UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
GRANADILLA DE ABONA (ANP) - De Spaanse gezondheidsautoriteiten zijn aan boord gegaan van het Nederlandse cruiseschip Hondius, voorafgaand aan de evacuatie van de opvarenden. De passagiers en een groot deel van de bemanning worden van boord gehaald vanwege een uitbraak van het hantavirus.
14 minuten geleden
MADRID (ANP) - De Spaanse koning Felipe en koningin Letizia "volgen de operatie op het eiland Tenerife op de voet in verband met de aankomst van het schip m/v Hondius". Dat schrijft het Spaanse hof op Instagram. Het Nederlandse cruiseschip, waar het hantavirus uitbrak, kwam zondagochtend aan bij het Spaanse eiland.
2 uur geleden
GRANADILLA DE ABONA (ANP) - De m/v Hondius is zondag iets voor 08.00 uur (Nederlandse tijd) de haven van Granadilla de Abona binnengevaren, ziet een ANP-verslaggever ter plaatse. Daar zal het van wal af voor anker gaan, in afwachting van de evacuatie van de opvarenden. Zij zullen met bootjes aan land worden gebracht, vanwaar ze per bus naar het vliegveld worden overgebracht, voor een vlucht naar hun thuisland.
2 uur geleden
GRANADILLA DE ABONA (ANP) - Het Nederlandse cruiseschip de m/v Hondius is aangekomen bij de haven van Granadilla de Abona op het Spaanse eiland Tenerife.
3 uur geleden
GRANADILLA DE ABONA (ANP) - Het Nederlandse cruiseschip m/v Hondius komt zondag om 05.30 uur lokale tijd aan bij Tenerife (06.30 uur Nederlandse tijd). Het gaat voor anker in de buurt van Granadilla de Abona, aan de zuidkant van het eiland. Vanaf ongeveer 08.00 uur lokale tijd (09.00 uur in Nederland) kunnen de eerste mensen naar de wal worden gebracht. Daarna gaan ze meteen door naar het vliegveld, heeft de rederij Oceanwide Expeditions zaterdagavond laten weten.
11 uur geleden
TER APEL (ANP) - Bij demonstraties rondom het azc in Ter Apel heeft de politie zaterdag vijf mensen aangehouden. Eerder waren er drie aanhoudingen, daar zijn er nu twee aan toegevoegd.
14 uur geleden
TER APEL (ANP) - Bij demonstraties rondom het azc in Ter Apel heeft de politie zaterdag vijf mensen aangehouden. Eerder waren er drie aanhoudingen, daar zijn er nu twee aan toegevoegd.
15 uur geleden