UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
UTRECHT (ANP) - Door een seinstoring rijden er maandagochtend geen treinen tussen Utrecht en Den Haag. ProRail kan nog niet inschatten hoe lang de problemen gaan duren, maar voorziet zeker gevolgen voor de ochtendspits.
9 minuten geleden
DE BILT (ANP) - In een groot deel van het land geldt maandagochtend code geel om plaatselijk dichte mist. Met uitzondering van het noorden en noordoosten kan het zicht plaatselijk minder dan 200 meter zijn. Het KNMI heeft de weerwaarschuwing daarom afgegeven voor alle provincies, behalve Groningen, Friesland en Drenthe.
42 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - De Nederlandse cruisemaatschappij Oceanwide Expeditions onderzoekt de herkomst en mogelijke verspreiding van het hantavirus aan boord van de MV Hondius. Het bedrijf bevestigt in een persverklaring in de nacht van zondag op maandag dat één opvarende positief is getest op het virus. Het gaat om een patiënt die momenteel is opgenomen op de intensive care in Johannesburg in Zuid-Afrika. De Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) meldde dat eerder al.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De politie heeft rond 23.45 uur zondagavond aan de Pleinweg in Rotterdam een zwaargewonde man aangetroffen. De man zat in een auto en is mogelijk het slachtoffer geworden van een steekincident dat plaatsvond in de Tarwewijk, maar waar precies is onduidelijk.
4 uur geleden
EGMOND AAN ZEE (ANP) - Bij de kust van Egmond aan Zee is zondagavond een levende witsnuitdolfijn gestrand, meldt SOS Dolfijn. Het dier wordt koel gehouden met natte doeken, schrijft de stichting op Facebook. Volgens NH Nieuws wordt de witsnuitdolfijn naar de opvang van SOS Dolfijn gebracht om te kijken hoe het gered kan worden.
5 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Nederland gaat de repatriëring leiden van twee zieke bemanningsleden aan boord van het schip m/v Hondius dat voor anker ligt voor de kust van Kaapverdië, meldt de Nederlandse cruisemaatschappij Oceanwide Expeditions zondagavond laat in een persbericht. Drie passagiers aan boord van het schip zijn overleden. Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) testte er zeker een positief op het hantavirus.
6 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Dagblad Trouw viert maandag de 25.000e editie van de krant. Ter gelegenheid van deze mijlpaal hebben zowel de krant zelf als de website maandag het oude logo waarmee de krant in de oorlogsjaren werd gepubliceerd. Dat heeft hoofdredacteur Wendelmoet Boersema zondag gemeld in het radioprogramma Met Het Oog op Morgen.
6 uur geleden