UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
UTRECHT (ANP) - De Nederlandse Voedsel- en Warenautoriteit (NVWA) waarschuwt voor vijf libidoverhogende middelen. Het gaat om LibiForMe, Mr Stiff (in vloeibare vorm en als capsules), Night Longer Mixed Herbal Blend en Ayibogan Natural.
8 minuten geleden
DOKKUM (ANP) - Bij de gemeente Noardeast-Fryslân zijn tot nu toe drie demonstraties aangemeld rond Koningsdag. Dat meldt een woordvoerder van de Friese gemeente waar Dokkum onder valt, de stad waar koning Willem-Alexander en zijn familie maandag Koningsdag vieren. Demonstraties die vooraf zijn aangemeld, krijgen een vak toegewezen aan de route, "binnen hoor- en zichtafstand van de koninklijke familie", laat de woordvoerder weten.
9 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Energiebedrijven zijn positief over de energiemaatregelen die het kabinet heeft aangekondigd. "Het kabinet houdt hiermee regie. Het is goed dat veel maatregelen in het teken staan van verduurzaming, en daarmee ook onze strategische autonomie", zegt branchekoepel Energie-Nederland.
34 minuten geleden
ZOETERMEER (ANP) - De transportsector vindt het steunpakket vanuit de overheid vanwege de hoge brandstofprijzen "ernstig tekortschieten". Als reactie op de dure diesel gaat per 1 juli voor een periode van zes maanden de wegenbelasting voor vrachtwagens omlaag. "De geboden verlichting staat in geen verhouding tot de dagelijkse kostenexplosie waarmee transportbedrijven worden geconfronteerd", reageert branchevereniging Transport en Logistiek Nederland (TLN).
44 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - De energiemaatregelen van het kabinet doen nauwelijks iets aan het verminderen van de afhankelijkheid van olie en gas, vindt Milieudefensie. "Als dit het is, dan blijft het kabinet water naar de zee dragen", zegt directeur Donald Pols. Volgens Natuur & Milieu biedt het pakket voor de langere termijn "nog weinig houvast voor echte verduurzaming en afbouw van fossiele brandstoffen".
4 uur geleden
BLERICK (ANP) - Een meisje is maandagochtend omgekomen door een steekincident in een woning aan de Elzenstraat in het Limburgse Blerick, meldt de politie. Een man en vrouw, de bewoners van het pand, zijn opgepakt.
7 uur geleden
BILTHOVEN (ANP) - Het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM) oppert een verbod op de filters van sigaretten. Volgens het instituut komen er dan minder zogeheten microplastics in het milieu, terwijl het geen verschil zou maken voor de gezondheid van rokers.
9 uur geleden