UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
VUGHT (ANP) - De PI Vught is van plan aangifte te doen, nadat vrijdag op een afdeling van het Penitentiair Psychiatrisch Centrum (PPC) drie medewerkers werden gegijzeld door een gedetineerde. Dit meldt de Dienst Justitiële Inrichtingen (DJI) zaterdag.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Marco Borsato treedt het komende jaar niet op. Dat laat zijn management zaterdag weten aan het ANP, in reactie op de uitnodiging die André Rieu de zanger deed.
12 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Erik de Zwart onderzoekt de mogelijkheden voor een digitaal televisiekanaal over treinen. Dat laat hij zaterdag aan het ANP weten. De Zwart voert hierover op dit moment gesprekken met kabelaars als Ziggo en KPN. Volgens de mediaondernemer blijkt uit een representatief onderzoek dat hij heeft gedaan dat twee op de drie Nederlanders hier interesse voor zouden hebben.
14 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Demissionair minister Gouke Moes (OCW) heeft vrijdag telefonisch gesproken met cabaretier Niels van der Laan over de doodsbedreigingen aan zijn adres. Dat laat een woordvoerder van Van der Laan zaterdag aan het ANP weten. Het was een "privégesprek" waarover zij verder geen details deelt.
15 uur geleden
ERMELO (ANP) - Een tweede persoon is overleden na een eenzijdig verkeersongeval in het Gelderse Ermelo. Het gaat om een 26-jarige man uit de gemeente Nunspeet, meldt de politie. De slachtoffers reden rond 20.50 uur op vrijdagavond tegen een boom aan, waarna de auto in brand vloog.
16 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Dit jaar wordt naar verwachting het op een na zonnigste jaar sinds het begin van de metingen, denkt Weeronline. Het aantal zonuren staat nu op 2064 uur en als december zoals gebruikelijk verloopt, zal dat uitkomen op 2111 uur. Alleen in 2022 was het zonniger met 2233 uur.
16 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Tientallen bekende Nederlandse mannen, onder wie koning Willem-Alexander, zijn zich het afgelopen jaar bewuster geworden van het gevoel van onveiligheid dat veel vrouwen in Nederland ervaren. Het AD komt zaterdag met een publicatie waarin meer dan vijftig mannen zich uitspreken over de veiligheid van vrouwen.
16 uur geleden