UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
ALMELO (ANP) - Een 43-jarige man is donderdag veroordeeld tot een gevangenisstraf van achttien jaar en tien maanden. In augustus 2024 had hij zijn ex ontvoerd en verkracht. Ook probeerde hij haar te vermoorden door haar te wurgen, nadat zij een einde had gemaakt aan hun relatie. Van de rechtbank in Almelo moet hij haar ook een schadevergoeding van ruim 30.000 euro betalen.
7 minuten geleden
ROTTERDAM (ANP) - De rechtbank in Rotterdam heeft de 25-jarige Thomas D. donderdag veroordeeld tot twee jaar celstraf, waarvan een jaar voorwaardelijk, voor verboden wapenbezit. D. vervulde volgens het OM een "leidende rol" bij de Geuzenbond, die door de Nationaal Coördinator Terrorismebestrijding en Veiligheid (NCTV) is aangemerkt als extreemrechts. De straf komt overeen met de eis van het Openbaar Ministerie.
45 minuten geleden
SCHIPHOL (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft donderdag in hoger beroep dertien jaar cel geëist tegen Richard R. (52), alias Rico de Chileen, voor het leidinggeven aan een criminele organisatie die liquidaties pleegde, handelde in drugs en geld witwaste. De rechtbank veroordeelde R. in 2021 na een eis van veertien jaar tot elf jaar cel, omdat niet alle beschuldigingen werden bewezen.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Nederlandse Orde van Advocaten (NOvA) ziet niets in een algemeen verbod op gezichtsbedekkende kleding bij demonstraties. Zo'n verbod perkt het demonstratierecht in en zet het onder druk, stelt de advocatenorde.
2 uur geleden
BUNNIK (ANP) - BAM gaat de bevindingen en aanbevelingen bestuderen die de Onderzoeksraad voor de Veiligheid (OVV) donderdag naar buiten bracht over het brughijsongeval in Lochem. Dat laat het bouwbedrijf weten.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Fonds Slachtofferhulp en expertisecentrum Offlimits eisen dat socialmediaplatform X maatregelen neemt om zijn chatbot Grok aan banden te leggen. Grok is in de afgelopen maanden gebruikt om met kunstmatige intelligentie naaktbeelden te creëren van nietsvermoedende mensen, onder wie kinderen. De organisaties spannen daarom een kort geding aan.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De partijen die betrokken waren bij de bouw van een brug over het Twentekanaal bij Lochem hebben de risico's van dit bouwproject van tevoren onvoldoende in kaart gebracht. Tot die conclusie komt de Onderzoeksraad voor Veiligheid (OVV) in een rapport over het fatale ongeluk in februari 2024 tijdens werkzaamheden aan de brug. Een brugdeel viel tijdens het hijsen uit de kranen en kwam op een montageplatform terecht, waarop op dat moment vier bouwlieden stonden. Twee van hen overleden, de andere twee raakten gewond.
4 uur geleden