UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Onlinesupermarkt en bezorgdienst Picnic waarschuwt klanten de premium runderbavette van leverancier 't Slagershuys niet te eten. Het product kan de schadelijke STEC bacterie, een soort E. coli, bevatten.
2 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Dat Astrid Holleeder de laatste maanden niet te zien was in RTL Tonight, dat haar als vaste duider had aangetrokken, had te maken met haar veiligheid. Dat vertelt zij in RTL Boulevard.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Nederlandse moslims beginnen aan de ramadan. De eerste dag van de vastenmaand, die elk jaar op een ander moment begint, werd dinsdag vastgesteld in Saudi-Arabië. Dit startpunt wordt door veel Nederlandse moslims gevolgd. Zij beginnen woensdag. Voor onder anderen Turks-Nederlandse moslims stond het begin van de ramadan al eerder vast aan de hand van berekeningen: hun vastentijd begint donderdag.
5 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft dinsdag veertien jaar cel geëist tegen de 71-jarige Ruben B. voor betrokkenheid bij de moord op garagehouder Louis 'Loek' van Dam in 1992 in Den Haag. De 64-jarige Van Dam werd op 27 januari van dat jaar in zijn garage in de Kritzingerstraat van achteren doodgeschoten met zes kogels, twee in zijn achterhoofd en vier in zijn rug. "Loek van Dam is geëxecuteerd zonder de moordenaar in zijn ogen te kunnen kijken", zei de officier van justitie.
8 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Een werknemer van de Dienst Justitiële Inrichtingen (DJI) heeft recht op een maandelijkse toelage voor gevaarlijke werkomstandigheden. Tijdens zijn werk draagt de man regelmatig een mitrailleur en een zwaar vest. De kantonrechter is het met hem eens dat daar een financiële vergoeding bij hoort.
10 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De politie heeft maandagavond een 78-jarige man aangehouden na een dreigende situatie bij een woning in de Transvaalstraat in Amsterdam-Oost. De man stak daarbij met een mes in de richting van agenten en gooide vanuit zijn bovenwoning goederen naar hen. De betrokken agenten hebben aangifte gedaan, meldt de politie dinsdag.
10 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het Openbaar Ministerie in Rotterdam gaat in hoger beroep in de zaken tegen twee verdachten die een zware paal op een supportersbegeleider van Feyenoord gooiden. Dat gebeurde na afloop van de wedstrijd tegen Fenerbahçe in augustus.
10 uur geleden