UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HARDERWIJK (ANP) - De oudste dolfijn van Nederland, Honey, is overleden. Het Dolfinarium in Harderwijk, waar het dier sinds 1994 in gevangenschap leefde, heeft haar laten inslapen.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Er waren iets minder verkeersongelukken in 2025 dan een jaar eerder. Dat blijkt uit een analyse van het ANP van nieuwe politiecijfers. De politie registreerde het afgelopen jaar ongeveer 75.800 wegongevallen, ruim 600 minder dan in 2024. Het aantal verkeersongelukken daalt daarmee voor de derde keer op rij.
6 uur geleden
EINDHOVEN (ANP) - Een man in Eindhoven is in de nacht van vrijdag op zaterdag zwaargewond geraakt bij een steekincident. Dat meldt de politie op X. Er zijn twee verdachten aangehouden.
8 uur geleden
DE BILT (ANP) - In de noordelijke helft van het land kan het verkeer in de nacht van vrijdag op zaterdag plaatselijk last hebben van dichte mist, aldus het KNMI. In de loop van de nacht neemt de kans hierop vanuit het zuiden af.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het kabinet heeft 5,7 miljoen euro betaald voor de kunstroof in het Drents Museum van begin vorig jaar. Toen werd onder meer een gouden helm uit Roemenië gestolen. Dat meldt demissionair minister Gouke Moes (Onderwijs, Cultuur en Wetenschap, BBB) in een brief aan de Tweede Kamer.
19 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Nederland is niet genegen de toetredingseisen voor Oekraïne tot de EU te versoepelen, zei demissionair minister David van Weel (Buitenlandse Zaken, VVD) vrijdag. Het plan waaraan de Europese Commissie zou werken om Oekraïne een lichte variant van het EU-lidmaatschap toe te kennen zodat Oekraïne snel kan toetreden, is hem niet bekend, zei Van Weel na afloop van de ministerraad. De huidige toetredingscriteria zijn voor Nederland heilig.
23 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft vrijdag veertien jaar cel en tbs met dwangverpleging geëist tegen de 46-jarige Mels van B. uit Barendrecht voor het jarenlang ernstig seksueel misbruiken van jonge meisjes.
23 uur geleden