UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Schrijver Anja Meulenbelt krijgt de P.C. Hooft-prijs 2026 voor haar beschouwend proza. Ze krijgt 60.000 euro, die hoort bij de belangrijke literaire oeuvreprijs voor een Nederlandse schrijver.
3 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - Stint-ondernemers Edwin Renzen en Peter Noorlander hebben woensdag in de rechtbank toegegeven dat zij onjuiste informatie hebben opgenomen in gebruikershandleidingen. Zo schreven zij dat de elektrische bolderkar voldeed aan Europese veiligheidsrichtlijnen, terwijl dit niet klopte. Ook in een aanvraag bij het ministerie van Infrastructuur meldden zij volgens het Openbaar Ministerie ten onrechte dat de Stint voldeed aan de benodigde veiligheidseisen. Het OM verdenkt de bedrijven van het tweetal van onder meer valsheid in geschrifte.
3 uur geleden
UITWIJK (ANP) - In het dorpje Uitwijk in de gemeente Altena is vogelgriep vastgesteld op een vleeskuikenbedrijf. Alle kuikens op de locatie in Noord-Brabant worden gedood.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Regionale omroepen zijn vanaf 2026 live te volgen op NPO Start, de streamingdienst van de publieke omroep. Minister Gouke Moes (Media, BBB) heeft hiertoe besloten, omdat hij het belangrijk vindt dat regionale publieke omroepen "voor iedereen beter vindbaar en zichtbaar zijn". De demissionaire bewindsman gaat daarom ook de Mediawet aanpassen, schrijft hij in een Kamerbrief.
4 uur geleden
BILTHOVEN (ANP) - Iets meer dan 2,25 miljoen mensen hebben dit najaar een vaccinatie tegen het coronavirus gekregen. Dat meldt het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM). De opkomst is iets lager dan vorig jaar, toen er ruim 2,5 miljoen prikken werden gezet tijdens de najaarsronde. Het jaar daarvoor, in 2023, kregen ruim 2,7 miljoen mensen een coronavaccinatie.
5 uur geleden
HOORN (ANP) - Acteur en komiek Hans Otjes is overleden. Hij stierf maandag op 78-jarige leeftijd in zijn woonplaats Hoorn, heeft zijn familie woensdag bekendgemaakt.
5 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het nieuwe undercoverteam van de politie heeft een "valse start" gemaakt. Dat staat in een rapport van een commissie onder leiding van Winnie Sorgdrager. De commissie ziet een kans dat fouten uit het verleden zich herhalen.
5 uur geleden