UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
UTRECHT (ANP) - De vrouwen die betrokken waren bij het incident in Utrecht waarbij een politieagent geweld gebruikte, onderschrijven de conclusie dat er toen "deels disproportioneel geweld" tegen hen is gebruikt. Dat laat hun advocaat vrijdag weten. "Cliënten zijn ook verheugd om te horen dat de politie daar haar verantwoordelijkheid voor wil nemen en lering uit wil trekken", stelt hij.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De hack bij de Raad voor de rechtspraak is onhandig voor medewerkers, maar verder niet ontregelend. Dat laat een woordvoerster weten. Volgens haar kunnen medewerkers een app nu niet meer gebruiken waardoor bijvoorbeeld e-mails niet meer op de telefoon bekeken kunnen worden. Via de laptop kan alles wel gewoon gebruikt worden.
5 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Het geweld dat een politieagent in Utrecht eind januari gebruikte bij de aanhouding van een vrouw onder het bollendak bij Utrecht Centraal, voldeed deels niet aan de instructies. Dat concludeert politiechef Yvonne Hondema vrijdagavond in een bericht over het incident. Een politiewoordvoerder laat weten dat er voor de agent geen consequenties volgen.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De Vrije Universiteit (VU) is "aangedaan" door ervaringen die meerdere studenten beschrijven te hebben meegemaakt met een andere student, die zich zou hebben misdragen. Het Parool bericht hier vrijdag over. Inhoudelijk zegt de universiteit om privacyredenen niet in te kunnen gaan op "meldingen die bij ons bekend zijn", meldt de onderwijsinstelling in een verklaring.
6 uur geleden
NIJMEGEN (ANP) - Tijdens de eerste inschrijfperiode van de Vierdaagse zijn er 44.638 tickets verkocht voor het Nijmeegse wandelevenement in juli. Dat betekent dat er nog 2362 startbewijzen te vergeven zijn. Die gaan komende maandag in de verkoop, laat de organisatie weten.
6 uur geleden
MAASTRICHT (ANP) - De provincie Limburg gaat een verkennend onderzoek uitvoeren naar kleine kerncentrales, zogeheten SMR's. De provincie heeft daar geld voor ontvangen van het Rijk, zei gedeputeerde Marc van Caldenberg (SP). Er wordt onder meer gekeken naar de randvoorwaarden die nodig zijn om kleine modulaire reactoren neer te kunnen zetten in Limburg.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Door een datalek zijn gegevens van medewerkers van de Autoriteit Persoonsgegevens (AP) en Raad voor de rechtspraak gelekt, melden de demissionaire staatssecretarissen Arno Rutte (Justitie en Veiligheid, VVD) en Eddie van Marum (Binnenlandse Zaken, BBB).
8 uur geleden