UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
WINTERSWIJK (ANP) - Op natuurijsbanen in Nederland wordt zondag druk geschaatst, blijkt uit een rondgang van het ANP. IJsbanen proberen zondag zo lang mogelijk open te blijven.
20 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - NS blijft ook maandag nog met een aangepaste dienstregeling en minder treinen rijden als gevolg van het winterweer, met name in het oosten van het land. "Sommige reizigers moeten vaker overstappen en zijn langer onderweg. Ook kunnen treinen drukker zijn dan reizigers gewend zijn", meldt NS.
46 minuten geleden
ROTTERDAM (ANP) - De politie in Rotterdam heeft de bewoner aangehouden van de woning in Rotterdam-Zuid waar eerder op zondagochtend de vermiste Wendy (10) is gevonden. De man is aangehouden op verdenking van het onttrekken aan het bevoegd gezag. "Een volwassene mag niet zonder toestemming van de ouders een kind in huis nemen. We gaan er vooralsnog van uit dat er geen aanwijzingen zijn voor andere misdrijven", meldt de politie.
2 uur geleden
STEENWIJK (ANP) - De zoektocht naar een vermiste 8-jarige jongen uit Steenwijk gaat zondag in volle gang door. Vanwege de vrieskou maakt de politie zich ernstig zorgen. Het Landelijk Team Onderwaterzoekingen is ondertussen ook ingeschakeld, laat de politie weten.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Natuurijsbanen in Nederland kiezen voor hun leden nu er waarschijnlijk één dag geschaatst kan worden. Maandag gaat het dooien, waardoor een marathon voor wedstrijdrijders organiseren voor veel ijsclubs geen prioriteit heeft. Dat laten verschillende verenigingen en de KNSB weten.
2 uur geleden
DE BILT (ANP) - Het KNMI verwacht komende nacht gladheid door ijzel, met uitzondering van het zuidwesten van het land. Het KNMI geeft daarom code oranje af, die begint in Noord-Holland vanaf 23.00 uur.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De 10-jarige Wendy uit Rotterdam is weer terecht, meldt de politie. De politie gaf in de nacht van zaterdag op zondag een Amber Alert uit voor de vermissing van het meisje.
4 uur geleden