UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HELDER (ANP) - Een 16-jarig meisje is dinsdagavond ernstig gewond geraakt op een bouwplaats aan de Drs. F. Bijlweg in Den Helder. Ze was op een tien meter hoge grindberg geklommen en viel daar vanaf. Volgens een woordvoerder van de politie gaat het om een ongeluk en doet de politie verder geen onderzoek.
2 uur geleden
GORINCHEM (ANP) - In Gorinchem waren er ruim voor de verkiezingen al signalen dat er stemmen werden geronseld. Dat vertelde burgemeester Reinie Melissant tijdens een informatieavond naar aanleiding van het vermoeden dat een kandidaat heeft gefraudeerd met volmachten. "Mensen zijn aan de deur gekomen, telefonisch benaderd en onder druk gezet om een volmacht te geven."
7 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Meer dan vier op de tien Nederlandse scholieren vinden niet dat mensen met een andere seksuele geaardheid gelijk zijn. Dat concluderen wetenschappers na een onderzoek onder middelbare scholieren in opdracht van het ministerie van Onderwijs, Cultuur en Wetenschap.
12 uur geleden
DORDRECHT (ANP) - Meer dan 1700 mensen hebben zich aangesloten bij de nieuwe massaclaim tegen chemieconcern Chemours in Dordrecht. De stichting PFAS Vrij Green Claim kondigde bijna twee weken geleden aan namens omwonenden van de fabriek naar de civiele rechter te stappen. De organisatie wil afdwingen dat Chemours per direct stopt met het uitstoten van PFAS-stoffen en dat inwoners in en rond Dordrecht een schadevergoeding krijgen.
12 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Het hoger beroep in de zaak tegen Ali B heeft paniek teweeggebracht bij zangeres Jill Helena, die aangifte van aanranding heeft gedaan tegen de rapper. Dat zei haar advocaat Sébas Diekstra bij het hof in Amsterdam.
12 uur geleden
BALI (ANP/AFP) - Op het Indonesische eiland Bali is maandagavond een Nederlandse toerist doodgestoken. Het gaat om een 49-jarige man, meldt persbureau AFP.
12 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het uitblijven van antwoorden over de moord op zijn vader is "buitengewoon zwaar", laat de zoon van de in 1992 vermoorde Loek van Dam weten via zijn advocaat Sébas Diekstra. De rechtbank sprak verdachte Ruben B. dinsdag vrij van betrokkenheid bij de moord.
12 uur geleden