UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
WILLEMSTAD (ANP) - "Curaçao zit niet in een crisis door de Amerikaanse aanval op Venezuela." Dat zei minister Roderick Middelhof (Economische Ontwikkeling en Toerisme) zaterdagmiddag (lokale tijd) tijdens een persconferentie.
8 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - De NOS zendt ook zondagochtend extra edities uit van het NOS Journaal vanwege de aanval van de VS op Venezuela. Dat meldt de NPO zaterdagmiddag. Om 09.00 uur, 10.00 uur en 11.00 uur zijn er op NPO 1 extra journaaluitzendingen te zien.
9 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - De NOS en RTL gaan zaterdagmiddag opnieuw live wanneer de Amerikaanse president Donald Trump naar verwachting een persconferentie geeft over de ontwikkelingen in Venezuela. Dat laten de NPO en RTL weten.
9 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een Kamermeerderheid wil snel een debat over de ontwikkelingen in Venezuela en de mogelijke gevolgen daarvan voor de landen in het Caribisch gebied. Een voorstel van de ChristenUnie om daarvoor het kerstreces te onderbreken, kan rekenen op steun van in ieder geval D66, CDA, GroenLinks-PvdA en JA21.
11 uur geleden
WILLEMSTAD (ANP) - Op Curaçao heeft de minister van Economische Zaken, Roderick Middelhof, een oproep gedaan aan alle hotels en de rest van de toerismesector om voor de komende 48 uur onderdak te bieden aan degenen die op Curaçao zijn gestrand doordat hun vlucht is geannuleerd. Hij heeft volgens eigen zeggen hierover met de sector overleg gehad.
12 uur geleden
WILLEMSTAD (ANP) - De Curaçaose regering heeft zaterdag in een officieel bericht laten weten dat haar eerdere melding dat het luchtruim is gesloten is, "niet correct" is. Het valt volgens het bericht onder een "verhoogde paraatheid", nadat Amerika had aangegeven dat Amerikaanse luchtvaartmaatschappijen niet in de regio mogen vliegen.
12 uur geleden
WILLEMSTAD/ORANJESTAD (ANP) - De Curaçaose regering heeft zaterdagochtend (lokale tijd) in een officieel bericht de bevolking opgeroepen om kalm te blijven na de aanval van de Verenigde Staten op Venezuela. Volgens de regering is het luchtruim in ieder geval de komende 24 uur gesloten. Er is volgens de regering nauw contact met de andere eilanden van het Koninkrijk en met Nederland.
13 uur geleden