UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Turkije heeft een 50-jarige Nederlander uitgeleverd aan Nederland, meldt het Openbaar Ministerie. Justitieminister David van Weel meldt op X dat het om Harry L. gaat, de broer van Bolle Jos. Hij wordt volgens het OM vervolgd voor het witwassen van "een aanzienlijke hoeveelheid geld, goud en horloges". De verdachte is onder begeleiding van de Koninklijke Marechaussee aangekomen op Schiphol en aangehouden.
4 uur geleden
MIDDELBURG (ANP) - De rechtbank in Middelburg heeft dinsdag een 40-jarige voetbaltrainer uit Vlissingen veroordeeld tot een gevangenisstraf van vijf jaar voor het jarenlang heimelijk filmen van ruim vijfhonderd jonge jongens in de kleedkamers van verschillende voetbalclubs. De rechtbank acht hem ook schuldig aan ontucht met een minderjarige jongen.
9 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft dinsdag een levenslange celstraf geëist tegen vier verdachten in het hoger beroep van het grote liquidatieproces Marengo. De zaak draait onder meer om zes onderwereldmoorden.
9 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Bij uit de hand gelopen demonstraties tegen de komst van asielzoekers in Vriezenveen en Wijk bij Duurstede zijn maandagavond drie mensen aangehouden. Dat meldt de politie dinsdag. In het Overijsselse Vriezenveen ging het om twee personen, in Wijk bij Duurstede om een arrestatie.
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Japanse keizer Naruhito brengt over twee weken een bezoek aan Delft, Leiden, Utrecht en Amstelveen. De Rijksvoorlichtingsdienst heeft dinsdag het programma bekendgemaakt.
11 uur geleden
BRUSSEL (ANP) - Justitie in België wil drie verdachten vervolgen voor het plannen van een ontvoering van de toenmalige Belgische minister van Justitie Vincent Van Quickenborne in 2022. Een woordvoerster van het federaal parket in Brussel bevestigt berichtgeving daarover van Belgische media. De kranten schrijven dat het Nederlanders betreft.
11 uur geleden
WASHINGTON (ANP) - De Amerikaanse ambassade in Nederland raadt voetbalfans die voor het WK naar de Verenigde Staten afreizen aan extra reistijd in te plannen en ervoor te zorgen dat alle papieren op orde zijn. Er wordt extra drukte op vliegvelden verwacht, vooral bij de douane. Om alles in goede banen te laten lopen, zet het land extra personeel in, net als snellere verwerkingssystemen.
12 uur geleden