UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Een 20-jarige Amsterdammer is door de politie opgepakt wegens het ronselen van jongeren die op bestelling aanslagen in Duitsland hebben gepleegd. Dat meldt de Duitse politie. Het gaat om explosies bij woningen en een café in juli en augustus 2025 in de steden Frankfurt en Taunusstein.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De 52-jarige Minh Nghia V., die in 2024 is veroordeeld tot een celstraf van dertig jaar voor de dodelijke schietpartij bij een winkelcentrum in Zwijndrecht, heeft een kort geding aangespannen tegen de Nederlandse staat over zijn detentieomstandigheden.
3 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Een gespecialiseerd cyberteam van de Amsterdamse politie heeft in samenwerking met internationale opsporingsdiensten een grote verhandelsite offline gehaald. Dat meldt de politie. Op het forum, genaamd LeakBase, werd gehandeld in gestolen data.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een 24-jarige man uit Den Haag is woensdag door de politierechter in Den Haag veroordeeld tot een celstraf van vier maanden voor het slaan van een agent. Ze werd tijdens een demonstratie door de verdachte op het achterhoofd geslagen.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het gemiddelde aandeel vrouwelijke bestuurders bij overheden en andere publieke organisaties is gestegen van 41 procent in 2024 naar 43 procent in 2025, aldus een onderzoek in opdracht van het ministerie van Onderwijs, Cultuur en Wetenschap. Het gaat dan niet alleen om functies in de top van gemeenten, provincies en waterschappen, maar ook bijvoorbeeld bij scholen, ministeries en woningcorporaties.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Op meerdere plekken in het land is de bezorging van stempassen voor de gemeenteraadsverkiezingen niet goed gegaan. Zo kregen sommige mensen in Doetinchem een dubbele stempas, terwijl een deel van Spijkenisse juist geen stempassen ontving. In Veenendaal zaten de stempassen in een verkeerde envelop.
4 uur geleden
DORDRECHT (ANP) - Een 14-jarige jongen uit Dordrecht is woensdag aangehouden die ervan wordt verdacht sinds oktober meerdere hardlopende vrouwen op de billen te hebben geslagen. De jongen heeft toegegeven betrokken te zijn bij de aanrandingen in de omgeving van de Wielwijk in Dordrecht, aldus de politie.
4 uur geleden