UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DE BILT (ANP) - In Noord-Brabant en Limburg is zaterdagavond code geel van kracht wegens stevige onweersbuien, meldt het KNMI. Daarbij kunnen windstoten en hagel voorkomen en plaatselijk kan ook veel neerslag vallen.
14 minuten geleden
DE WIJK (ANP) - Staatssecretaris Claudia van Bruggen (Justitie, D66) is zaterdag door de hitte onwel geworden tijdens een herdenkingsceremonie voor slachtoffers van geweld in het Drentse De Wijk. Dat meldt de bewindsvrouw op Instagram.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het cruiseschip Hondius waarop het hantavirus uitbrak, is gereinigd en kan weer in bedrijf worden gesteld. Dat maakte de GGD Rotterdam-Rijnmond zaterdag bekend. Bij een eerdere inspectie zag de GGD nog tekortkomingen bij de schoonmaak. De geplande terugvaart van Rotterdam naar de thuislocatie in Vlissingen moest daarom worden uitgesteld.
9 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - DPG Media verlengt het project waarbij jaarlijks 5000 gratis krantenabonnementen worden verstrekt aan mensen met een laag inkomen. Aanleiding is onderzoek van Hogeschool Windesheim, waaruit blijkt dat deelnemers zich door de abonnementen beter geïnformeerd en meer betrokken voelen bij de samenleving.
11 uur geleden
WARFFUM (ANP) - In het Groningse Warffum zijn in de nacht van vrijdag op zaterdag 45 asielzoekers opgevangen, meldt het Rode Kruis. Dat is minder dan een nacht eerder, toen er 82 mensen in de nachtopvang sliepen. Volgens een woordvoerster van het Rode Kruis wijst het lagere aantal er vermoedelijk op dat meer mensen zijn doorgestroomd naar andere opvanglocaties.
11 uur geleden
OSS (ANP) - De politie heeft zaterdagochtend vroeg een 35-jarige Nederlandse man uit Oss opgepakt voor mogelijke betrokkenheid bij de dood van een 47-jarige man uit Berghem. Een 33-jarige man die eerder vrijdag in Berghem werd opgepakt, geldt niet langer als verdachte.
16 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het scenario waarin Moerdijk blijft bestaan, is "nadrukkelijker" in beeld gekomen bij het kabinet. Staatssecretaris Jo-Annes de Bat (Klimaat en Groene Groei) meldt in een Kamerbrief dat hij de optie overweegt dat "een kleinere uitbreiding van het haven- en industriecluster Moerdijk wordt gerealiseerd". Als hiervoor wordt gekozen, hoeft het Noord-Brabantse dorp niet te verdwijnen om plaats te maken voor de uitbreiding van het haven- en industriegebied en grootschalige energieprojecten.
23 uur geleden