UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
UTRECHT (ANP) - De Utrechtse burgemeester Sharon Dijksma noemt de aangekondigde stop op stroomnetaansluitingen "een bittere pil". Dat schrijft zij op haar Instagramkanaal.
1 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De mobiele eenheid heeft opnieuw moeten ingrijpen bij een demonstratie tegen de opvang van asielzoekers in Loosdrecht. Er zijn minstens twee personen aangehouden voor openbare geweldpleging, meldt een woordvoerder van de politie. Meer aanhoudingen worden niet uitgesloten.
2 uur geleden
HOENSBROEK (ANP) - Bij een steekincident in het Limburgse Hoensbroek is een man overleden. De politie meldt dat zij een onderzoek heeft gestart.
2 uur geleden
SEVENUM (ANP) - In het Limburgse dorp Sevenum woedt een grote brand in een winkel aan de Maasbreeseweg in het centrum van het dorp. Dat meldt de veiligheidsregio.
2 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - De mobiele eenheid heeft opnieuw moeten ingrijpen bij een demonstratie tegen de opvang van asielzoekers in Loosdrecht. Er zijn minstens twee personen aangehouden voor openbare geweldpleging, meldt een woordvoerder van de politie. Meer aanhoudingen worden niet uitgesloten.
6 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het kabinet onderzoekt of de Amerikaanse rapper Ye, voorheen bekend als Kanye West, toch geweigerd kan worden. Minister David van Weel (Veiligheid, VVD) zei dat zijn collega Bart van den Brink van Asiel en Migratie (CDA) kijkt of er redenen zijn om Ye de toegang tot Nederland te ontzeggen.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In een deel van de provincie Utrecht kunnen burgers en bedrijven vanaf juli geen nieuwe of zwaardere stroomaansluiting krijgen. Aanvragen komen dan op een wachtlijst te staan, tot er weer ruimte is op het stroomnet. Dat heeft staatssecretaris Jo-Annes de Bat van Klimaat en Groene Groei bekendgemaakt na een overleg met betrokken netbeheerders en provincies. Wanneer er wel weer nieuwe aansluitingen mogelijk zijn, is nog niet te zeggen.
9 uur geleden