UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
GRONINGEN (ANP) - In het noorden van het land zijn er zaterdagochtend problemen op het spoor, is te zien op de website van NS. Door wisselstoringen en defecte treinen is op meerdere trajecten in Groningen en Friesland sprake van vertragingen of uitval van treinen.
31 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - De N33 en N46 in Groningen zijn ook zaterdagochtend nog dicht als gevolg van het winterse weer. Rijkswaterstaat meldt dat nog onbekend is wanneer de provinciale wegen weer open kunnen. "Momenteel wordt er weer gereden met sneeuwschuivers. Pas na 09.00 uur gaat de wind liggen en zal het werk makkelijker worden", aldus de dienst.
42 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - Nederlandse kranten wijden online aparte berichten aan het feit dat op veel plekken niet op de gebruikelijke tijd een krant in de bus ligt. Uitgeverijen DPG Media en Mediahuis waarschuwden hier eerder al voor.
47 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Nog deze maand komt er een nieuw paneel op de Amerikaanse begraafplaats in Margraten, vertelt de Amerikaanse ambassadeur Joseph Popolo vrijdag in een interview met EW Magazine. "En dat gaat specifiek over de rol van Afro-Amerikaanse soldaten die hun leven hebben gegeven voor de bevrijding van Nederland."
9 uur geleden
TILBURG (ANP) - De omstreden voorganger Tom de Wal is door de politie weer vrijgelaten. Dat laat hij in een onlinevideo weten. De Wal werd vrijdagavond aangehouden in Tilburg omdat hij er een genezingsdienst hield die door de gemeente verboden was. Hij laat weten dat hij onder meer boetes krijgt.
9 uur geleden
LEEUWARDEN (ANP) - Nu het KNMI code oranje voor Friesland en Groningen heeft verlengd tot zaterdag 09.00 uur, heeft Qbuzz besloten de bussen in die provincies langer binnen te houden. In Friesland blijven de bussen tot zeker 11.00 uur in de remise, in Groningen tot 09.00 uur. Vrijdag reed Qbuzz de hele dag niet in het noorden vanwege de weersomstandigheden.
9 uur geleden
DE BILT (ANP) - Het KNMI verlengt de duur van code oranje voor de provincies Groningen en Friesland en de Waddeneilanden tot zaterdag 09.00 uur. De weerwaarschuwing is al van kracht sinds middernacht.
14 uur geleden