UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Secretaris-generaal van de Raad van Europa Alain Berset verwacht dat "binnen naar schatting 12 tot 18 maanden" een compensatiefonds voor de in Oekraïne geleden schade wordt opgericht. "Zodra het fonds operationeel is en de claims zijn onderzocht, zullen er uiteraard betalingen aan de slachtoffers volgen", zei hij bij een internationale conferentie hierover in Den Haag.
11 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Video-app TikTok deelt de persoonlijke gegevens van gebruikers nog steeds met China, waar het moederbedrijf is gevestigd. Daarvoor waarschuwt de Autoriteit Persoonsgegevens. Die privacywaakhond heeft, samen met de toezichthouders in andere Europese landen, eerder bepaald dat TikTok dit niet mag doen.
27 minuten geleden
DE BILT (ANP) - Om zich beter te kunnen voorbereiden op de gevolgen van klimaatverandering, hebben Aruba, Curaçao en Sint Maarten nu hun eigen klimaatscenario's. Het KNMI heeft die samen met de meteorologische instituten op de Caribische eilanden opgesteld.
30 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Het verbod op fossiele reclame in Den Haag vormt voor het demissionaire kabinet geen inspiratie om een landelijk verbod in te voeren. Klimaatminister Sophie Hermans (VVD) schrijft in een brief aan de Tweede Kamer dat een nationaal verbod niet per se onmogelijk is, maar dat het juridisch nog te onzeker is.
54 minuten geleden
BIERVLIET (ANP) - In meerdere plaatsen in het westen van Zeeuws-Vlaanderen moeten mensen tot en met komende zaterdag hun kraanwater drie minuten koken, melden waterbedrijf Evides en de veiligheidsregio. Reden is een leidingbreuk, waardoor niet zeker is of het water veilig kan worden gedronken.
55 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - De oprichting van een claimscommissie moet leiden tot "echte" betalingen van de geleden oorlogsschade in Oekraïne, zei president Volodymyr Zelensky dinsdagmiddag bij de internationale conferentie hierover in Den Haag. Hij verwacht "sterke en voldoende internationale steun, zodat mensen werkelijk voelen dat elke soort schade die is veroorzaakt door de oorlog kan worden gecompenseerd".
58 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - De Oekraïense president Volodymyr Zelensky heeft in Den Haag ook zijn Moldavische ambtsgenoot Maia Sandu ontmoet. "We bespraken mogelijke samenwerkingsgebieden en kwamen overeen om verder contact te houden. Ik heb de president ook geïnformeerd over onze inspanningen voor vrede, veiligheid en de wederopbouw van Oekraïne na het einde van de oorlog", schreef Zelensky op X.
1 uur geleden