UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - In de duinen van Den Haag is dinsdagavond brand uitgebroken. De brandweer bestrijdt het vuur en heeft een NL-Alert verzonden vanwege de rook die vrijkomt.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De patiëntengegevens die zijn gestolen bij de hack bij softwareleverancier ChipSoft zijn nergens gepubliceerd en de gegevens zijn inmiddels vernietigd. Dat meldt het bedrijf in een verklaring op de eigen website.
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het nieuwe Nationaal Park Hollandse Duinen langs de Zuid-Hollandse kust moet een plek worden waar mensen en dieren tot rust kunnen komen. Arno Bonte, gedeputeerde natuur voor de provincie Zuid-Holland, wil er op sommige plekken extra recreatiemogelijkheden realiseren terwijl op andere locaties juist de natuur voorrang krijgt. Door de natuur te verbeteren verwacht hij ook dat het makkelijker wordt om vergunningen te verlenen voor bijvoorbeeld het bouwen van woningen. Vergunningen daarvoor worden nu moeizaam verstrekt vanwege de problemen met stikstof.
10 uur geleden
BUSSUM (ANP) - De politie heeft dinsdag een man opgepakt in het onderzoek naar een moord in Hilversum in 2011. Het gaat om een 61-jarige man uit Bussum, die verdacht wordt van betrokkenheid bij de dood van Pablo Hermeler.
12 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Opnieuw heeft de politie geschoten tijdens een voorval met een persoon met "onbegrepen gedrag". Dit keer ging het om een situatie in Hilversum. De man of vrouw in kwestie moest met een ambulance naar het ziekenhuis.
12 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De vele feestvierders die met de trein reisden tijdens Koningsdag hebben weer een boel viezigheid achtergelaten. De NS heeft zeven treinstellen uit de dienstregeling gehaald omdat ze te smerig waren om ingezet te worden. "Reizigers kunnen de komende dagen nog hinder ondervinden", meldt het vervoersbedrijf.
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In bijna heel Nederland geldt een verhoogd risico op natuurbranden, doordat het al een tijdje niet heeft geregend. In zeker 20 van de 25 veiligheidsregio's is fase 2 van kracht, het hoogste waarschuwingsniveau.
14 uur geleden