UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
BLESKENSGRAAF (ANP) - De ME heeft in de Zuid-Hollandse plaats Bleskensgraaf ingegrepen bij een demonstratie tegen een asielzoekerscentrum. Het protest liep uit de hand. Demonstranten gooiden glas en stenen naar agenten en staken zwaar vuurwerk af. Een politiewoordvoerder meldt dat niemand is aangehouden en niemand gewond raakte.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een 61-jarige man uit Hillegom is door de Haagse rechtbank veroordeeld tot het betalen van 302.000 euro aan de Nederlandse staat. Pieter K. heeft mensen opgelicht en het geld dat hij inzamelde aan privé-uitgaven besteed.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Iraanse ambassadeur moest dinsdagmiddag naar het ministerie van Buitenlandse Zaken om zich te verantwoorden voor een Nederlandse diplomatieke zending die door Iran in beslag is genomen. Het is nog niet bekend of de zending inmiddels is vrijgegeven. Het ministerie spreekt van een "diplomatiek incident" en noemt het "onacceptabel".
6 uur geleden
LONDEN (ANP) - Het boek De herinnerde soldaat van de Nederlandse schrijfster Anjet Daanje staat op de longlist van de International Booker Prize. Dat maakte de organisatie achter de prestigieuze prijs voor het beste naar het Engels vertaalde fictiewerk dinsdag bekend.
9 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - De landelijke intocht van Sinterklaas is dit jaar in Grave (gemeente Land van Cuijk), meldt de NTR. Sinterklaas komt op zaterdag 14 november aan in de Brabantse plaats. Vorig jaar kwam de goedheiligman aan op Texel.
10 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Op zaterdag 28 februari en zondag 1 maart rijden er geen treinen van en naar station Amsterdam Zuid, meldt ProRail. Dat komt door werkzaamheden. Het station wordt vernieuwd.
12 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft dinsdag in hoger beroep vijftien jaar cel en tbs met dwangverpleging geëist tegen de 37-jarige Sander K. voor het verkrachten en doden van Arina Sasina (34) uit Amsterdam. K. sneed het lichaam van de vrouw daarna in stukken. Hij werd opgepakt voordat hij de lichaamsdelen kon laten verdwijnen.
12 uur geleden