UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Honderden mensen dansen en klappen zondagmiddag op de Dam in Amsterdam na de aanvallen van de VS en Israël op Iran en de dood van ayatollah Ali Khamenei en andere prominenten van zijn regime. Velen dragen Iraanse vlaggen van voor de revolutie bij zich, ziet een ANP-verslaggever.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Bij de Iraanse ambassade in Den Haag vieren zo'n tweehonderd mensen feest na de dodelijke aanvallen van Israël en de Verenigde Staten op het regime van Iran. Meerdere kopstukken, onder wie ayatollah Ali Khamenei, kwamen daarbij om. Het Iraanse volkslied klinkt en er is een metersgrote Iraanse vlag uitgerold waarmee wordt gedanst, ziet een ANP-verslaggever.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het ministerie van Buitenlandse Zaken heeft ongeveer duizend informatieverzoeken gekregen van Nederlanders in het Midden-Oosten. De mensen maken zich zorgen over hun veiligheid of vragen naar mogelijkheden om te vertrekken.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Nu de leider van Iran gedood is, is het van groot belang dat de Iraanse bevolking zelf bepaalt hoe het bestuur van het land eruit gaat zien. Dat zegt Shahin Sultany Taied, voorzitter van de Vereniging van Iraanse Academici in Nederland. "Mijn landgenoten vechten voor een Iraanse republiek met democratie, vrijheid en gelijkheid voor iedereen."
5 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Ook de Nederlandse ambassade in Amman, de hoofdstad van Jordanië, blijft zondag uit voorzorg gesloten voor publiek. Dat meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken. Dit in verband met de veiligheidssituatie in de regio. Zaterdag werd al bekend dat de ambassades in de Iraanse hoofdstad Teheran en Koeweit om dezelfde reden gesloten blijven.
6 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Pianist, componist en jazzpedagoog Jan Huydts is op 89-jarige leeftijd overleden. Dat heeft zijn familie zondag aan het ANP gemeld. Hij overleed vrijdag in zijn woonplaats Hilversum.
8 uur geleden
HOUTEN (ANP) - Maart begint met zacht lenteweer. Overdag stijgt de temperatuur deze maand naar 11 tot 16 graden, al kan het in de nachten fris zijn, met regionaal nog kans op lichte vorst. Pas tegen het einde van de maand keert een "normaal weertype" terug, meldt Weeronline.
9 uur geleden