UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DE BILT (ANP) - Het KNMI heeft code oranje in het hele land beëindigd. Die waarschuwing wegens gladheid gold als laatste nog in het noorden. Vanaf maandag 10.00 uur geldt voor het hele land code geel. Voor Zeeland geldt geen waarschuwing.
15 minuten geleden
HAARLEMMERMEER (ANP) - Vijftien gemeenten roepen op tot een nachtsluiting van luchthaven Schiphol van 23.00 tot 07.00 uur. Die maatregel zou voor een betere nachtrust van de omwonenden moeten zorgen. De oproep is gericht aan de formerende politieke partijen. Onder de deelnemende gemeenten zijn Amsterdam, Haarlem, Leiden en Zaanstad.
28 minuten geleden
SCHIPHOL (ANP) - De oudste zoon van Ridouan Taghi, Faissal, heeft verklaard dat hij na de aanhouding van zijn vader in Dubai in 2019 is benaderd door mensen die hem "bij zaken wilden betrekken". T. heeft dat gezegd in zijn laatste verhoor bij de politie, bleek aan het begin van zijn proces maandag in de extra beveiligde rechtbank op Schiphol.
30 minuten geleden
WOERDEN (ANP) - Loodgieters, dakdekkers en rioolservicebedrijven krijgen het de komende dagen extra druk nu de temperaturen weer gaan oplopen. Techniek Nederland verwacht dat de dooi tot veel problemen met dakgoten, waterleidingen en rioleringen zal leiden. "In veel gevallen wordt de schade door vorst en sneeuw pas zichtbaar wanneer het gaat dooien", zegt een woordvoerder. "Zonder tijdige controle kan dit leiden tot lekkages, waterschade en hoge herstelkosten."
57 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - Vakbonden hebben de werkgevers in de jeugdzorg een ultimatum gestuurd. Die moeten voor maandag 19 januari ingaan op de cao-eisen, anders komen er acties.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Machiavelliprijs 2025 is toegekend aan Het Sinterklaasjournaal. Dat heeft het bestuur van Stichting Machiavelli maandag bekendgemaakt. De prijs wordt jaarlijks toegekend voor een opmerkelijke prestatie op het gebied van publieke communicatie.
2 uur geleden
DE BILT (ANP) - De code oranje vanwege ijzel blijft maandag voor Groningen en Drenthe van kracht tot 11.00 uur. Het KNMI heeft de waarschuwing voor die provincies iets verlengd.
3 uur geleden