UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
NUMANSDORP (ANP) - Tijdens een ruzie in de Schubertstraat in het Zuid-Hollandse Numansdorp is een jongen gewond geraakt. Hij werd met een scherp voorwerp gestoken. Bij de ruzie waren meerdere jongeren betrokken, meldt de politie. De verdachte, een jongen van 15 uit Numansdorp, is aangehouden.
2 uur geleden
HOOFDDORP (ANP) - Een asielzoekerscentrum aan de Planeetbaan in Hoofddorp is tijdelijk ontruimd nadat er een gaslucht werd geroken, meldt de veiligheidsregio. Volgens NH Nieuws ging het om ongeveer vijfhonderd bewoners. Ze werden opgevangen in een nabijgelegen restaurant.
2 uur geleden
NOORDWIJK (ANP) - Naar schatting 1 miljoen mensen stonden zaterdag langs de route van het Bloemencorso van de Bollenstreek. De stoet van vijftien praalwagens en tientallen andere voertuigen startte zaterdagochtend in Noordwijk en kwam rond 22.00 uur aan op de finish in Haarlem.
4 uur geleden
LEERDAM (ANP) - Maatregelen die Rijkswaterstaat heeft genomen om sluipverkeer aan te pakken tijdens grootschalige werkzaamheden aan de A2, lijken de overlast te hebben verminderd. Die indruk heeft burgemeester Sjors Fröhlich van de gemeente Vijfheerenlanden, waar onder meer Leerdam en Vianen onder vallen. "Zeker, het was opnieuw druk vandaag vanwege de afsluiting van de A2, maar het was goed te doen. Zowel voor automobilisten op de snelweg als voor de inwoners van Vianen en omliggende dorpen", twitterde hij zaterdag.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De ANWB maakt zich zorgen over het feit dat mogelijk het noodsysteem van 2 miljoen auto's in Nederland vanaf eind 2027 niet meer werkt door het uitschakelen van het 2G-mobiele netwerk. Het noodsysteem eCall, dat sinds 2018 verplicht is in nieuwe auto's, werkt niet op modernere mobiele netwerken.
7 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De startbewijzen voor de Dam tot Damloop zijn zaterdagochtend in ruim een uur uitverkocht. Dat meldt de organisatie. Het is dit jaar een jubileumeditie: de hardloopwedstrijd van 10 Engelse mijl (16,1 kilometer) bestaat veertig jaar. Hij wordt gelopen op zondag 20 september.
15 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Een 45-jarige vrouw uit Amsterdam is vrijdag vermoedelijk om het leven gebracht door haar partner. De 46-jarige man is opgepakt. Hij mag voorlopig alleen contact hebben met zijn advocaat. Daarom meldt de politie zaterdag verder nog niets over de zaak.
15 uur geleden