UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
NIJMEGEN (ANP) - De twaalf medewerkers van het Radboudumc die uit voorzorg in quarantaine zitten omdat ze mogelijk zijn blootgesteld aan het hantavirus, zijn niet besmettelijk geweest voor anderen. "Bloedonderzoek heeft dit bevestigd", meldt het Nijmeegse ziekenhuis op een pagina met veelgestelde vragen over de situatie.
1 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De politie heeft het azc-protest in Loosdrecht woensdagavond beëindigd en daarbij is tegen enkele demonstranten het waterkanon gebruikt. Dat was rond 22.00 uur.
2 uur geleden
ORANJESTAD (ANP) - De zes Caribische eilanden binnen het koninkrijk Nederland kunnen volgens premier Rob Jetten een goed voorbeeld zijn voor hoe de energietransitie goed kan werken. Dat Aruba momenteel juist inzet op gas hoeft volgens de minister-president geen probleem te zijn.
2 uur geleden
ANTALYA (ANP) - Zangeres Karsu heeft woensdag in de Turkse stad Antalya een koninklijke onderscheiding gekregen. Ze is benoemd tot Ridder in de Orde van Oranje-Nassau. De Nederlandse ambassadeur in Turkije, Joep Wijnands, heeft namens de koning de onderscheiding uitgereikt.
2 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De politie heeft de demonstranten in Loosdrecht woensdagavond opgedragen weg te gaan. De situatie rond het protest begon in de loop van de avond grimmig te worden en er werd ook vuurwerk afgestoken. De mobiele eenheid is ter plaatse met onder meer een waterkanon.
2 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - In Loosdrecht wordt woensdagavond opnieuw gedemonstreerd tegen de noodopvang van asielzoekers in het gemeentehuis. De ruim 150 demonstranten staan vanwege een noodverordening en een veiligheidsrisicogebied die door de gemeente zijn ingesteld iets verderop.
4 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Bijna een derde van de 430 klachten die het Landelijk Aktie Komitee Scholieren (LAKS) tot nu toe heeft binnengekregen over geluidsoverlast gaat over fatbikes. Dat zegt bestuurslid en woordvoerder Inass Jagour. Het gaat bijvoorbeeld om alarmen van fatbikes op het schoolplein.
4 uur geleden