UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
ROTTERDAM (ANP) - De Rotterdamse politie onderzoekt een melding over een mogelijke ontvoering van een kind van naar schatting tussen 5 en 10 jaar oud. Volgens een getuige werd het kind in de Hollandsestraat in de wijk Charlois in Rotterdam-Zuid een zwarte bestelbus met geblindeerde ramen ingetrokken.
6 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Gemeenten en de schuldhulpbranche schorten eerder gemaakte afspraken om schulden bij mensen sneller te signaleren op. Eerst willen ze van het kabinet duidelijkheid over de financiering ervan.
46 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het optreden van de omstreden Engelse rapgroep Bob Vylan op 12 september in Paradiso in Amsterdam gaat niet door. Het duo zou het voorprogramma doen van Gogol Bordello. Die band liet weten dat Bob Vylan door "logistieke complicaties" niet meer betrokken is bij hun tournee.
47 minuten geleden
NIJMEGEN (ANP) - De 107e editie van de Vierdaagse in Nijmegen gaat dinsdag van start met 45.539 deelnemers. Die mensen hebben zich op tijd aangemeld. 1461 wandelaars die zich wel hadden ingeschreven voor de wandeltocht hebben zich niet gemeld, zegt de organisatie. In totaal hadden zich 47.000 wandelaars uit 82 landen ingeschreven. Onder hen bijna 6500 militairen. Ruim 15.000 deelnemers lopen de Vierdaagse voor het eerst.
2 uur geleden
BRUSSEL (ANP) - Nederland wil dat de Europese Commissie zich blijft inzetten om tot een handelsdeal met de Verenigde Staten te komen voor 1 augustus, zei staatssecretaris Hanneke Boerma (Handel) na afloop van overleg met EU-bewindspersonen. "We hebben uitvoerig gesproken met alle lidstaten en we staan unaniem achter de Commissie", zei ze. "Alle ballen moeten op de onderhandelingen."
4 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De druk op de geestelijke gezondheidszorg groeit doordat steeds meer mensen om hulp vragen voor hun concentratieproblemen. Volgens de branchevereniging, de Nederlandse ggz, gaat dit "ten koste van mensen die echt zorg nodig hebben". Voorzitter Ruth Peetoom maakt zich daar zorgen over.
4 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Vakbond FNV dreigt met nieuwe stakingen bij NS als het spoorbedrijf niet met een beter cao-bod komt voor zijn meer dan 17.000 medewerkers. De achterban van de bond heeft het eindbod van NS voor de nieuwe cao in meerderheid afgewezen. Eerder op de dag wezen de leden van VVMC het voorstel van NS ook al af. De achterban van CNV ging wel akkoord met het eindbod.
6 uur geleden