UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - In zaaltjes, buurthuizen, cafés en podia kijken Marokkaanse Nederlanders en andere voetbalfans zondagavond samen naar de finale van de Afrika Cup. De 'Leeuwen van de Atlas', zoals het team van gastland Marokko wordt genoemd, nemen het op tegen Senegal.
4 uur geleden
DE BILT (ANP) - In het noordwesten van het land kan van zondagavond tot de vroege maandagochtend dichte mist ontstaan. Het KNMI waarschuwt daarvoor met code geel. Het laagste waarschuwingsniveau geldt tot maandag 06.00 uur voor Noord-Holland, Friesland en het IJsselmeergebied.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Politieke wetenschappers met kennis over minderheidskabinetten komen maandag langs bij informateur Rianne Letschert en de leiders van de formerende partijen D66, VVD en CDA. Het gaat om Claes de Vreese, Tom van der Meer en Corné Smit.
7 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De gemeente Utrecht verwacht de komende dagen nog geen antwoord te hebben op de vraag wat de oorzaak was van de explosies en brand van donderdag in het centrum van de stad. "De eerste prioriteit is de boel daar veilig krijgen", aldus een woordvoerder.
9 uur geleden
AMERSFOORT (ANP) - Drinkwaterbedrijf Vitens heeft het kookadvies voor drinkwater voor Amersfoort en omgeving opgeheven. Dat meldt het bedrijf zondag. "De laatste testresultaten tonen aan dat het drinkwater weer volledig schoon en dus veilig is." De oorzaak van de verontreiniging, die op 5 januari werd aangetroffen, is nog niet bekend.
10 uur geleden
HOUTEN (ANP) - In de nieuwe week wordt het opnieuw kouder, met aan het einde van de week veel kans op vorst, volgens Weeronline. De kans op "schaatspret" neemt daardoor toe, vooral richting het noordoosten, aldus de weerdienst.
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Amerikaanse dreigement om acht Europese landen extra importheffingen op te leggen, dreigt de banden tussen Europa en de VS te ondermijnen. Ze "brengen het risico van een gevaarlijke neerwaartse spiraal met zich mee". Dat stellen Nederland, Zweden, Noorwegen, het Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Frankrijk, Finland en Denemarken in een gezamenlijke verklaring die door demissionair premier Dick Schoof op X is geplaatst.
11 uur geleden