UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DÜSSELDORF (ANP/DPA) - De opvarende van cruiseschip Hondius die na aankomst op Schiphol woensdagavond naar Düsseldorf werd vervoerd, is daar aangekomen. De passagier wordt opgevangen in het academische ziekenhuis UKD in de Duitse stad.
1 uur geleden
DÜSSELDORF (ANP) - De toestand van de opvarende van de MV Hondius die wordt opgevangen door het academische ziekenhuis UKD in Düsseldorf is "stabiel". Dat meldt de brandweer van de Duitse stad, die betrokken is bij het vervoer van de cruiseschippassagier van Schiphol naar Düsseldorf. Er zijn "geen symptomen van een infectie", aldus de brandweer in een verklaring.
6 uur geleden
USHUAIA (ANP/RTR/AFP) - Het Argentijnse ministerie van Gezondheid is van plan om knaagdieren te vangen in de buurt van de zuidelijke stad Ushuaia, de plek waar een of meerdere passagiers van het cruiseschip MV Hondius mogelijk het hantavirus hebben opgelopen. De Argentijnse autoriteiten willen de knaagdieren onderzoeken in hun zoektocht naar de oorsprong van het virus.
6 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - Een paar honderd mensen hebben woensdagavond gedemonstreerd tegen de komst van een noodopvang in Loosdrecht. Kamerleden Gidi Markuszower en Mona Keijzer waren hierbij ook aanwezig.
7 uur geleden
IJSSELSTEIN (ANP) - In de geplande noodopvang voor asielzoekers in IJsselstein komen met name gezinnen te wonen. Het gaat om gezinnen en partners van statushouders die via gezinshereniging naar Nederland komen, meldt de Utrechtse gemeente woensdag.
7 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - De demonstranten die de A59 bij Den Bosch blokkeerden, zijn de snelweg weer af. De weg daar is daarom weer vrijgegeven, meldt Rijkswaterstaat (RWS). Woensdagavond liepen zo'n 150 mensen de snelweg op in de rijrichting van Den Bosch naar Waalwijk omdat zij niet willen dat er een tijdelijke asielopvang voor jongeren in Engelen komt.
7 uur geleden
SANTA CRUZ DE TENERIFE (ANP) - Het Spaanse ministerie van Binnenlandse Zaken denkt dat de overgebleven passagiers van de MV Hondius komende maandag kunnen worden geëvacueerd, schrijft de krant El País. De verwachting is nu dat het cruiseschip zaterdag aankomt op Tenerife, maar daar moeten de passagiers nog aan boord blijven tot ze twee dagen later worden opgehaald, staat in een verklaring.
7 uur geleden