UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
WAALWIJK (ANP) - De politie heeft maandagmiddag vijf personen aangehouden in een pand in Waalwijk waar illegaal wiet werd gekweekt. De verdachten waren op dat moment aanwezig in het gebouw waar de kwekerij werd ontdekt. De politie kan nog niets zeggen over de identiteit van de verdachten of de omvang van de vondst.
33 minuten geleden
TEHERAN (ANP) - Iran wil geen tijdelijke wapenstilstand zonder duidelijke garanties. Dat zegt een woordvoerder van het ministerie van Buitenlandse Zaken van het land. Dat wordt in de ogen van Iran een kans voor "de agressor", de VS en Israël, om te hergroeperen en hun snel geslonken wapenvoorraden weer aan te vullen, meldt het Iraanse persbureau Tasnim.
56 minuten geleden
NIJMEGEN (ANP) - In de In de Betouwstraat in het Gelderse Nijmegen is in de nacht van zondag op maandag een verdacht pakketje aangetroffen. De straat is daarom afgezet en een horecagelegenheid werd ontruimd.
11 uur geleden
OBDAM (ANP) - De brand in een bedrijfsverzamelpand in het Noord-Hollandse Obdam is onder controle. Dat heeft de brandweer om 23.00 uur gemeld. Het gebouw is door het vuur en de bluswerkzaamheden verwoest. Voor zover bekend zijn er geen slachtoffers.
14 uur geleden
HOLTEN (ANP) - Op diverse plekken in Nederland zijn zondagavond paasvuren ontstoken. Rond het Overijsselse Holten strijden ieder jaar verschillende buurtschappen om de mooiste paasbult, al ging dat vroeger om de hoogste. Dit jaar was de winnaar Espelo.
17 uur geleden
DEVENTER (ANP) - De gemeente Zwolle, de gemeente Deventer, de politie en voetbalclubs Go Ahead Eagles en PEC Zwolle zijn "zeer teleurgesteld" dat de wedstrijd tussen Go Ahead Eagles en PEC Zwolle zondagmiddag na een ontruimingsactie van de ME van start moest gaan zonder gevuld uitvak. Dat laten ze in een gezamenlijke verklaring weten.
21 uur geleden
EINDHOVEN (ANP) - De gemeente Eindhoven feliciteert PSV met de landstitel en kondigt aan dat de huldiging dinsdag plaatsvindt op het Stadhuisplein.
21 uur geleden