UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HAARLEM (ANP) - Een rechter van de rechtbank Noord-Holland die op persoonlijke titel meer dan 4000 Woo-verzoeken deed bij gemeenten in het hele land, behandelt tot nader order geen zaken. Dat meldt de rechtbank Noord-Holland woensdagavond in een verklaring.
3 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De mobiele eenheid heeft woensdagavond opgetreden bij een azc-protest in Loosdrecht. Het is voor de derde avond op rij dat in de Noord-Hollandse plaats de politie ingrijpt tegen demonstranten die tegen de komst van asielzoekers zijn. Er zijn zeker twee mensen aangehouden.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Syrische asielzoekers moeten mogelijk terugkeren naar een veilig gedeelte van hun thuisland in plaats van dat zij een verblijfsvergunning in Nederland krijgen, schrijft asielminister Bart van den Brink (CDA) in een brief aan de Tweede Kamer. Per individueel geval gaat de Immigratie- en Naturalisatiedienst (IND) onderzoeken of dat kan.
5 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - In Loosdrecht wordt opnieuw gedemonstreerd tegen de komst van een noodopvanglocatie voor asielzoekers. Aan het begin van de avond hebben een paar honderd mensen zich verzameld bij het gemeentehuis. Uit een speaker klinkt een anti-azc-lied en af en toe is er geknal van vuurwerk te horen.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - VVD-minister Eelco Heinen (Financiën) staat in principe open voor het belasten van overwinsten bij bedrijven die profiteren van de oorlogen in het Midden-Oosten, zoals oliebedrijven. Maar nu wil hij daar nog niet aan: eerst moet er nog een aantal stappen voor worden doorlopen.
7 uur geleden
LELYSTAD (ANP) - De rechter heeft woensdag vastgesteld dat het maatschappelijk belang om humanitaire opvang voor asielzoekers te regelen zwaarder weegt dan het belang van omwonenden om inspraak te hebben in die beslissing. Dat is de conclusie nadat dertien omwonenden en ondernemers de tijdelijke opvang van 110 asielzoekers in het leegstaande gemeentehuis in Loosdrecht probeerden te voorkomen.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft woensdag dertig jaar cel geëist tegen Rafik A. voor foltering, marteling, seksueel geweld en verkrachting in zijn vaderland Syrië in 2013 en 2014. "Het is niet te bevatten wat voor impact deze gruwelijkheden op de slachtoffers hebben", zei de officier van justitie.
7 uur geleden