UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
MUSCAT (ANP) - Het KLM-toestel KL9896 met de eerste te repatriëren Nederlanders is van het vliegveld van Muscat in Oman opgestegen.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Nederland ligt niet op schema met de invoering van een Europees systeem voor grenscontroles. Dat heeft minister Bart van den Brink (Asiel en Migratie, CDA) gezegd in een debat met de Tweede Kamer. "Het is een enorm grote en complexe opgave."
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De ongeveer 1700 politiemedewerkers die in interne systemen informatie hebben opgezocht over de dood van de 17-jarige Lisa uit Abcoude werkten in het hele land. "Er is informatie opgezocht in Amsterdam en in de omgeving van Lisa's woonplaats, maar ook in andere delen van het land", aldus een politiewoordvoerder.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De KLM vliegt dinsdagavond met reizigers terug die gestrand zijn in het Midden-Oosten door de oorlog in Iran. Dat zei minister Tom Berendsen (Buitenlandse Zaken, CDA) in de Tweede Kamer. Aan boord zijn 83 Nederlanders. In de regio zitten vermoedelijk duizenden Nederlanders vast.
12 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De rechtbank in Amsterdam heeft dinsdag een 26-jarige man vrijgesproken van het leveren van het wapen waarmee rapper Bigidagoe is doodgeschoten. De verdachte was op 18 februari al op vrije voeten gesteld, een dag na de inhoudelijke behandeling van de zaak. Het Openbaar Ministerie had tien jaar cel geëist. De rechtbank vindt dat er niet genoeg bewijs is voor een veroordeling.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De familie van de vermoorde 17-jarige Lisa vindt het "heel pijnlijk en moeilijk te bevatten" dat zo'n 1700 politiemedewerkers zonder goede reden in de interne systemen informatie hebben opgezocht over de gewelddadige dood van de jonge vrouw. Zij werd in augustus vermoord toen ze vanuit Amsterdam naar huis fietste.
13 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De vrijspraak in een twintig jaar oude zaak over de moord op Tamara Wolvers in Alphen aan den Rijn dient voor advies te worden voorgelegd aan het Europees Hof voor de Rechten van de Mens (EHRM). Dat adviseerde procureur-generaal (PG) Edwin Bleichrodt dinsdag aan de Hoge Raad.
13 uur geleden