UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
LANDGRAAF (ANP) - Door een steekpartij in een winkelcentrum in Landgraaf (Limburg) is zondagmiddag een man gewond geraakt, meldt de politie. Kort na het incident is een verdachte aangehouden. Het gaat om een 51-jarige man uit Landgraaf.
8 uur geleden
HEERENVEEN (ANP) - De jubileumeditie van De Hollandse 100 heeft een recordbedrag opgeleverd. Het sportevenement bracht tot nu toe 354.000 euro op voor onderzoek naar lymfeklierkanker, meldt de organisatie. Ruim 740 mensen deden mee aan de tiende editie van De Hollandse 100. Donateurs kunnen nog tot donderdag geld schenken.
8 uur geleden
EINDHOVEN (ANP) - Een 21-jarige man uit Eindhoven is zaterdagavond aangehouden in een terrorismeonderzoek. Dat meldt de politie zondag. De politie onderzoekt of de man banden heeft met Islamitische Staat (IS).
10 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Het programma RTL Tonight stopt. Dat heeft een woordvoerder aan het ANP bevestigd na een bericht van het AD. De laatste uitzending van het RTL 4-programma is op 12 juni. Vanaf komend najaar kiest de zender voor een "vertrouwde talkshowopzet", gepresenteerd door Renze Klamer.
10 uur geleden
WAGENINGEN/LEIDEN (ANP) - Mensen met hooikoorts krijgen het dit voorjaar "behoorlijk voor de kiezen", schrijven deskundigen op Nature Today. Het seizoen begon al uitzonderlijk vroeg, met onder meer een recordhoge concentratie elzenpollen in de lucht. Afgelopen week was de pollenconcentratie van de es, populier, iep en haagbeuk hoog, melden het LUMC in Leiden en ziekenhuis Elkerliek in Helmond.
13 uur geleden
HOORN (ANP) - Een van de drie mensen die zaterdagavond gewond raakten door een steekpartij in Hoorn, is overleden. Het gaat om een 29-jarige man uit Hoorn, meldt de politie.
15 uur geleden
HOORN (ANP) - Aan de Italiaanse Zeedijk in Hoorn zijn zaterdagavond drie mensen gewond geraakt. Dat meldt de politie Noord-Holland. Om 23.22 uur werd er melding gemaakt van een steekincident, bevestigt een politiewoordvoerder. Het incident gebeurde op straat in het horecagebied.
22 uur geleden