UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - De politie is op zoek naar twee verdachten na de explosie bij een kantoorpand op de Amsterdamse Zuidas in de nacht van zondag op maandag. Een politiewoordvoerder zei maandagavond in programma Opsporing Verzocht dat de twee op een fatbike bij het Atrium-gebouw aankwamen.
3 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - De actie Serious Request van 3FM heeft 18.848.700 euro opgehaald voor Spieren voor Spieren. Het uiteindelijke eindbedrag werd maandag bekendgemaakt. In de week voor kerst was al een recordbedrag van 18,4 miljoen euro binnengehaald, maar daar is dus meer dan vier ton bijgekomen.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het Erasmus MC gaat een "externe meldmogelijkheid" creëren waar medewerkers van de intensivecareafdeling anoniem hun ervaringen kunnen delen over de werkcultuur. Dat laat het ziekenhuis maandag weten, na berichtgeving eerder deze maand van NOS, Nieuwsuur en Rijnmond over een angstcultuur.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Amerikaanse ambassade in Den Haag heeft de explosie op de Zuidas in Amsterdam van afgelopen nacht veroordeeld. De ontploffing gebeurde bij een vestiging van de Amerikaanse Bank of New York Mellon, nadat eerder ook een synagoge in Rotterdam en een joodse school in Amsterdam werden getroffen.
6 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De vier verdachten die zijn aangehouden in verband met de explosie bij de synagoge aan het A.B.N. Davidsplein in Rotterdam blijven de komende veertien dagen in de cel. Het Openbaar Ministerie verdenkt ze van het veroorzaken van een explosie, brandstichting en poging tot brandstichting, allemaal met een terroristisch oogmerk.
7 uur geleden
EPE (ANP) - Hackers hebben bij de gemeente Epe ongeveer 600.000 bestanden gestolen. Het gaat om bestanden van verschillende grootte, die samen goed zijn voor ruim 800 gigabyte aan data. Ook persoonlijke gegevens, zoals namen en adressen, zijn gelekt.
7 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De verdachte in de Barendrechtse zedenzaak heeft hoger beroep aangetekend. De advocaat van Mels van B. uit Barendrecht bevestigt berichtgeving van het AD dat haar cliënt de zaak aan het gerechtshof zal voorleggen.
8 uur geleden