UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
PEEST (ANP) - De Nederlandse hulpverlener Pieter Wittenberg is vrijdag op 78-jarige leeftijd overleden. Dat bevestigt de hulporganisatie Human Power zondag na een bericht van RTV Drenthe. Wittenberg was op het Griekse eiland Lesbos aangeklaagd voor onder meer mensensmokkel, omdat hij bootvluchtelingen had geholpen. In januari werd hij vrijgesproken, net als 23 andere hulpverleners.
2 uur geleden
ASSEN (ANP) - Na een dubbele aardbeving in de buurt van Assen heeft het Instituut Mijnbouwschade Groningen meer dan driehonderd meldingen van schade gekregen. Dat instituut is eigenlijk verantwoordelijk voor het afhandelen van schade door gaswinning uit het Groningenveld. De aardbeving bij Assen gebeurde in een ander gasveld. Die schade wordt afgehandeld door de Commissie Mijnbouwschade, die 132 meldingen heeft gekregen.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het ministerie van Buitenlandse Zaken heeft een reisadvies opgesteld voor Nederlanders die weg willen uit de Westelijke Jordaanoever. Zij kunnen reizen via Jordanië, waar het luchtruim nog open is. Een andere optie is vliegen vanuit Israël. Daar is het luchtruim beperkt open.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Bij het Olympisch Stadion in Amsterdam is zondagmiddag een driedaagse vrijheidsloop voor Iran gestart. Het einddoel is de Tweede Kamer, waar de lopers dinsdag een petitie willen aanbieden.
6 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Een persoon is in de nacht van zaterdag op zondag omgekomen door een schietpartij bij het Koningin Wilhelminaplein in Amsterdam Nieuw-West, meldt de politie. Veel details zijn nog onbekend.
10 uur geleden
GEELBROEK (ANP) - Het aantal schademeldingen na de aardbevingen bij het Drentse Geelbroek is opgelopen tot 132, meldt de Commissie Mijnbouwschade. De buurtschap bij het Drentse gasveld Eleveld werd in de nacht van vrijdag op zaterdag getroffen door een beving met een magnitude van 3,0. Enkele uren later was er een naschok met een kracht van 1,3.
11 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Waar de maand met zacht lenteweer begon, eindigt maart naar verwachting ook met weer dat zachter en droger is dan normaal. Vanaf april keert het 'normale' weer terug, verwacht Weeronline.
15 uur geleden