UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
VENLO (ANP) - De zoon van regisseur Sunny Bergman heeft dinsdag aangifte gedaan van een geweldsincident dat begin november plaatsvond tijdens een festival in Venlo. Dat heeft Bergman aan het ANP bevestigd. Haar zoon wilde al eerder aangifte doen, maar de politie kon deze pas op 25 november opnemen.
31 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - De NVJ is bang dat de bezuinigingen bij AVROTROS en BNNVARA de diversiteit en pluriformiteit van de publieke omroep gaan raken. Dat schijft de journalistenvakbond in een verklaring op de website Villamedia. Beide omroepen maakten dinsdag bekend per 2027 een flink aantal grote programma's te moeten schrappen.
1 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Presentatoren van de publieke omroep reageren teleurgesteld op de aankondiging dinsdag dat BNNVARA en KRO-NCRV stoppen met een paar populaire programma's.
2 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het Maritiem Museum Rotterdam toont vanaf donderdag een historisch topstuk dat aan de basis stond van de dam in de Rotte en de stad Rotterdam. Het gaat om een zogenoemde punter, een middeleeuws scheepje, dat omstreeks 1270 werd gebruikt om de dam te bouwen.
2 uur geleden
WASHINGTON (ANP) - Meerdere leden van het Amerikaanse Congres willen dat de regering de verdwenen panelen over zwarte militairen op de begraafplaats in het Limburgse Margraten terugplaatst. Ook vragen ze om opheldering over de kwestie, aldus de politici in een brief waar De Limburger eerder over berichtte.
3 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Koning Willem-Alexander heeft Suriname gefeliciteerd met vijftig jaar onafhankelijkheid van Nederland. Hij deed dat bij de officiële opening van het Suriname Museum in Amsterdam, waar hij een plaquette onthulde. Willem-Alexander feliciteerde ook het nieuwe museum. Hij prees het doorzettingsvermogen van de initiatiefnemers en het resultaat ervan "na vier jaar keihard werken".
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Vrouwenorganisaties WOMEN Inc., LINDA. en LINDA.meiden hebben een petitie voor een nationaal actieplan om geweld tegen vrouwen te stoppen aangeboden aan Tweede Kamerleden in Den Haag. De organisaties willen dat de politiek maatregelen neemt tegen dit structurele probleem, omdat vrouwen veilig moeten kunnen zijn in Nederland, schrijven ze. Ruim 33.000 mensen hebben de petitie ondertekend.
3 uur geleden