UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
WEESP (ANP) - Het explosief dat woensdagmiddag bij graafwerkzaamheden op de Lange Muiderweg in Weesp werd gevonden, is een 500-ponder, een vliegtuigbom uit de Tweede Wereldoorlog. Dat meldt een woordvoerder van de Explosieven Opruimingsdienst Defensie (EOD). Het gebied eromheen is afgezet en wordt naar verwachting rond 17.15 uur weer vrijgegeven.
7 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Onder meer Tilburg University, Maastricht University (UM) en de Universiteit van Amsterdam (UvA) zijn geraakt door een cyberaanval op Instructure, het bedrijf achter onderwijssoftware Canvas. De universiteiten zeggen woensdag dat Instructure hen heeft laten weten dat hun Canvas-omgevingen zijn getroffen.
23 minuten geleden
WEESP (ANP) - Bij graafwerkzaamheden op de Lange Muiderweg in Weesp is een explosief gevonden. Het gebied eromheen is afgezet, zegt een woordvoerder van de Veiligheidsregio Amsterdam-Amstelland. NS meldt dat het gaat om een bom uit de Tweede Wereldoorlog die onschadelijk moet worden gemaakt.
38 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - De rechter heeft woensdag besloten dat de overheid de overeenkomst met IT-dienstverlener Solvinity mag verlengen. Drie burgers waren naar de rechter gestapt om verlenging te voorkomen, omdat zij zich zorgen maken over de voorgenomen overname van het Nederlandse bedrijf Solvinity door een Amerikaans bedrijf.
48 minuten geleden
ZWOLLE (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft woensdag bij de rechtbank in Zwolle vier jaar geëist tegen de 35-jarige Sana C., waarvan een jaar voorwaardelijk. De uit Woerden afkomstige vrouw heeft bekend dat zij als medewerkster van de rechtbank in Amsterdam gegevens uit de systemen voor geld heeft verkocht. Daarnaast zou ze een man voor bijna een ton hebben afgeperst, over een periode van twee jaar.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Arbeidsinspectie heeft woensdag vier mensen uit Den Haag aangehouden, omdat ze mogelijk hebben gesjoemeld met 8 miljoen euro aan coronasteun. Tijdens de coronacrisis konden werkgevers met wie het slecht ging geld krijgen van de overheid om salarissen door te betalen.
1 uur geleden
MADRID (ANP) - De opvarenden van het cruiseschip waarop het hantavirus uitbrak, zullen na aankomst op het Spaanse eiland Tenerife worden overgebracht naar hun thuisland als zij geen symptomen hebben. Dat meldt de Spaanse minister van Volksgezondheid.
2 uur geleden