UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
LEIDEN (ANP) - Vorig jaar hebben iets minder patiënten een donororgaan ontvangen dan in 2024. Volgens de Nederlandse Transplantatie Stichting (NTS) zijn in 2025 1480 orgaantransplantaties uitgevoerd, een afname van circa 7 procent ten opzichte van een jaar eerder. Toen waren het er 1588. Ondanks de lichte daling "ziet de NTS een stijgende trend op de lange termijn", stelt de stichting in een toelichting op de jaarcijfers.
5 uur geleden
DE BILT (ANP) - In Groningen, Drenthe en Overijssel geldt maandag code geel omdat er kans is op gladheid door sneeuw, meldt het KNMI. De weerwaarschuwing is van 08.00 tot 15.00 uur van kracht.
14 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - "In steden die helemaal niet zoveel verschillen van Amsterdam worden migrantenkinderen opgepakt, van hun ouders gescheiden en gevangengezet." Dat zei de Amsterdamse burgemeester Femke Halsema tijdens de jaarlijkse Nationale Holocaust Herdenking bij het Spiegelmonument in het Wertheimpark in Amsterdam.
18 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - "Een stuitende uitspraak van iemand die de feiten niet kent", zo noemde Dick Berlijn in WNL op Zondag de bewering van de Amerikaanse president Donald Trump dat troepen uit andere NAVO-landen de frontlinie schuwden in Afghanistan. De voormalige Commandant der Strijdkrachten is er "echt boos om". Volgens hem is "totaal het tegenovergestelde" waar.
18 uur geleden
ASSEN (ANP) - De materiële schade die het Drents Museum opliep als gevolg van de kunstroof van een jaar geleden bedraagt ongeveer 250.000 euro. Een woordvoerder van het museum bevestigt zondag berichtgeving hierover door RTV Drenthe.
18 uur geleden
BILTHOVEN (ANP) - Het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM) heeft een smogwaarschuwing afgegeven voor de noordelijke helft van het land, meldt het instituut zondag. Het gaat om smog door fijnstof.
18 uur geleden
KESTEREN (ANP) - Op een bedrijf met kippen in het Gelderse Kesteren is vogelgriep aangetroffen. Ongeveer 44.000 kippen worden hierom afgemaakt, meldt het ministerie van Landbouw.
21 uur geleden