UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Het contactformulier van de overheid voor Nederlanders die in het Midden-Oosten zijn gestrand, is tot nu toe zeker 9000 keer ingevuld. Dat bevestigt een woordvoerder van het ministerie van Buitenlandse Zaken na berichtgeving door RTL Nieuws. De vragenlijst sluit vrijdagmiddag.
3 uur geleden
BREDA (ANP) - De ontnemingszaak tegen Klaas Otto (58) is uitgesteld. De rechtbank concludeerde donderdagmiddag dat er te weinig tijd was om de zaak nog inhoudelijk te behandelen. Nu moet dat gebeuren op 31 maart. Het Openbaar Ministerie wil bijna 1,9 miljoen euro afnemen van de oprichter van motorclub No Surrender. Volgens justitie is dat geld niet op legale wijze verdiend.
7 uur geleden
BREDA (ANP) - De wrakingskamer van de rechtbank Breda heeft een verzoek om andere rechters in een ontnemingszaak over Klaas Otto (58) donderdag afgewezen. De advocaat van de oprichter van motorclub No Surrender had de rechtbank gewraakt, omdat Otto vond dat die vooringenomen was. Hiervan was volgens de wrakingskamer die het verzoek behandelde geen sprake.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Enkele tientallen Iraniërs hebben donderdagmiddag in Den Haag op het Lange Voorhout aandacht gevraagd voor de situatie in hun land van herkomst. Bij de Britse ambassade scandeerden ze leuzen en draaiden ze harde muziek. Ze riepen onder meer op tot een einde van het Iraanse regime.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Nabestaanden dringen er bij het gerechtshof in Den Haag op aan dat het hoger beroep doorgaat in de zaak over de dodelijke schietpartij bij winkelcentrum Walburg in Zwijndrecht komende maandag. Dit laat slachtofferadvocaat Willem Backer weten. Hij staat drie dochters en de kleinkinderen bij van Michel (66), die bij de schietpartij om het leven kwam. Hun zus Anneke (38) overleefde de aanslag van haar ex-partner.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Er is een akkoord over een derde vlucht om gestrande Nederlanders op te halen, meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken donderdag. Komende zaterdag zal in samenwerking met Corendon een vliegtuig van Muscat (Oman) naar Amsterdam vliegen.
8 uur geleden
BREDA (ANP) - De verdediging heeft donderdag de rechtbank in Breda gewraakt in een ontnemingsprocedure tegen Klaas Otto (58). Otto meent dat de rechtbank vooringenomen is en wil daarom andere rechters. De wraking volgde nadat de rechtbank het horen van een getuige had afgewezen.
9 uur geleden