UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
TER APEL (ANP) - Bij demonstraties rondom het azc in Ter Apel heeft de politie zaterdag vijf mensen aangehouden. Eerder waren er drie aanhoudingen, daar zijn er nu twee aan toegevoegd.
1 uur geleden
TER APEL (ANP) - Bij demonstraties rondom het azc in Ter Apel heeft de politie zaterdag vijf mensen aangehouden. Eerder waren er drie aanhoudingen, daar zijn er nu twee aan toegevoegd.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Circa 29 opvarenden van het cruiseschip m/v Hondius vliegen zondag van Tenerife naar Eindhoven. Dat meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken. Onder hen zijn zowel Nederlanders als mensen uit andere landen.
3 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het housefestival Music On in Amsterdam gaat dit weekeinde definitief niet door. De gemeente heeft zaterdag op het laatste moment de vergunning voor het feest ingetrokken. De organisator spande een kort geding aan om het besluit terug te laten draaien, maar de rechter heeft dat afgewezen. De reden daarvoor is nog niet bekend.
4 uur geleden
TER APEL (ANP) - Bij demonstraties rondom het azc in Ter Apel heeft de politie zaterdag drie mensen aangehouden. Twee personen voor belediging en één voor het zich niet kunnen legitimeren. De demonstraties verliepen verder zonder grote incidenten. Even na 15.00 uur verlieten de laatste actievoerders het terrein voor het azc. Zij zijn vervolgens buiten het dorp in bussen gestapt.
4 uur geleden
GENÈVE (ANP) - De directeur-generaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) heeft zich direct gericht tot de bevolking van Tenerife, waar zondag het door hantavirus getroffen schip m/v Hondius wordt verwacht. Tedros Adhanom Ghebreyesus drukt de inwoners van het Spaanse eiland op het hart dat zij een gering risico lopen en dat de samenwerkende landen en gezondheidsautoriteiten er alles aan doen om dat zo te houden.
7 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het housefestival Music On spant een kort geding aan tegen de gemeente Amsterdam, bevestigt een woordvoerder van de gemeente. Het festival zou op zaterdag en zondag plaatsvinden in het Meerpark, maar werd op het laatste moment afgelast omdat de gemeente de vergunning introk.
7 uur geleden