UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
ROTTERDAM (ANP) - Het is nog te vroeg om uit te sluiten dat er een link is tussen de vier mannen die worden verdacht van een aanslag bij een synagoge in Rotterdam op vrijdag en de mogelijke daders van een aanslag bij een Joodse school in Amsterdam zaterdag. Dat vertelde de minister van Justitie en Veiligheid, David van Weel (VVD), zaterdag tijdens een persmoment bij de Kralingse Plas in Rotterdam.
1 uur geleden
MAASTRICHT (ANP) - De politie heeft twee busjes die de snelweg A2 op probeerden te komen, staande gehouden. Daardoor was de A2 tussen Kruisdonk en Maastricht-Airport in de richting van Eindhoven voor een korte tijd gesloten, meldt de politie op X.
3 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De politie heeft een landelijk team opgezet dat de inzet coördineert als het gaat om de beveiliging van Joodse objecten. Dit team, Nationale Staf Grootschalig Bijzonder Optreden (NSGBO), geeft leiding op strategisch niveau, laat de politie weten. Aanleiding zijn de explosie bij een synagoge in Rotterdam en een aanslag bij een Joodse school in Amsterdam-Buitenveldert.
3 uur geleden
ASSEN (ANP) - Burgemeesters Anno Hiemstra (Aa en Hunze), Jan Zwiers (Midden-Drenthe) en Marco Out (Assen) uiten collectief hun begrip voor "vragen en zorgen" bij inwoners door de aardbeving die hun gemeenten in de nacht van vrijdag op zaterdag trof.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het Centrum Informatie en Documentatie Israël (CIDI) is "geschokt, bedroefd en zeer verontrust door de aanslag op een Joodse school in Amsterdam". Dat laat directeur Naomi Mestrum weten. Ze dringt aan op "concrete maatregelen" van bestuurders en politici tegen het toenemende aantal antisemitische incidenten.
7 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Bij een Joodse school aan de Zeelandstraat in Amsterdam-Buitenveldert heeft in de nacht van vrijdag op zaterdag een explosie plaatsgevonden. Politie en brandweer waren er snel bij. De schade is beperkt gebleven, zegt burgemeester Femke Halsema.
10 uur geleden
SOEST (ANP) - Aan de Rumpler in Soesterberg is vrijdagavond asbest aangetroffen, meldt de Veiligheidsregio Utrecht. De hulpdiensten waren massaal aanwezig in de wijk waar het asbest werd gevonden, maar er is geen acuut gezondheidsgevaar.
16 uur geleden