UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
MAASTRICHT (ANP) - Politie en het Openbaar Ministerie (OM) hebben het onderzoek afgerond naar de vermissing van Tanja Groen in 1993. De grote vragen zijn niet opgelost: wat is er met Tanja gebeurd en waar is ze? Dat melden politie en OM maandag. De toen 18-jarige Tanja raakte in Limburg vermist in de nacht van 31 augustus op 1 september 1993. Ze verdween na een feestje in Maastricht.
45 minuten geleden
ALMERE (ANP) - Het NorthC datacenter in Almere krijgt uiterlijk woensdag om 12.00 uur een tijdelijke stroomvoorziening. Dat laat het bedrijf maandag weten. Donderdag woedde daar een grote brand, waarbij het stroomnet beschadigd raakte.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Openbaar Ministerie ziet een toename van het aantal jeugdige verdachten. Jongeren in de leeftijd van 12 tot en met 17 jaar komen sinds 2024 vaker met de politie en het OM in aanraking. Daarbij valt vooral de zwaarte van de gepleegde misdrijven op, meldt het OM in het maandag gepubliceerde jaarbericht over 2025.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Openbaar Ministerie registreerde vorig jaar minder moord- en doodslagzaken met een vrouwelijk slachtoffer. In 2025 ging het om vijftien zaken, in 2024 betrof het 24 zaken. Dat staat in het jaarbericht 2025 van het OM. Het is voor de tweede keer dat het OM het aantal zaken van geweldsmisdrijven met vrouwelijke slachtoffers registreert in het jaarverslag.
1 uur geleden
CANBERRA (ANP/AFP) - Australië gaat zes voormalige opvarenden van cruiseschip m/v Hondius onderbrengen op een quarantainelocatie ten noorden van Perth. Daar moeten ze zeker drie weken blijven, meldt de regering.
1 uur geleden
DE BILT (ANP) - Het KNMI waarschuwt voor zware windstoten in het noordelijk kustgebied. Vanavond geldt in de provincies Noord-Holland, Flevoland, Friesland en Groningen code geel. Dat gaat om 19.00 uur in en eindigt om middernacht.
4 uur geleden
LONDEN (ANP) - Het Netflix-drama Adolescence heeft de BAFTA voor de beste minidramaserie gewonnen. De serie werd de grote winnaar, met in totaal vier prijzen. Zo sleepte Stephen Graham, tevens medebedenker van Adolescence, de prijs voor beste acteur in de wacht.
4 uur geleden