UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
UTRECHT (ANP) - Het wordt voor patiënten steeds duurder om naar ziekenhuis, huisarts of andere zorgverlener te reizen. Door de stijgende brandstofprijzen en hoge parkeertarieven kunnen de kosten behoorlijk oplopen voor mensen die vaak zorg nodig hebben. Patiëntenfederatie Nederland roept zorgaanbieders op om de zorg digitaal aan te bieden waar dat kan en meer mee te denken met hun patiënten.
55 minuten geleden
DEN BOSCH (ANP) - De politie onderzoekt een schietincident dat in de nacht van woensdag op donderdag zou hebben plaatsgevonden op de Breeakkers in de wijk Empel in Den Bosch. Dat zei de politie op X.
5 uur geleden
HAAKSBERGEN (ANP) - Een meerderheid van de Haaksbergse gemeenteraad heeft er vertrouwen in dat het asielreferendum in de Twentse gemeente rechtmatig is verlopen en stemt in met een lijst criteria die gaat gelden bij de locatiekeuze voor asielopvang.
10 uur geleden
ROERMOND (ANP) - In Roermond is afgelopen vrijdag een gedetineerde ontsnapt aan zijn begeleiders na een ziekenhuisbezoek. Dat bevestigt een woordvoerder van de Dienst Justitiële Inrichtingen (DJI) na berichtgeving door het AD. De man is nog voortvluchtig.
11 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Als de gemeenteraad van Gorinchem besluit tot een herstemming vanwege mogelijke stemfraude, dan hoeft dat niet voor de hele gemeente opnieuw. Volgens de Kiesraad kan dit beperkt blijven tot een of enkele stembureaus. In dat geval worden alleen de personen opgeroepen die tijdens de verkiezingsdag hun stem zelf of via een volmacht hebben uitgebracht op de betreffende locatie, laat de Kiesraad weten.
14 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De vijfde verdachte die donderdag werd aangehouden voor betrokkenheid bij de explosie bij de synagoge in Rotterdam, wordt net als de andere vier verdacht van terrorisme. De 19-jarige man uit Tilburg werd woensdag voorgeleid aan de rechter-commissaris en die besloot dat hij nog in ieder geval veertien dagen blijft vastzitten.
14 uur geleden
HARDENBERG (ANP) - Het asielzoekerscentrum in Hardenberg is ook woensdag in gebruik, en daarom krijgt opvangorgaan COA de eerste dwangsom van de gemeente. Die bedraagt 55.000 euro per dag. Het gebouw had dicht moeten zijn, de overeenkomst van het COA en Hardenberg is verlopen.
15 uur geleden