UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - In Amsterdam nemen zo'n 300 tot 400 mensen deel aan een protestmars vanaf het Museumplein naar de Dam om te herdenken dat Rusland deze week vier jaar geleden Oekraïne binnenviel.
5 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Premier Dick Schoof heeft zondag op X gememoreerd dat de Winterspelen erop zitten voor Nederland. "Wat was het een ongelooflijk mooi feest en wat hebben we genoten van twee weken absolute topsport. Met tien gouden, zeven zilveren en drie bronzen medailles waren dit de meest succesvolle Winterspelen ooit."
44 minuten geleden
HILVERSUM (ANP) - Het overlijden van Koos Postema heeft tot veel reacties geleid uit media en politiek. Zondag werd bekend dat de radio- en tv-presentator op 93-jarige leeftijd is overleden.
1 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Tv-presentator Koos Postema is op 93-jarige leeftijd overleden. Dat heeft een woordvoerder van zijn familie zondag aan het ANP bekendgemaakt. Postema overleed zaterdag aan de gevolgen van ouderdom in het bijzijn van zijn twee dochters Judith en Ingrid.
3 uur geleden
LECH (ANP) - De populaire skigebieden Lech en Zürs zijn weer bereikbaar voor automobilisten, meldt de Oostenrijkse nieuwszender ORF. De Arlbergpas was sinds zaterdagmiddag afgesloten na een lawine, hierdoor konden mensen het gebied tijdelijk niet in of uit. De regio is erg populair onder Nederlandse wintersporters.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Van de acht personen die zaterdag zijn aangehouden tijdens een demonstratie in Den Haag, zit nog een verdachte vast. Er werd gedemonstreerd tegen de komst van asielzoekers in het voormalige Haga Ziekenhuis aan de Sportlaan. De persoon die nog vastzit, wordt verdacht van het mishandelen van een politieagent. De agent werd met een voorwerp op het achterhoofd geslagen.
4 uur geleden
WAALWIJK (ANP) - Bij een ongeluk op de snelweg A59 bij Waalwijk is in de nacht van zaterdag op zondag een 81-jarige vrouw uit Oosterhout om het leven gekomen. Ze botste met haar auto tegen een ander voertuig. Uit onderzoek blijkt dat de vrouw aan het spookrijden was, meldt de politie.
5 uur geleden