UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Filmregisseur Frans Weisz is op 87-jarige leeftijd overleden. Dat bevestigt producent Matthijs van Heijningen, die zijn laatste film produceerde en goed bevriend met hem was, aan het ANP na berichtgeving hierover van NRC. Weisz leed aan de ziekte van Alzheimer.
4 uur geleden
BREDA (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft maandag bij de rechtbank in Breda twaalf jaar cel geëist tegen de 43-jarige Werner de R. voor het doden van de Tilburgse Hennie de Laat (58). Het lichaam van de vrouw werd op 23 december 2017 gevonden in een brandgang bij de Hoogvensestraat in haar woonplaats. Zij was onder meer in haar borst gestoken en haar keel was doorgesneden. "Zeer bruut geweld", aldus de officier van justitie, waarbij het slachtoffer "als oud vuil is achtergelaten".
4 uur geleden
VUGHT (ANP) - Corné H., de man die wordt verdacht van het gijzelen van drie medewerkers in de gevangenis in Vught op vrijdag, zit in die gevangenis in afzondering. Dat zegt zijn advocaat Petra Breukink. Zij zegt verder dat Corné H. een disciplinaire straf heeft gekregen.
4 uur geleden
ARNHEM (ANP) - De rechtbank in Arnhem buigt zich vrijdagmiddag opnieuw over de vraag of de provincie Gelderland een zogeheten 'probleemwolf' mag laten afschieten. De Faunabescherming en Animal Rights hebben de rechter gevraagd om de opdracht hiervoor te schorsen. In mei stapten de dierenorganisaties ook al naar de rechter toen de provincie een afschotvergunning gaf, maar hun verzoek werd afgewezen.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het demissionaire kabinet maakt in eerste instantie 700 miljoen euro extra vrij voor Oekraïne. Dat is een reactie op de aangenomen motie van GroenLinks-PvdA om volgend jaar 2 miljard extra uit te trekken voor de regering in Kyiv. Begin volgend jaar bekijkt het kabinet waar de rest van het geld vandaan moet komen.
7 uur geleden
TER APEL (ANP) - In het aanmeldcentrum in Ter Apel verbleven het gehele weekeinde meer dan 2000 asielzoekers. Dat is boven de afgesproken grens, en daarom moet opvangorgaan COA weer dwangsommen betalen. De drukte op het terrein was zo'n twee weken onder de limiet gebleven.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In de eerste drie kwartalen van dit jaar zijn er 54.100 woningen bijgekomen. Als het laatste kwartaal hetzelfde verloopt als vorig jaar, komt het totaal dit jaar op 77.600 woningen. Dat is minder dan de 82.400 gerealiseerde woningen van vorig jaar, staat in een jaarlijks rapport van het ministerie van Volkshuisvesting en Ruimtelijke Ordening.
8 uur geleden