UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Op het Malieveld in Den Haag wordt zondagmiddag betoogd door patiënten, familieleden en verzorgers. Ze vragen aandacht voor de langdurige gevolgen van infectieziekten als Q-koorts, long covid, ME en de ziekte van Lyme. Ze willen erkenning, betere zorg en een goed beleid.
6 uur geleden
HOUTEN (ANP) - Het winterse weer laat nog even op zich wachten in december. Door de toevoer van zachte lucht blijft de temperatuur in de eerste helft van december naar verwachting rond de 5 tot 10 graden. Slechts in een enkele nacht is er kans op vorst. Dat laat Weeronline weten in een voorlopige maandverwachting.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Bij de anti-immigratiedemonstratie in Den Haag zijn zaterdag 36 mensen aangehouden. Ze worden verdacht van verschillende strafbare feiten, waaronder het dragen van gezichtsbedekkende kleding, het in bezit hebben van wapens zoals steekwapens en zwaar vuurwerk, meldt de politie.
1 dag geleden
DEN HAAG (ANP) - Zo'n tweehonderd demonstranten hebben zich zaterdagmiddag verzameld op de Koekamp in Den Haag. De betogers, die protesteren tegen het huidige immigratiebeleid, lopen vanaf de locatie een mars door het centrum van Den Haag. De organisatie Nationaal Protest noemt dit de Mars voor Veilig Nederland.
1 dag geleden
DEN HAAG (ANP) - Het ministerie van Buitenlandse Zaken (BuZa) in Den Haag heeft tot zaterdagochtend vroeg enkele hulpverzoeken binnengekregen van Nederlanders in Sri Lanka, Thailand en Indonesië. Hevige regenval heeft de afgelopen dagen geleid tot overstromingen en aardverschuivingen in de regio.
1 dag geleden
ACCRA (ANP) - Justitieminister Foort van Oosten heeft het Nederlandse verzoek om Jos Leijdekkers uit te leveren opnieuw "duidelijk overgebracht" aan de Sierra Leoonse minister van Binnenlandse Zaken, Morie Lengor. Dat deed de demissionaire VVD-minister op een topoverleg over drugscriminaliteit in Ghana, zei hij in een telefoongesprek tegen het ANP. "Nederland laat dit onderwerp niet los."
2 dagen geleden
LELYSTAD (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft vrijdag bij de rechtbank in Lelystad celstraffen tot 25 jaar geëist tegen de drie verdachten van de moord op de 18-jarige Ryan Al Najjar. Het gaat om haar vader (53) en twee broers (23 en 25).
2 dagen geleden