UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HOUTEN (ANP) - In de nacht van vrijdag op zaterdag vriest het bijna overal en ook valt er op de meeste plaatsen zo nu en dan sneeuw. Op veel plaatsen is dat 2 tot lokaal 5 centimeter, in het zuidoosten iets meer. Dat meldt Weeronline.
2 uur geleden
ZWOLLE (ANP) - In het noorden van het land zijn de treinen vrijdagochtend weer gaan rijden, zoals gepland. In de nacht van donderdag op vrijdag heeft het volgens spoorbeheerder ProRail "aardig wat gesneeuwd, maar we kunnen gewoon starten".
2 uur geleden
TILBURG (ANP) - Het dak van een groot transportbedrijf in Tilburg is donderdagavond ingestort, nadat daar een dag eerder al delen van waren ingezakt. Het pand op industrieterrein Vossenberg was daarom al ontruimd en ook de gasleiding en elektra waren al afgesloten. De gemeente vermoedt dat het platte dak is bezweken onder het gewicht van de sneeuw.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De voorzitter van de Raad voor de rechtspraak, Henk Naves, heeft zich in zijn nieuwjaarstoespraak in Den Haag afgevraagd waarom het zo stil is rond de Amerikaanse sancties tegen het Internationaal Strafhof. "Is het soms zo stil omdat we te afhankelijk zijn geworden?"
14 uur geleden
VENLO (ANP) - De politie heeft dinsdag een 20-jarige man uit Venlo aangehouden. Hij wordt verdacht van betrokkenheid bij de dood van zijn vijf maanden oude baby. Het kindje overleed in december onder verdachte omstandigheden, meldt de politie donderdag.
16 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De provincie Zuid-Holland heeft in een week tijd bijna 2,4 miljoen kilo zout gestrooid op provinciale wegen en fietspaden, de grootste hoeveelheid in zeker vijf jaar. Sinds de eerste 'strooidag' van deze winter (23 december) gaat het in totaal al om bijna 3 miljoen kilogram. Vorige winter reden de provinciale strooiwagens 2,23 miljoen kilo zout uit, in 2023-2024 was dat 1,81 miljoen kilo (1810 ton).
16 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De politie heeft twee verdachten aangehouden na de dood van een 60-jarige man in Schiedam maandag. Het gaat om jongens van 16 en 17 jaar uit Schiedam. De man overleed waarschijnlijk nadat hij werd mishandeld, na een ruzie over het gooien van sneeuwballen. Hij werd ter plekke gereanimeerd door hulpdiensten en een voorbijganger, maar kon niet meer worden gered.
17 uur geleden