UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Op meerdere plekken in Nederland heeft maandag om 12.00 uur 4 mei het luchtalarm geklonken. Onder andere in de regio Rijnmond was dat het geval, hoorde een ANP-verslaggever. Volgens de Rijksoverheid mag het alarm op 4 mei nooit getest worden.
13 minuten geleden
PRAIA (ANP/RTR) - De gezondheidsautoriteiten van Kaapverdië treffen voorbereidingen voor een eventuele medische evacuatie van passagiers van het cruiseschip MV Hondius. Dat schip ligt voor de kust van Kaapverdië, maar mag niet aanmeren in de haven van Praia vanwege mogelijke hantavirusbesmettingen, bevestigt de overheidsinstantie die verantwoordelijk is voor de volksgezondheid.
17 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - De 33-jarige man die wordt verdacht van het voorbereiden van een aanslag op prinses Amalia en prinses Alexia ontkent volgens zijn advocaat "met klem" dat hij de prinsessen zou willen doden. Dat zei zijn advocaat maandag in de rechtbank in Den Haag tijdens de eerste inleidende zitting in de zaak tegen Anne Romke van der H. uit het Groningse Uithuizen.
36 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Een hernieuwde poging om advocaten te vinden voor Ridouan Taghi (48) is niet geslaagd, meldt het dekenberaad maandag. De hoofdverdachte in het grote liquidatieproces zit daarom nog altijd zonder verdediging. Dat is al zo sinds de aanhouding van zijn voormalige raadsman Vito Shukrula meer dan een jaar geleden.
41 minuten geleden
PRAIA (ANP) - Opvarenden van het Nederlandse cruiseschip MV Hondius mogen niet aan land in Kaapverdië. Dat meldt de BBC op gezag van lokale media en autoriteiten. Drie passagiers van dat schip zijn onlangs overleden nadat ze ziek waren geworden aan boord, onder wie twee Nederlanders. Een 69-jarige Brit ligt nog op de intensive care. Sinds het incident ligt het schip nabij de Kaapverdische hoofdstad Praia, waar passagiers dus niet van boord mogen, volgens de BBC om de lokale bevolking te beschermen.
1 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De politie verdenkt drie mensen ervan betrokken te zijn bij de bekladding van het Nationaal Monument op de Dam in Amsterdam. Rond 04.30 uur is het monument besmeurd met een rode substantie. Schoonmaakploegen zijn al uren bezig de bekladding te verwijderen. Later op de dag wordt op de Dam de Nationale Herdenking gehouden.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het is volgens het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM) belangrijk om te achterhalen welk hantavirus precies is aangetroffen bij de opvarende van het cruiseschip bij Kaapverdië. Er bestaat een kans dat het gaat om een zeldzame variant die van mens op mens overdraagbaar is, zegt Chantal Reusken, viroloog en onderzoeker bij het RIVM.
2 uur geleden