UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
TER APEL (ANP) - Bij het aanmeldcentrum in Ter Apel deelt het Rode Kruis ook zondag maaltijden uit aan asielzoekers die in afwachting zijn van een plek om de nacht door te brengen, meldt een woordvoerder van de hulporganisatie.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De gemeente Den Haag roept strandgangers zondagmiddag op met de fiets, scooter of het openbaar vervoer naar het strand te komen. De parkeerplaatsen Kijkduin en Scheveningen zijn vol, meldt de gemeente.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Nederlandse kabinet heeft nog geen excuses gekregen van Israël voor de behandeling van activisten van de Global Sumud Flotilla. Buitenlandminister Tom Berendsen had daar wel om gevraagd toen hij afgelopen woensdag de Israëlische ambassadeur ontbood, maar zegt in het programma Buitenhof dat hij die nog niet heeft gekregen.
8 uur geleden
VUGHT (ANP) - Ruim 130 gedetineerden zijn geëvacueerd naar andere gevangenissen na een brand die zaterdagavond ontstond in de wasruimte op een gevangenisvleugel van de PI Vught. De Dienst Justitiële Inrichtingen (DJI) meldt dat de hele afdeling met 162 gevangenen is ontruimd vanwege wateroverlast.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Door de brand zaterdagnacht in een seniorencomplex aan de Wagenstraat in het centrum van Den Haag is een dode gevallen. Dat zegt een woordvoerder van de politie. De overledene is de bewoner van de woning waar de brand uitbrak. Eerder meldde de veiligheidsregio nog dat er geen gewonden waren.
10 uur geleden
TER APEL (ANP) - Twee bussen met tientallen asielzoekers zijn zondag om 8.40 uur weer terug aangekomen in Ter Apel. Dat ziet een verslaggever van het ANP. De mensen hebben de nacht doorgebracht in congrescentrum Hanzeplaza in Groningen en wachten weer voor de ingang van het aanmeldcentrum op een plek binnen. Volgens een woordvoerder van het Rode Kruis gaat het om zo'n 105 personen.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In een flat in een seniorencomplex aan de Wagenstraat in Den Haag heeft in de nacht van zaterdag op zondag brand gewoed. Daarbij zijn geen gewonden gemeld, aldus de veiligheidsregio.
15 uur geleden