UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
GENÈVE (ANP) - Het hoofd van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), Tedros Adhanom Ghebreyesus, heeft inwoners van Tenerife in een brief bedankt voor hun hulp met de m/v Hondius. Ook looft hij de Spaanse regering, hulpverleners en de bemanning van het schip.
2 uur geleden
GRONINGEN (ANP) - Het Openbaar Ministerie doet onderzoek naar de vermeende mishandeling van twee kinderen in Groningen. Dat bevestigt een woordvoerster na berichtgeving door Dagblad van het Noorden (DvhN). Verder laat zij niets los over de zaak. De kinderen, een meisje van 6 en een jongen van 7, zouden jarenlang stelselmatig ernstig zijn mishandeld door hun moeders.
4 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - In Rotterdam is herdacht dat de stad 86 jaar geleden, op 14 mei 1940, werd getroffen door een bombardement door nazi-Duitsland. Daarbij kwamen bijna 900 mensen om het leven en raakten 80.000 Rotterdammers hun huis kwijt door branden na de bommenregen.
5 uur geleden
APELDOORN (ANP) - De politie heeft woensdagavond in Apeldoorn vijf mensen aangehouden bij een demonstratie tegen noodopvang voor asielzoekers. Op de rotonde in de wijk De Maten is de afgelopen tijd vaker geprotesteerd tegen de opvangplannen van de Gelderse gemeente.
7 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De politie heeft dinsdag een jongen uit Utrecht aangehouden voor betrokkenheid bij de vernieling van het gemeentehuis in Loosdrecht op Koningsdag. Die avond werden onder andere meerdere ramen van het pand ingegooid en hekken vernield.
10 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De politie heeft woensdagavond tijdens een anti-azc-protest in Loosdrecht onder meer mensen opgepakt voor het bezitten van vuurwerk en openbare dronkenschap. Dit is donderdag bekendgemaakt. Eerder werd al gemeld dat het ging om vier aanhoudingen.
11 uur geleden
NIJMEGEN (ANP) - De twaalf medewerkers van het Radboudumc die uit voorzorg in quarantaine zitten omdat ze mogelijk zijn blootgesteld aan het hantavirus, zijn niet besmettelijk geweest voor anderen. "Bloedonderzoek heeft dit bevestigd", meldt het Nijmeegse ziekenhuis op een pagina met veelgestelde vragen over de situatie.
20 uur geleden