UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
STADSKANAAL (ANP) - In het Groningse Stadskanaal is in de nacht van zondag op maandag een brand uitgebroken in een woning aan de Gelderselaan. De brand is uitslaand, meldt de politie. De omliggende woningen zijn ontruimd. Mogelijk ging aan de brand een explosie vooraf.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De politie heeft zondagavond acht aanhoudingen verricht in de Schilderswijk in Den Haag naar aanleiding van ongeregeldheden na de verloren Afrika Cup-finale van Marokko. Drie mensen werden aangehouden voor openlijke geweldpleging, meldt de politie. Twee anderen werden aangehouden voor belediging. Ook werden twee aanhoudingen verricht voor het bezit van vuurwerk. De laatste aanhouding was voor het verstoren van de openbare orde.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De mobiele eenheid is zondagavond na de finale van de Afrika Cup in actie gekomen in de Haagse Schilderswijk. Senegal won de wedstrijd in de verlenging van gastland Marokko, tot grote teleurstelling van de Marokkaanse fans. De Haagse politie besloot in te grijpen nadat groepjes jongeren na afloop onder meer vuurwerk afstaken. Dat werd ook richting agenten gegooid, zag een ANP-verslaggever.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het overgrote deel van de Nederlanders denkt dat Europa voor zijn veiligheid niet langer op de Verenigde Staten kan rekenen. Onder president Donald Trump is Europa niet meer verzekerd van onvoorwaardelijke Amerikaanse steun, zeggen meer dan acht op de tien ondervraagden in een peiling van de Atlantische Commissie. De VS schaden volgens de ondervraagden de veiligheid, de handel, het klimaat en de democratie.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In zaaltjes, buurthuizen, cafés en podia kijken Marokkaanse Nederlanders en andere voetbalfans zondagavond samen naar de finale van de Afrika Cup. De 'Leeuwen van de Atlas', zoals het team van gastland Marokko wordt genoemd, nemen het op tegen Senegal.
8 uur geleden
DE BILT (ANP) - In het noordwesten van het land kan van zondagavond tot de vroege maandagochtend dichte mist ontstaan. Het KNMI waarschuwt daarvoor met code geel. Het laagste waarschuwingsniveau geldt tot maandag 06.00 uur voor Noord-Holland, Friesland en het IJsselmeergebied.
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Politieke wetenschappers met kennis over minderheidskabinetten komen maandag langs bij informateur Rianne Letschert en de leiders van de formerende partijen D66, VVD en CDA. Het gaat om Claes de Vreese, Tom van der Meer en Corné Smit.
11 uur geleden