UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De Nederlandse landbouwexport is vorig jaar gestegen met 8,4 procent, melden Wageningen Social & Economic Research en het Centraal Bureau voor de Statistiek. Zuivel en eieren bleven de belangrijkste exportproducten, gevolgd door vlees en sierteelt.
1 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Omwonenden die vanwege de explosie en brand in het centrum van Utrecht hun huis hebben moeten verlaten, kunnen in de nacht van donderdag op vrijdag niet terugkeren. Veel van hen zijn opgevangen in hotel Karel V, anderen hebben ervoor gekozen de nacht bij vrienden of familie door te brengen.
2 uur geleden
HEERLEN (ANP) - De bestuurder die donderdagavond tegen de gevel van het Zuyderland-ziekenhuis in Heerlen is gereden, is aan zijn verwondingen overleden. De politie meldt na onderzoek dat het ging om een noodlottig ongeval.
4 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Verschillende ondernemers die getroffen zijn door de explosie in de Visscherssteeg in het centrum van Utrecht donderdagmiddag, laten op social media van zich horen. Door de kracht van de ontploffing zijn bij veel panden in de omgeving van de steeg ruiten uit de sponning en pannen van het dak geblazen. De schade is groot.
5 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Burgemeester Sharon Dijksma begrijpt dat er onder de getroffen omwonenden van de explosie in Utrecht veel zorgen zijn over hun huisdieren. De gemeente probeert in kaart te brengen waar dieren thuis waren op het moment van de explosie, laat ze weten tijdens een persmoment.
5 uur geleden
HEERLEN (ANP) - Een personenauto is donderdagavond rond 20.30 uur tegen de gevel van het Zuyderland-ziekenhuis in Heerlen gereden. De bestuurder is daarbij gewond geraakt en wordt nu in het ziekenhuis behandeld. De politie onderzoekt wat er aan de aanrijding voorafging. Over andere gewonden meldt de politie vooralsnog niets.
6 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Donderdagmiddag is er een gaslek geweest in de omgeving van de Visscherssteeg in Utrecht, waar die middag een explosie was. Dat zei burgemeester Sharon Dijksma in een korte toelichting op de gebeurtenissen in de binnenstad. Onduidelijk is of de gaslekkage de oorzaak was van de explosie. "Er is gas geroken", zei ze. "Maar je weet niet waardoor de explosie plaatsvindt."
6 uur geleden