UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
VLISSINGEN (ANP) - In Vlissingen is een politieactie om hulp te bieden bij een persoon met "onbegrepen gedrag" vrijdagavond geëindigd met een aanhouding waarbij een schot is gelost, meldt de politie Zeeland. Tijdens de actie in de Kasteelstraat raakte een diensthond gewond.
2 uur geleden
NIJKERK (ANP) - Bij het Israëlcentrum in het Gelderse Nijkerk heeft vrijdagavond laat een explosie plaatsgevonden. Het centrum van de organisatie Christenen voor Israël beschrijft het pand op zijn website als 'een ontmoetingsplek voor christenen met hart voor Israël'.
2 uur geleden
MAASTRICHT (ANP) - De twintig actievoerders die zijn opgepakt voor de bezetting van een gebouw van de Universiteit Maastricht zijn vrijdag vrijgelaten, maar blijven wel verdachte. Dat laat de politie weten.
8 uur geleden
RIGA/AMSTERDAM (ANP) - Een van de mannen die is veroordeeld voor betrokkenheid bij de ontvoering van het destijds 2-jarige meisje Insiya is vorige week in Letland gearresteerd, bevestigt het Openbaar Ministerie (OM) na berichtgeving door De Telegraaf. Donderdag is hij overgeleverd aan Nederland.
13 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De advocaat van de 25-jarige Sendric S., verdacht van het plegen van drie moorden in Rotterdam-IJsselmonde, wil dat de rechtbank zijn cliënt alleen tbs met dwangverpleging oplegt en geen gevangenisstraf.
13 uur geleden
TER APEL (ANP) - De oproep van asielminister Bart van den Brink (CDA) aan gemeenten om snel bij te springen met noodopvang, lijkt zijn vruchten te hebben afgeworpen. De drukte bij het aanmeldcentrum voor asielzoekers in Ter Apel is afgenomen tot onder het maximum van 2000 en de winteropvang in Biddinghuizen komt zoals afgesproken vrijdag leeg, meldt het COA.
13 uur geleden
ROERMOND (ANP) - Het Openbaar Ministerie vervolgt niemand voor de dodelijke woningbrand in Roermond in september vorig jaar, zo is vrijdag bekendgemaakt. Er zijn namelijk geen verdachten in beeld die nog in leven zijn, aldus het OM.
14 uur geleden