UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
WARFFUM (ANP) - De gemeente Het Hogeland vangt vanaf donderdag vluchtelingen uit Ter Apel op in de Op Roakeldaishal in Warffum. De gemeente doet dit na een verzoek van asielminister Bart van den Brink, zo is te lezen op de website van de gemeente.
4 uur geleden
LEIDEN (ANP) - Leiden heeft de noodopvang voor asielzoekers in een voormalige kerk met een paar maanden verlengd. Dat doet de gemeente om de druk op Ter Apel te helpen verlichten.
4 uur geleden
STADSKANAAL (ANP) - De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) begint een onderzoek naar (jeugd)zorgaanbieders en Veilig Thuis Groningen in Stadskanaal. Daarmee wil de inspectie een beeld krijgen van de kwaliteit en veiligheid van de jeugdhulp aan de kinderen die ernstig zijn mishandeld door twee vrouwen.
4 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - De gemeente Groningen biedt van woensdag op donderdag nog één keer de nachtopvang aan in congrescentrum Hanzeplaza voor asielzoekers die niet terechtkunnen in Ter Apel. Voor de opvang vanaf donderdag heeft een andere gemeente zich gemeld, zegt een Groningse gemeentewoordvoerster. Welke plaats dat is, wil zij niet zeggen.
5 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een meerderheid van de grotere organisaties in de geestelijke gezondheidszorg (ggz) voldoet niet aan de wettelijke vereisten voor informatiebeveiliging. Dat schrijft de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ). De IGJ wil dat de organisaties zo snel mogelijk volgens de wettelijke norm gaan werken.
7 uur geleden
EPE (ANP) - Hotelketen Fletcher hoeft voorlopig niet te vrezen voor een dwangsom van de gemeente Epe omdat na de afgesproken deadline nog asielzoekers in het hotel aan de Dellenweg worden opgevangen. De gemeente had het hotel tot 26 mei gegeven om zich in te spannen samen met het COA de opvang te stoppen. Die deadline is niet gehaald, maar de gemeente deelt nog geen geldboete uit.
7 uur geleden
ZWOLLE (ANP) - De rechtbank in Zwolle heeft woensdag de 35-jarige Sana C. uit Woerden veroordeeld tot vier jaar cel, waarvan een jaar voorwaardelijk, voor het verkopen van informatie uit de systemen van de rechtbank in Amsterdam. Zij werkte daar tot aan haar arrestatie in maart vorig jaar. De rechtbank bevond de vrouw ook schuldig aan het afpersen van een man die zij kende van het gokken. C. was gokverslaafd.
7 uur geleden