UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HILVERSUM (ANP) - Televisiepersoonlijkheid Sonja Barend is op 86-jarige leeftijd overleden. Dat meldt omroep BNNVARA namens haar familie. Barend overleed zaterdag thuis in het bijzijn van haar familie.
3 uur geleden
BARCELONA (ANP) - De eerste veertig van in totaal zo'n tachtig boten zijn vanuit de haven in Barcelona vertrokken richting Gaza om daar hulp te bieden. Op deze Global Sumud Flotilla zijn ongeveer vijfhonderd mensen, de andere helft vertrekt later vanuit Italië en Griekenland. Vanuit Spanje zijn zes Nederlanders mee, een meer dan gedacht omdat op de boot van Greenpeace ook een landgenoot meevaart, weet hoofd van de Nederlandse delegatie Marieke Stam sinds kort.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De man die afgelopen vrijdag op klaarlichte dag een buschauffeur mishandelde in Rotterdam, wordt ook gezocht voor het eerder mishandelen van dezelfde buschauffeur. De vorige mishandeling vond op zaterdag 7 maart plaats, meldt de politie zondag. Er is inmiddels beeld van de verdachte verspreid waar hij herkenbaar op staat.
7 uur geleden
BARCELONA (ANP) - Vijf Nederlanders vertrekken zondag in verschillende boten vanuit Barcelona richting Gaza. Ze zijn onderdeel van een internationale vloot die Palestijnen hulp wil bieden. Later vertrekken vanuit Italië en Griekenland nog tien Nederlanders.
1 dag geleden
DEN HAAG (ANP) - Bernard Z. (35), een van de verdachten die komende week terechtstaat voor de kunstroof in het Drents Museum in Assen in januari vorig jaar, heeft geen deal gesloten met justitie. Zijn advocaat bevestigt zaterdag een bericht hierover van RTL Nieuws.
1 dag geleden
DEN HAAG (ANP) - De Nationale Ombudsman Reinier van Zutphen is kritisch op het voornemen van het kabinet om te besparen op de bijstand. Van Zutphen heeft daarom een brief geschreven aan minister Thierry Aartsen (VVD) van Werk en Participatie, vertelt hij zaterdag in het NOS Radio 1 Journaal.
1 dag geleden
DEN HAAG (ANP) - In Den Haag vieren ADO-fans dat hun club vrijdagavond kampioen is geworden in de eerste divisie. Er wordt vuurwerk afgestoken en automobilisten en scooterrijders claxonneren. Bij het stadion van ADO Den Haag zijn tientallen mensen samengekomen, ziet een ANP-verslaggever. Daar is vuurwerk te horen en groene rook te zien.
1 dag geleden