UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HEERENVEEN (ANP) - De oorzaak van de ontruiming van een flatgebouw aan de Heremaweg in Heerenveen was pepperspray. Dat meldt de veiligheidsregio. Eerder op de avond werden zeven bewoners van het gebouw onwel, waarna de zevende en achtste verdieping ontruimd werden. De flat telt in totaal tien verdiepingen.
58 minuten geleden
SWIFTERBANT (ANP) - Op een leghennenbedrijf in Swifterbant in de gemeente Dronten (Flevoland) is vogelgriep vastgesteld. De ongeveer 47.000 dieren op de locatie worden door de Nederlandse Voedsel- en Warenautoriteit (NVWA) geruimd, meldt het ministerie van Landbouw.
59 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Bij een pluimveebedrijf in het Gelderse dorp Bennekom is vogelgriep vastgesteld, meldt het ministerie van Landbouw. De 20.000 dieren in dit zogeheten vermeerderingsbedrijf worden geruimd door de Nederlandse Voedsel- en Warenautoriteit (NVWA). Voor de 87 pluimveebedrijven binnen een straal van 10 kilometer van die locatie geldt een vervoersverbod.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Voor de rellen in Scheveningen eerder dit jaar zijn opnieuw vier mensen veroordeeld. Het gaat om een 16-jarige jongen uit Zoetermeer, een 15-jarige jongen uit Den Haag, een 15-jarige jongen uit Rotterdam en een 14-jarig meisje uit Den Haag. Ze krijgen van de rechter taakstraffen tot 50 uur.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De provincie Zuid-Holland "kan echt flink aan de slag" met de honderden miljoenen die het Rijk geeft voor de aanleg van onder meer wegen, fietspaden en tramlijnen, om zo nieuwe woningen mogelijk te maken. Zo gaat er ruim 200 miljoen euro naar de ontwikkeling van Cortelande, een nieuw dorp met 8000 huizen in de polder van de gemeente Zuidplas. Ook trekt het Rijk 14 miljoen uit voor een project in de gemeente Katwijk. Daar moet een pillenfabriek komen van de Amerikaanse farmaceut Eli Lilly, met daaromheen woningen.
5 uur geleden
UITHOORN (ANP) - De gemeente Uithoorn is de geluidsoverlast van luchthaven Schiphol zat en heeft een officieel handhavingsverzoek ingediend bij de Inspectie Leefomgeving en Transport (ILT) en de minister van Infrastructuur en Waterstaat. Dat meldt de gemeente. Er zijn in de gemeente "grote zorgen over de verslechterde leefbaarheid in Uithoorn".
6 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Het personage Pietje Paniek is maandagavond na tien jaar teruggekeerd in het Sinterklaasjournaal. In de eerste aflevering is te zien hoe Sinterklaas het contact met de stoomboot verliest als Pietje Paniek de leiding krijgt over de cadeautjes die op Texel in de schoenen moeten worden gestopt.
7 uur geleden