UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DE BILT (ANP) - Het KNMI verlengt de duur van code oranje voor de provincies Groningen, Friesland en de Waddeneilanden tot 21.00 uur vrijdagavond vanwege een krachtige oostenwind. Daardoor is er plaatselijk kans op sneeuwjacht en sneeuwduinen. Code oranje was al van kracht tot het middaguur.
20 minuten geleden
GRONINGEN (ANP) - De noordelijke provincies Groningen, Friesland en Drenthe hebben nog voldoende strooizout om de wegen en fietspaden die onder hun beheer vallen begaanbaar te houden. Voor deze provincies geldt sinds middernacht code oranje, omdat de sneeuw in combinatie met harde wind voor problemen kan zorgen. De provinciale wegen worden zo goed mogelijk schoongehouden, zeggen woordvoerders.
47 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Het aantal aanslagen met explosieven op woningen, bedrijven en voertuigen is vorig jaar bijna gelijk gebleven in vergelijking met het jaar ervoor. In 2025 waren er 1525 aanslagen of pogingen tot aanslagen met een explosief, in 2024 waren dat er 1543. Dat meldt het Offensief tegen Explosies, een initiatief van de overheid om het aantal aanslagen met explosieven te verminderen.
1 uur geleden
AMERSFOORT (ANP) - De bussen in Groningen, Friesland en Drenthe rijden ook de rest van de dag niet, meldt Qbuzz. Vanwege sneeuw en gladheid geldt code oranje in de noordelijke provincies.
1 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De teller van de inzamelingsactie van Stadsherstel voor de verwoeste Vondelkerk in Amsterdam staat vrijdagochtend op 174.924 euro. Afgelopen dinsdag ging het nog om 112.652 euro. Het geld komt van 2820 donateurs.
2 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - Door wisselstoringen kunnen er vrijdagochtend op meerdere plekken geen treinen rijden in het noorden van Nederland. Vanwege zware sneeuwval geldt code oranje in de drie noordelijke provincies.
3 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - In tegenstelling tot de afgelopen dagen overnachtten er in de nacht van donderdag op vrijdag nauwelijks nog gestrande reizigers op Schiphol. Dat heeft een woordvoerder gezegd. "Als er al mensen de nacht in de terminals doorbrachten, waren dat hoogstens enkelingen."
3 uur geleden