UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN BOSCH (ANP) - Een meerderheid van Provinciale Staten in Noord-Brabant heeft, hoewel Statenleden zich onder druk gezet voelden, ingestemd met het nieuwe stikstofplan van de provincie.
2 uur geleden
MOLENLANDEN (ANP) - Twee mannen zijn vrijdag opgepakt voor het bedreigen van een boer uit Molenlanden. De politie meldt dat de bedreigingen zijn gedaan naar aanleiding van een artikel en beelden over misstanden bij verzamelcentra voor runderen en kalveren.
2 uur geleden
ASSEN (ANP) - De provincie Drenthe bereidt maatregelen voor tegen een wolf die donderdag twee wandelaars benaderde in het Dwingelderveld. Drenthe wil dit dier afschrikken met een paintballgeweer en is ook van plan de wolf te voorzien van een zender. Hiervoor moet het dier eerst worden verdoofd.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Een 47-jarige man uit Schiedam is zaterdag opgepakt omdat hij ervan verdacht wordt mensen te hebben verkracht en aangerand in een Rotterdamse massagesalon. Dat meldt de politie vrijdag.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Als het stelsel voor arbeidsongeschiktheid niet drastisch wordt aangepakt, loopt de wachttijd voor een beoordeling op tot drie jaar in 2030. Daarvoor waarschuwen ambtenaren van verschillende ministeries in een gezamenlijk beleidsadvies. In dat geval zouden bijna 200.000 mensen wachten op een definitieve uitkering.
6 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De 52-jarige Sofian A., verdacht van het doodsteken van de 33-jarige Lassaad Chourou in een woning aan de Duivenvoordestraat in de Rotterdamse wijk Middelland, is daarvoor niet strafbaar, vindt het Openbaar Ministerie. Volgens de officier van justitie is aannemelijk dat A. heeft gestoken om zichzelf te verdedigen. De steekpartij vond ruim 22 jaar geleden plaats.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Buitenlandminister David van Weel vindt dat Europa en de VS moeten werken aan wederzijds vertrouwen. "En waar dat weg is, moeten we dat weer terugbouwen," zegt de VVD-minister naar aanleiding van de Amerikaanse veiligheidsstrategie. Daarin stelt de VS dat "Europa afstevent op zijn ondergang door de uitholling van democratie en politieke vrijheden."
6 uur geleden