UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - In het Westelijk Havengebied in Amsterdam woedt in de nacht van vrijdag op zaterdag een brand. Het zou gaan om het terrein van een recyclingbedrijf op de Kwadrantweg.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Nederlandse opvarenden van het cruiseschip Hondius gaan nadat zij gerepatrieerd zijn zes weken in thuisquarantaine. Dat meldt minister Sophie Hermans (Volksgezondheid, VVD) in een brief aan de Tweede Kamer. Onder de circa 150 bemanningsleden en passagiers van het schip, dat nu op weg is naar de Canarische Eilanden, zijn op dit moment geen mensen met symptomen van het hantavirus. Dat virus heeft al aan drie opvarenden het leven gekost.
12 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Bij het Landelijk Aktie Komitee Scholieren (LAKS) zijn ongeveer 26.000 klachten binnengekomen over de centraal schriftelijke eindexamens die vrijdag zijn begonnen. Dat is meer dan de 21.000 die het LAKS vorig jaar ontving op de eerste examendag. In 2024 waren het nog 35.000 klachten.
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Als laatste provincie is ook in Zuid-Holland voor het eerst een wolf gezien. Drie weken geleden zag iemand het dier lopen in Barendrecht, een gemeente ten zuiden van Rotterdam. Op basis van filmbeelden daarvan bevestigen experts van de Zoogdiervereniging dat het gaat om een wolf.
16 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - Peter Gillis gaat in hoger beroep tegen de gevangenisstraf en de boete die hij donderdag kreeg opgelegd wegens belastingontduiking. Dat laat zijn advocaat vrijdag aan het ANP weten. De rechtbank in Den Bosch veroordeelde de realityster, bekend van de tv-serie Massa is Kassa, tot een celstraf van anderhalf jaar, waarvan zes maanden voorwaardelijk. Ook moeten de ondernemingen van Gillis boetes van in totaal ruim 1,3 miljoen euro betalen.
19 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Er gaat een Nederlands vliegtuig naar Tenerife om de Nederlandse passagiers van cruiseschip m/v Hondius op te halen. Dat heeft buitenlandminister Tom Berendsen (CDA) na afloop van de ministerraad gemeld. Het is nog niet bekend wanneer en waar deze mensen dan terugkeren in Nederland. De Nederlanders aan boord zijn hierover geïnformeerd.
19 uur geleden
MAASTRICHT (ANP) - De moeder die verdacht wordt van het doodsteken van haar 14-jarige dochter in haar ouderlijk huis in Blerick blijft negentig dagen langer vastzitten. Dat meldt een woordvoerder van de rechtbank Limburg.
20 uur geleden