UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Onlinesupermarkt Picnic verwacht geen last te krijgen van de sneeuw en gladheid zondag. "Picnic voorziet met de huidige weersverwachtingen geen problemen bij de bezorging. We gaan er dus vanuit dat alle bestellingen op tijd bij klanten bezorgd worden", meldt een woordvoerder van Picnic.
31 minuten geleden
BREDA (ANP) - Een 38-jarige man heeft zaterdagavond voor flink wat overlast gezorgd in het centrum van Breda. De man vernielde prullenbakken, trok borden omver en betastte verschillende vrouwen. Hij is aangehouden en zit nog vast. Tijdens zijn aanhouding plaste de man in de politiebus en beet hij een politiebeambte in de hand.
53 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - Mensen moeten tot maandagochtend rekening houden met gladheid wanneer ze de weg opgaan en hun rijstijl daarop aanpassen. Volgens Rijkswaterstaat kan het op veel plaatsen glad worden. Strooiwagens staan klaar om te strooien, voegt de organisatie toe.
1 uur geleden
SINT JOOST (ANP) - Een politieauto heeft zaterdagnacht een aanrijding gehad met een ander voertuig bij het Limburgse dorp Sint Joost. Volgens de politie is de bestuurder van de aangereden auto met de ambulance naar een ziekenhuis gebracht.
2 uur geleden
MILAAN (ANP) - Koning Willem-Alexander en koningin Máxima hebben shorttracker Jens van 't Wout gefeliciteerd met zijn tweede gouden medaille tijdens de Olympische Winterspelen. Het koningspaar spreekt in een bericht op sociale media van "een razend spannende finale".
4 uur geleden
WASSENAAR (ANP) - Meer dan de helft van de Nederlanders steunt delen van de rechtse MAGA-ideologie van de Amerikaanse president Donald Trump. Dat blijkt uit een onderzoek van instituut Clingendael. 54 procent van de ondervraagden gelooft dat de 'westerse beschaving', waarbij de definitie daarvan aan henzelf is gelaten, bedreigd wordt. Een grote groep staat kritisch tegenover migratie en progressieve ideeën.
5 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Trouwen op het gemeentehuis is in 2026 in bijna alle gemeenten duurder geworden dan een jaar eerder. Dat blijkt uit een inventarisatie van het ANP van alle tarieven voor een huwelijksceremonie op het gemeentehuis.
5 uur geleden