UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De politie heeft een Amber Alert uitgegeven voor een vermist kind. Het gaat om de 10-jarige Wendy uit Rotterdam.
50 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - In een opslagloods aan de Van Ostadestraat in de Schilderswijk in Den Haag is in de nacht van zaterdag op zondag een grote brand geweest. In de omgeving heeft de brandweer een tiental woningen ontruimd, laat een woordvoerder weten.
1 uur geleden
LEIDERDORP (ANP) - In een woning aan de Bolderikkamp in Leiderdorp is zaterdagavond een vrouw om het leven gekomen na een geweldsincident. De politie heeft een man aangehouden op verdenking van betrokkenheid bij haar dood.
3 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - Het duurt waarschijnlijk nog tot zaterdagavond voordat de problemen met het treinverkeer in het noorden van het land zijn verholpen. Het winterse weer veroorzaakt wisselstoringen en andere overlast.
12 uur geleden
UTRECHT (ANP) - ProRail bereidt zich voor op herstelwerkzaamheden aan het spoor na een week vol problemen door het winterse weer. Een terugkeer naar de standaard dienstregeling is volgens de spoorbeheerder "complex" en een datum voor een volledige terugkeer naar normaal is "onzeker".
12 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - De treinproblemen in het noorden van het land duren voort, is te zien op de website van de NS. In Groningen rijden op meerdere trajecten tot zeker 15.15 uur geen of veel minder treinen.
16 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het is nog onbekend of de Ferro Dome, een voormalige gasopslag in Rotterdam, gered kan worden. "Dit is een van de vele onduidelijkheden", zegt een woordvoerder van beheerder Havenbedrijf Rotterdam. Deze week bleek dat het dak is ingezakt door de sneeuw.
18 uur geleden