UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Het ministerie van Buitenlandse Zaken (BuZa) heeft bevestigd dat twee Nederlandse opvarenden van een kleinschalig cruiseschip zijn overleden. Volgens een woordvoerder werd een Nederlander ziek aan boord en overleed de persoon medio april tijdens een reis van Argentinië naar Kaapverdië. De tweede Nederlander, die ook ziek werd, is nog overgebracht naar Zuid-Afrika, waar de persoon overleed.
2 uur geleden
WEERT/BUDEL (ANP) - De brand die dagenlang heeft gewoed in het natuurgebied bij Weert en Budel is onder controle. De brandweer meldde zondag even voor 21.30 uur dat het sein 'brand meester' is gegeven.
2 uur geleden
JOHANNESBURG (ANP) - Een Nederlands stel is overleden na een virusuitbraak op een cruiseschip in de Atlantische Oceaan. Dat meldt het internationale persbureau AFP op basis van een anonieme bron. De Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) meldt dat er drie doden zijn op de cruise, van wie er zeker een positief testte op het hantavirus.
4 uur geleden
OLDENZAAL (ANP) - Bij een brand in een woning in het Twentse Oldenzaal is zondagmiddag iemand om het leven gekomen. Dat laat de brandweer weten. Ook zijn er familieleden die rook hebben ingeademd. Volgens een brandweerwoordvoerder zijn twee personen naar het ziekenhuis gebracht.
6 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - Twee van de Nederlandse opvarenden van de burgervloot Global Sumud Flotilla zijn iets na 17.00 uur vanuit Istanbul geland op Schiphol. De twee activisten, Osman Tastan en Anas Mohamad, werden daar onder luid applaus en gejoel verwelkomd door zeker dertig medestanders. Zij hadden onder meer Palestijnse vlaggen bij zich en riepen 'Viva Palestina' toen het tweetal de aankomsthal binnenkwam. Eerder scandeerden ze al leuzen als 'Free Palestine', 'Osman we are proud of you' en 'Anas we are proud of you'.
6 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Rapper Sef heeft zondag een oproep gedaan aan Nederland om op 4 mei stil te zijn voor de slachtoffers van oorlogen, maar om zich de rest van het jaar wel uit te spreken over alle internationale conflicten en oorlogsslachtoffers. Hij deed de oproep op Instagram. De rapper meldde twee maanden geleden dat het Nationaal Comité 4 en 5 mei hem had geschrapt als ambassadeur voor de vrijheid. Volgens Sef had dat te maken met zijn uitlatingen over de oorlog in Gaza.
7 uur geleden
IJSSELSTEIN (ANP) - Bij de ongeregeldheden in IJsselstein zijn zaterdagnacht politieagenten belaagd en met vuurwerk bestookt. Een agent raakte gewond doordat het vuurwerk bij zijn hoofd ontplofte. Hij hoefde niet naar het ziekenhuis, meldt de politie.
8 uur geleden