UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
ZAANDAM (ANP) - Tata Steel heeft 8,5 miljoen euro moeten betalen, omdat de staalproducent te veel schadelijke stoffen zou hebben uitgestoten. Het is een van de hoogste straffen ooit voor Tata Steel, gevestigd in de Noord-Hollandse IJmond. De Omgevingsdienst Noordzeekanaalgebied (OD NZKG) heeft die miljoenen ingevorderd op basis van metingen van het bedrijf zelf.
1 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De politie is bekend met bedreigingen aan het adres van de politieman die maandag betrokken was bij een geweldsincident onder het bollendak op het stationsplein in Utrecht. "Wij zien natuurlijk ook bepaalde berichten online jegens collega's en hebben daar uiteraard aandacht voor", reageert een politiewoordvoerder na berichtgeving door RTV Utrecht.
1 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Rotterdammers die gebruikmaken van de plaatselijke voedselbank kunnen sinds deze week een gratis noodpakket ophalen. De pakketten worden ingekocht door de gemeente en uitgedeeld in de vestigingen van de voedselbank.
2 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Koningin Máxima heeft griep en is daarom donderdag niet bij een bezoek in Rotterdam. De koningin zou donderdagmiddag de afsluiting van de hackathon 'Schuldhulp voor iedereen' bijwonen. Volgens de Rijksvoorlichtingsdienst (RVD) vindt Máxima het "erg jammer dat ze er niet zelf bij kan zijn." Het thema is een "belangrijk onderdeel van haar portefeuille".
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Als woningcorporaties er niet veel meer geld bij krijgen, kunnen ze niet de honderdduizenden woningen bijbouwen die ze hebben afgesproken. Daarvoor waarschuwt de Autoriteit woningcorporaties (Aw) in een advies aan het kabinet. Naar schatting komen corporaties 19 miljard euro tekort. De autoriteit ziet drie opties: meer overheidsgeld, hogere huren of minder nieuwbouw en verduurzaming.
2 uur geleden
BREDA (ANP) - Een 61-jarige politiemedewerker van de eenheid Zeeland-West-Brabant is aangehouden. Het Openbaar Ministerie wil "in het belang van het onderzoek" niet meedelen waarom de man is aangehouden. In dezelfde zaak is ook een 23-jarige vrouw aangehouden. Het OM doet ook geen uitspraak over de verdenking tegen haar.
2 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De gemeenteraad van Utrecht heeft Sharon Dijksma aanbevolen voor herbenoeming als burgemeester van de stad. De raad heeft dat donderdagochtend besloten. Dijksma (PvdA) is sinds december 2020 burgemeester van Utrecht. De raad laat weten haar graag nog eens zes jaar in die functie te willen zien, meldt de gemeente Utrecht.
4 uur geleden