UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
ARNHEM (ANP) - De inzet van de buitenlandse brandweerdiensten is niet meer nodig bij het bestrijden van de natuurbranden. Dat laten minister David van Weel van Justitie en Veiligheid en voorzitter Hein van der Loo van het Interregionaal Beleidsteam (IRBT) weten.
2 uur geleden
BUDEL (ANP) - De brandweer gaat bij het bestrijden van de natuurbrand bij Weert en Budel over op een andere tactiek. Er worden daar nu voor het eerst twee zogenoemde handcrews ingezet, meldt de brandweer. Dat zijn specialistische brandweerteams die met handgereedschap de brand tegengaan op plekken waar blusvoertuigen niet kunnen komen.
3 uur geleden
OIRSCHOT (ANP) - In de buurt van Oirschot is zaterdagmiddag opnieuw vuur waargenomen in een natuurgebied waar eerder ook al brand heeft gewoed. Dat meldt de veiligheidsregio van Zuidoost-Brabant.
5 uur geleden
DEN HAAG/ATHENE (ANP) - De Nederlandse ambassade in Griekenland heeft consulaire bijstand verleend aan drie Nederlandse deelnemers aan de Global Sumud Flotilla, de burgervloot met hulpgoederen voor Gaza. Dat laat het ministerie van Buitenlandse Zaken weten.
6 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De voormalige televisiepresentator en politicus Carlo Strijk is op 59-jarige leeftijd overleden. Dat laat Niels Jens Uitvaartzorg weten aan het ANP namens de familie. Strijk overleed afgelopen week in zijn slaap.
8 uur geleden
'T HARDE (ANP) - De brandweer heeft het sein brand meester gegeven voor de grote natuurbrand in 't Harde. Dat meldt de Veiligheidsregio Noord- en Oost-Gelderland.
11 uur geleden
HOUTEN (ANP) - Het warme en droge weer van de afgelopen dagen maakt in het weekend plaats voor fris en regenachtig lenteweer. Op zowel dodenherdenking als Bevrijdingsdag is het fris, met op maandag temperaturen tussen de 14 tot 16 graden. Op Bevrijdingsdag wordt het niet warmer dan 12 tot 16 graden.
12 uur geleden