UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
PARAMARIBO (ANP) - Het dodelijke ongeval waarbij zaterdagochtend in Paramaribo vier buspassagiers omkwamen, is veroorzaakt door een Nederlander, meldt de Surinaamse politie. De 36-jarige verdachte had geen geldig rijbewijs. Hij is aangehouden en zit in een politiecel.
23 minuten geleden
GRONINGEN (ANP) - De Popprijs 2025 gaat naar Suzan & Freek. Het tweetal kreeg de prestigieuze juryprijs zaterdagavond uitgereikt op het festival Eurosonic Noorderslag (ESNS) in Groningen.
2 uur geleden
WIJK AAN ZEE (ANP) - Het Tata Steel schaaktoernooi in Wijk aan Zee kon zaterdag niet op tijd van start gaan door een protestactie van Extinction Rebellion (XR). Dat zei een woordvoerder van het schaaktoernooi, dat volgens de planning om 14.00 uur had moeten beginnen.
10 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Sommige Utrechtse ondernemers moeten er rekening mee houden dat ze op korte termijn geen toegang krijgen tot hun beschadigde pand. Dat zegt Jeroen Roose-van Leijden van Centrummanagement Utrecht (CMU). Het gaat om een aantal mensen die een onderneming hebben in het deel van de historische binnenstad waar een grote explosie afgelopen donderdag voor flinke ravage zorgde.
11 uur geleden
HARDERWIJK (ANP) - De oudste dolfijn van Nederland, Honey, is overleden. Het Dolfinarium in Harderwijk, waar het dier sinds 1994 in gevangenschap leefde, heeft haar laten inslapen.
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Er waren iets minder verkeersongelukken in 2025 dan een jaar eerder. Dat blijkt uit een analyse van het ANP van nieuwe politiecijfers. De politie registreerde het afgelopen jaar ongeveer 75.800 wegongevallen, ruim 600 minder dan in 2024. Het aantal verkeersongelukken daalt daarmee voor de derde keer op rij.
18 uur geleden
EINDHOVEN (ANP) - Een man in Eindhoven is in de nacht van vrijdag op zaterdag zwaargewond geraakt bij een steekincident. Dat meldt de politie op X. Er zijn twee verdachten aangehouden.
20 uur geleden