UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - De twee pathologen in de zaak tegen IJmuidenaar Sander K. (37), verdacht van het verkrachten en doden van de Oekraïense Arina Sasina (34), staan lijnrecht tegenover elkaar bij het beantwoorden van de vraag waardoor de vrouw is overleden. Dat bleek maandag bij de behandeling van de zaak in hoger beroep bij het gerechtshof in Amsterdam.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Ruim 25.000 mensen wachten al langer dan 15 maanden op een beslissing over hun asielaanvraag. Begin vorig jaar waren dat ruim 10.000 mensen minder. Dat blijkt uit cijfers van de Immigratie- en Naturalisatiedienst (IND). Het behandelen van zaken kost meer tijd dan de IND had verwacht.
3 uur geleden
KATWIJK (ANP) - De bekendmaking van het stoppen van de musical Soldaat van Oranje heeft maandagmiddag tot een stormloop op de website geleid. Een woordvoerder van de productie heeft een bericht daarover van het AD bevestigd.
4 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Paradiso moet een "ingrijpende" renovatie ondergaan, heeft het poppodium bekendgemaakt. Onder meer geluidsoverlast, ruimtegebrek en de verslechterde constructie maken de verbouwing noodzakelijk. Het gaat om de renovatie van het huidige gebouw en een nieuwbouwproject op het perceel naast de concertzaal.
5 uur geleden
ZWOLLE (ANP) - De rechtbank in Zwolle heeft de oudste zoon van Ridouan Taghi, Faissal, maandag veroordeeld tot zes jaar cel. De 25-jarige T. werd vervolgd voor deelname aan een criminele organisatie die zich bezighield met internationale drugshandel, witwassen en het voorbereiden van de gewelddadige uitbraak van zijn vader Ridouan Taghi uit de Extra Beveiligde Inrichting in Vught (EBI). Het vonnis volgt op procesafspraken die T. maakte met het Openbaar Ministerie.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Gevangenen en tbs'ers konden vanuit hun cel het internet op met speciale laptops die ze van justitie hadden gekregen, terwijl dat niet de bedoeling was. De toegang tot internet bleek niet goed te zijn afgesloten, meldt demissionair staatssecretaris Arno Rutte (Justitie en Veiligheid).
6 uur geleden
KATWIJK (ANP) - De musical Soldaat van Oranje wordt op 12 juli voor de laatste keer gespeeld. Dat heeft de producent maandag bekendgemaakt. De voorstelling over de oorlogsjaren van Erik Hazelhoff Roelfzema speelt vanaf oktober 2010 en is daarmee de langstlopende musical in de Nederlandse geschiedenis.
7 uur geleden