UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Bij de stewardess van KLM die werd getest op het hantavirus is de uitslag van de test negatief. Dat bevestigt de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO). De vrouw uit Haarlem was eerder in het Zuid-Afrikaanse Johannesburg in contact gekomen met een Nederlandse vrouw die later overleed aan het virus.
8 minuten geleden
LONDEN (ANP) - Bij twee Britse burgers is inmiddels bevestigd dat ze besmet zijn met het hantavirus. Er is ook nog een vermoedelijke besmetting bij een Brit op het eiland Tristan da Cunha, dat deel uitmaakt van Sint-Helena, melden Britse overheidsdiensten in een verklaring. Ze zeggen samen te werken met de internationale autoriteiten om voorbereidingen te treffen voor de terugkeer van opvarenden van het Nederlandse cruiseschip Hondius.
42 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - De Vrije Universiteit Amsterdam heeft alle systemen die in verbinding staan met onderwijssoftware Canvas losgekoppeld. Dat liet de onderwijsinstelling weten nadat hackersgroep ShinyHunters donderdagavond de Canvas-sites van meerdere Nederlandse universiteiten had weten over te nemen.
5 uur geleden
UITHOORN (ANP) - De Noord-Hollandse gemeente Uithoorn plaatst cameratoezicht in een straat waar dit jaar een asielzoekerscentrum moet komen. De camera's zijn voor een periode van twee weken en zijn bedoeld "ter bescherming van de openbare orde en veiligheid aan de Wiegerbruinlaan", aldus de gemeente.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Minister-president Rob Jetten noemt de aanval met een vuurwerkbom op het partijkantoor van zijn eigen partij D66 "een laffe daad van intimidatie".
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Minister Pieter Heerma (Binnenlandse Zaken) noemt de aanval met een vuurwerkbom donderdagavond op het partijkantoor van D66 een "laffe daad". Dat doet de CDA-bewindsman in een reactie op X. "Laat het duidelijk zijn: geweld hoort niet thuis in onze democratie."
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De politie heeft een persoon aangehouden voor de explosie die donderdagavond plaatsvond bij het partijkantoor van D66 in Den Haag. De explosie aan de Lange Houtstraat was even na 21.00 uur, meldt de politie. Niemand raakte gewond.
10 uur geleden