UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Minister Tom Berendsen van Buitenlandse Zaken vindt het "onbegrijpelijk dat Rusland vandaag onder eigen vlag mag meedoen aan de Paralympische Spelen, terwijl ze blijven aanvallen". Hij verwijst op X naar aanvallen die Rusland in de nacht van vrijdag op zaterdag heeft uitgevoerd op energie-infrastructuur en spoorwegen in Oekraïne.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Ook een repatriëringsvlucht van KLM van Oman naar Amsterdam is tot nader order uitgesteld "vanwege de veiligheidssituatie", meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken. De vlucht zou zondag om 00.45 uur vertrekken vanuit de hoofdstad Muscat.
2 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Iraniërs zijn zaterdag in een mars door Amsterdam naar het Amerikaanse consulaat gelopen. Ze herdachten omgekomen Amerikaanse militairen en riepen de Nederlandse regering op meer te doen voor het Iraanse volk, dat lijdt onder de oorlog met Israël en de Verenigde Staten.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Ruben B., de verdachte van de moord op de Haagse garagehouder Loek van Dam in 1992, is enkele weken voordat de rechtbank uitspraak doet in de heropende zaak vrijgelaten. Dat bevestigt zijn advocaat Elizabeth Bijl na berichtgeving door Omroep West.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een nieuwe repatriëringsvlucht van Muscat in Oman naar Amsterdam is uitgesteld "vanwege de veiligheidssituatie". Dat meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken over de vlucht van Corendon, die zaterdagmiddag zou vertrekken.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Volgens de familie van Jan Lenferink zal de overleden presentator vast "gniffelen" om de ontstane verwarring over zijn geboortejaar. Online staat dat Lenferink op 9 december 1948 is geboren, maar eigenlijk kwam hij drie jaar eerder al ter wereld.
9 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - Opnieuw is een KLM-vliegtuig met gestrande reizigers uit het Midden-Oosten aangekomen op Schiphol. De vlucht vanuit Muscat in Oman landde omstreeks 08.15 uur op de luchthaven. Aan boord van deze vlucht zaten 281 mensen, van wie 263 de Nederlandse nationaliteit hebben, meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken.
9 uur geleden