UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Investeerders hebben in het vierde kwartaal van vorig jaar de meeste woningen verkocht sinds 2021, meldt het Kadaster. Daarmee zet de verkoopgolf van woningen door investeerders duidelijk door.
35 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Ook CNV zegt fel tegenstander te zijn van de Kamermotie die de door het kabinet beoogde ingrepen in de AOW moet verzachten. Volgens CNV-voorzitter Piet Fortuin moet ieder plan om de pensioenleeftijd sneller te laten stijgen van tafel, omdat het om een schending van eerdere afspraken tussen vakbonden, werkgevers en de politiek gaat. Eerder beklaagde FNV zich over die motie.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - "JA21 is niet op zoek naar het conflict", zo sloot partijleider Joost Eerdmans zijn betoog af in het debat over de regeringsverklaring. "Wij zijn op zoek naar de oplossing en we hopen dat het kabinet deze handschoen oppakt."
7 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - In een woning in Rotterdam heeft de politie dinsdag twee mensen aangehouden die worden verdacht van betrokkenheid bij de productie van en handel in verdovende middelen. In de woning en bijbehorende berging aan de Verschoorstraat vond de politie duizenden xtc-pillen, ruim 5 kilo amfetamine, jerrycans met amfetamineolie en een vuurwapen.
7 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - "Hoe verhoud je je tot de opkomst van modern fascisme? Wat vind je van de hedendaagse onverdraagzaamheid en intolerantie? Welke offers zijn wij bereid te brengen voor een menswaardige samenleving?" Die vragen stelde de Amsterdamse locoburgemeester Rutger Groot Wassink bij de 85e herdenking van de Februaristaking van 1941, bij het beeld van de Dokwerker.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het gerechtshof in Den Haag heeft woensdag twee verdachten vrijgesproken van betrokkenheid bij het doodsteken van de 17-jarige Myron in mei 2021 op de Rijswijksestraat in Den Haag. In hoger beroep is een derde verdachte, Jermain D., veroordeeld tot een celstraf van acht jaar en zes maanden.
9 uur geleden
MAASTRICHT (ANP) - In Maastricht is woensdagmiddag 19,3 graden gemeten. Niet eerder werd het op een plek in Nederland zo warm op 25 februari, meldt Weeronline. Het laatste record stamde uit 2019, toen werd 19,1 graden gemeten in Gilze-Rijen.
10 uur geleden