UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Minister Tom Berendsen (Buitenlandse Zaken) is "graag bereid" om te kijken naar de mogelijkheid om landen stapsgewijs lid te laten worden van de Europese Unie. De buitenlandminister wil hiervoor optrekken met Duitsland en Frankrijk. "Het moet wel realistisch en uitvoerbaar zijn", voegt de CDA-bewindsman toe in een debat in de Tweede Kamer.
3 uur geleden
MIAMI (ANP) - Koning Willem-Alexander zegt dat hij de Amerikaanse president Donald Trump duidelijk heeft gemaakt "dat we het op fundamentele punten oneens zijn". Het gesprek tijdens het diner in het Witte Huis was volgens Willem-Alexander "open, eerlijk en met respect". De koning beklemtoonde ook dat "je niet verder in de wereld komt als je alleen praat met mensen met wie je het eens bent."
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Belastingdienst is recent gestuit op een datakluis met 64 miljoen bestanden die niet zijn onderzocht toen de parlementaire enquêtecommissie in het kader van de toeslagenaffaire verzocht om informatie. Dat meldden staatssecretarissen Eelco Eerenberg (Financiën, D66) en Sandra Palmen (Toeslagen, partijloos). De dataverzameling is in 2019 apart gezet en wordt nu onderzocht.
5 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het aantal datalekmeldingen bij de Autoriteit Persoonsgegevens naar aanleiding van de cyberaanval bij ChipSoft is opgelopen naar 66. Een van die meldingen is van ChipSoft zelf, laat een woordvoerder van de AP weten.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Regels die Schiphol op papier stiller moeten maken, kunnen volgens ambtenaren doorgaan ondanks een recente uitspraak van de Raad van State. De hoge bestuursrechter vernietigde vorige maand een zogeheten Luchthavenverkeerbesluit, maar de ambtenaren van het ministerie van Infrastructuur en Waterstaat denken dat die kritiek niet slaat op een nieuw besluit waar ze aan werken.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De politie heeft een man aangehouden voor een bijna vijf jaar oude verkrachting in Den Haag, waarvan een toen 76-jarige vrouw in haar eigen woning slachtoffer werd. De verdachte is een 46-jarige man uit Den Haag, meldt de politie.
6 uur geleden
DORDRECHT (ANP) - Het valt nog niet uit te sluiten dat patiëntgegevens zijn ingezien tijdens de cyberaanval bij softwareleverancier ChipSoft. Dat zeggen twee ziekenhuizen tegen het ANP na berichtgeving van de NOS.
6 uur geleden