UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
WEERT (ANP) - De natuurbrand bij Weert breidt zich niet meer verder uit, zegt de veiligheidsregio. Volgens een woordvoerder beslaat de brand nu een gebied van naar schatting 700.000 vierkante meter, oftewel 70 hectare. Het lukt de brandweer om de brand binnen die zone te houden via zogeheten 'stoplijnen'.
53 minuten geleden
WINTELRE (ANP) - In de afgelopen dagen waren er al meerdere kleine brandjes op de Oirschotse Hei ten westen van Eindhoven. Die waren snel uit. Op de momenten dat die vuren uitbraken, waren militairen niet aan het oefenen op het terrein. Dat zegt de Koninklijke Marechaussee.
1 uur geleden
WEERT (ANP) - De natuurbrand bij Weert breidt zich steeds verder uit, meldt de veiligheidsregio. Het vuur springt op meerdere plekken over via boomtoppen.
2 uur geleden
WINTELRE (ANP) - De brand op de Oirschotse Heide ten westen van Eindhoven is nog niet onder controle. Het vuur breidt zich nog uit, laat een woordvoerder van de brandweer weten. De brand heeft een geschatte omvang van ongeveer 500 bij 500 meter.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Natuurbranden zorgden in april al vijf keer voor NL-Alerts, twee meer dan in heel 2025. Dat blijkt uit een ANP-analyse van alle gepubliceerde NL-Alerts in 2026 en 2025.
2 uur geleden
WINTELRE (ANP) - De brand op de Oirschotse Heide bij Eindhoven is aan één kant onder controle, in de buurt van het dorp Wintelre. Daar neemt de rookontwikkeling af. Aan de andere kant is het vuur nog niet onder controle. De brandweer verwacht geen grote uitbreidingen meer, maar denkt nog uren bezig te zijn met blussen. Het nablussen wordt mogelijk nachtwerk, vertelt een woordvoerder.
2 uur geleden
WEERT (ANP) - In verschillende delen van Nederland staan donderdag natuurgebieden in brand. In het Gelderse 't Harde brak woensdag een brand uit op een militair oefenterrein. Die brand is donderdag nog niet onder controle gebracht. Inmiddels staat ook een oefenterrein in Weert deels in brand, evenals een stuk van de Oirschotse Heide in Noord-Brabant. Daar waren militairen aan het oefenen toen het vuur ontstond.
3 uur geleden