UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - De demonstratie tegen het optreden van de Israëlische zanger Shai Abramson in het Concertgebouw is afgelopen. De laatste pro-Palestijnse actievoerders verlieten het Museumplein rond 21.30 uur, zag een ANP-verslaggever. Het aantal demonstranten was kort daarvoor snel afgenomen van enkele honderden tot enkele tientallen demonstranten.
16 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - Pro-Palestijnse demonstranten hebben rode en groene rookbommen afgestoken tussen het Museumplein en het Concertgebouw, waar de omstreden Israëlische voorzanger Shai Abramson zondagavond optreedt bij besloten chanoekavieringen. ANP-verslaggevers zien dat de politie massaal aanwezig is.
2 uur geleden
LIMA (ANP) - De voor moord en drugssmokkel veroordeelde Nederlander Joran van der Sloot is medisch behandeld nadat hij vrijdag zwaargewond zou zijn aangetroffen in zijn cel in de Peruaanse gevangenis waar hij zijn straf uitzit. Dat meldt het Peruaanse ministerie van Justitie en Mensenrechten in een verklaring. Volgens de krant La República zou hij een zelfmoordpoging hebben gedaan.
3 uur geleden
MOERGESTEL (ANP) - De twee kinderen die zaterdagavond zwaargewond in een woning in Moergestel werden aangetroffen, zijn buiten levensgevaar. Dat meldt de politie.
3 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Bij een protest van de extreemrechtse Nederlandse Volks-Unie in Utrecht heeft de politie twee mannen aangehouden. Een 48-jarige man uit Rotterdam is gearresteerd voor verstoring van de openbare orde en een 20-jarige man uit Zutphen voor het dragen van een verboden teken. Volgens de politie gaat het om een teken "dat in de Tweede Wereldoorlog door groepen werd gebruikt die nationaalsocialistisch gedachtegoed verheerlijkten". Een woordvoerder zegt dat het niet gaat om een hakenkruis, maar wil niet zeggen wat de man wel droeg.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De Nationaal Coördinator Terrorisme en Veiligheid (NCTV) heeft met afschuw gereageerd op de dodelijke schietpartij op Bondi Beach in Sydney. "Ook in Nederland is alertheid geboden", zegt NCTV-baas Wieke Vink in een reactie.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Actievoerders hebben zondagmiddag kort twee ingangen van het Concertgebouw in Amsterdam geblokkeerd. Dat bevestigt een woordvoerder na een bericht op sociale media. De politie heeft volgens hem ingegrepen. Een politiewoordvoerder bevestigt dat er aanhoudingen zijn verricht. Om hoeveel aanhoudingen het gaat en waarvoor, wil de politie niet zeggen.
6 uur geleden