UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Milieudefensie dient dinsdag een dagvaarding in tegen Shell. De klimaatclub eist dat Shell stopt met het aanboren van nieuwe olie- en gasvelden en dat de multinational de uitstoot van broeikasgassen tussen 2030 en 2050 stapsgewijs vermindert.
4 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De politie heeft maandagavond het gebied rond het gemeentehuis in het Noord-Hollandse dorp Loosdrecht ontruimd. Dat gebeurde tijdens een anti-azc-demonstratie. Dat bevestigt de gemeente, die spreekt van een grimmig einde. Eerder hadden de gemeente en politie nog aangekondigd "niet te zullen tolereren dat personen de demonstratie aangrijpen om strafbare feiten te plegen of ernstige wanordelijkheden te organiseren".
6 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - In Den Bosch werd maandagavond gedemonstreerd op de Beverspijken, op een bedrijventerrein waar een toekomstig azc moet komen. Het was het derde protest daar in een week tijd.
7 uur geleden
NOARDBURGUM (ANP) - Drie van de acht verdachten die afgelopen weekend zijn aangehouden na een steekpartij in het Friese dorp Noardburgum zijn vrijgelaten. Het gaat om een 18-jarige vrouw uit de gemeente Westerwolde en twee meisjes uit Franeker en Leeuwarden, meldt de politie. Ze blijven net als de vijf die nog vastzitten verdachten in het onderzoek.
9 uur geleden
VENLO (ANP) - De burgemeester van Venlo, Antoin Scholten, is "geschokt" door het nieuws dat een meisje is doodgestoken in Blerick, dat in de gemeente Venlo ligt. De burgemeester zal "zich vanzelfsprekend blijvend laten informeren door de politie", zo staat in een schriftelijke reactie. "Inhoudelijk zal de burgemeester niet op de zaak ingaan zolang het onderzoek door politie nog loopt."
11 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De Nederlandse Voedsel- en Warenautoriteit (NVWA) waarschuwt voor vijf libidoverhogende middelen. Het gaat om LibiForMe, Mr Stiff (in vloeibare vorm en als capsules), Night Longer Mixed Herbal Blend en Ayibogan Natural.
12 uur geleden
DOKKUM (ANP) - Bij de gemeente Noardeast-Fryslân zijn tot nu toe drie demonstraties aangemeld rond Koningsdag. Dat meldt een woordvoerder van de Friese gemeente waar Dokkum onder valt, de stad waar koning Willem-Alexander en zijn familie maandag Koningsdag vieren. Demonstraties die vooraf zijn aangemeld, krijgen een vak toegewezen aan de route, "binnen hoor- en zichtafstand van de koninklijke familie", laat de woordvoerder weten.
12 uur geleden