding gemaakt vanwege een medisch noodgeval aan boord. Dat meldt een woordvoerder van de luchthaven. Het toestel van Ryanair steeg op in Warschau, Polen en had in het Engelse Leeds moeten landen.
3 uur geleden
NIJMEGEN (ANP) - Twaalf medewerkers van het Radboudumc, waar een patiënt met het hantavirus is opgenomen, gaan uit voorzorg in quarantaine voor zes weken. Er is gebleken dat de procedures rond de patiënt niet goed zijn gevolgd, meldt het Nijmeegse ziekenhuis. Dat benadrukt dat de kans dat ze besmet zijn geraakt klein is.
3 uur geleden
MADRID (ANP/RTR) - Een van de veertien Spanjaarden die werden geëvacueerd van het cruiseschip m/v Hondius is positief getest op het hantavirus, meldt het Spaanse ministerie van Gezondheid. Die persoon vertoont geen symptomen en verkeert in goede conditie. De overige dertien evacués hebben negatief getest.
3 uur geleden
EINDHOVEN (ANP/AFP) - Ook het laatste vliegtuig met opvarenden van de m/v Hondius is vertrokken van het Canarische eiland Tenerife. Het toestel met Australiërs, een Nieuw-Zeelander en een Brit is onderweg naar Eindhoven. Daarvandaan zullen zij verder worden geëvacueerd.
3 uur geleden