UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
'T HARDE (ANP) - Om de grote natuurbrand bij 't Harde te helpen blussen, zijn inmiddels vijf helikopters van de luchtmacht ingezet. Het Defensie Helikopter Commando (DHC) meldt via X dat een vierde Chinook en een Cougar naar het gebied op de Veluwe zijn gestuurd. Dat zijn twee verschillende types transporthelikopters.
20 minuten geleden
'T HARDE (ANP) - De grote brand die woedt op het militair oefenterrein Artillerie Schietkamp (ASK) bij 't Harde is nog niet onder controle. Dat zegt een woordvoerster van de veiligheidsregio ter plaatse. De brandweer is druk met het blussen van de brand en de woordvoerster denkt dat dit "nog zeker de hele nacht" gaat duren.
23 minuten geleden
'T HARDE (ANP) - Een deel van de A28 is afgesloten door de hevige natuurbrand op militair oefenterrein 't Harde. Tussen Harderwijk en Wezep is de snelweg in beide richtingen afgesloten, meldt de ANWB. Ook de N309 en de N795 richting Epe zijn dicht vanwege de brand die woensdagmiddag op het oefenterrein uitbrak.
59 minuten geleden
DEN HAM (ANP) - In een bos bij het Overijsselse Den Ham woedde woensdag een natuurbrand. Deze was rond 17.45 uur onder controle, meldt Brandweer Twente.
1 uur geleden
'T HARDE (ANP) - De grote brand op het militaire oefenterrein bij 't Harde ontstond tijdens een militaire oefening op het schietterrein, zegt een woordvoerder van de Koninklijke Marechaussee woensdag. Maar of de brand ook veroorzaakt is door de oefening is nog niet bekend. Daar doet de marechaussee onderzoek naar.
2 uur geleden
TILBURG (ANP) - Ten zuidwesten van Tilburg heeft woensdag een natuurbrand gewoed. Dat gebeurde in een bosgebied aan de noordkant van de A58, bij het De Siptenpad.
3 uur geleden
'T HARDE (ANP) - De grote brand op het militair oefenterrein bij 't Harde is "uitzonderlijk groot" voor Nederlandse begrippen. Dat zegt de Landelijk Coördinator Natuurbrandbeheersing Edwin Kok, van het Nederlands Instituut Publieke Veiligheid (NIPV). Volgens hem kan het blussen, gezien de weersomstandigheden, nog dagen duren.
3 uur geleden