UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De Raad van State heeft het kabinetsplan vernietigd om de A27, A12 en A28 bij Utrecht te verbreden. Vorig jaar kreeg het kabinet de opdracht om de stikstofuitstoot van het project beter uit te leggen, maar dat is niet gelukt. De verbouwing van de snelwegen is daarmee van de baan, schrijft de hoogste bestuursrechter.
1 minuut geleden
HILVERSUM (ANP) - Jeroen Kijk in de Vegte en Henry Schut verzorgen dit jaar voor de NPO het Nederlandse commentaar tijdens het Eurovisie Songfestival in Wenen. Het duo vervangt de vaste commentator Cornald Maas, die zich na de boycot door AVROTROS terugtrok.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - "Zorgwekkende cijfers", aldus directeur Marjolein Demmers van Natuur & Milieu in reactie op het nieuws dat de uitstoot van broeikasgassen vorig jaar toenam. Ook andere natuurorganisaties zijn bezorgd.
1 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Bij de komende gemeenteraadsverkiezingen komen de lokale partijen weer als grootste uit de bus, verwacht onderzoeksbureau Ipsos I&O. Van de landelijke partijen maakt GroenLinks-PvdA kans om de grootste te worden, denkt het bureau.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het klimaatdoel van 2030 raakt verder uit zicht. Vorig jaar werd er 0,8 procent meer broeikasgassen uitgestoten dan in 2024. Dat melden het Centraal Bureau voor de Statistiek (CBS) en het RIVM/Emissieregistratie. In totaal werd 145,6 megaton CO2 en andere broeikasgassen uitgestoten in 2025.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In 2025 namen minstens 122 daklozen een sociaal advocaat in de arm om via de rechter een plek in een opvanglocatie af te dwingen. Dat meldt onderzoeksplatform Investico na een rondvraag onder sociaal advocaten. Aan het onderzoek deden ook de Groene Amsterdammer en Trouw mee.
4 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het ene ziekenhuis betaalt veel meer voor geneesmiddelen tegen kanker dan het andere ziekenhuis. Het verschil kan oplopen tot ruim 2800 euro per behandeling, ook al gaat het om precies hetzelfde middel. Dat constateren KWF en het Nederlands Kanker Instituut (NKI) van ziekenhuis Antoni van Leeuwenhoek (AVL). Ze vinden dat er meer openheid moet komen.
4 uur geleden