UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Van kinderen en jongeren tussen de 10 en 18 jaar heeft 62 procent het gevoel dat hun mening niet meetelt bij de gemeente, wijst een peiling van UNICEF Nederland onder meer dan duizend kinderen uit. Dit terwijl 72 procent van de kinderen graag hun mening zou willen inbrengen bij de gemeente.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Meer mensen deden vorig jaar melding van vermoedens van misstanden op de werkvloer, meldt het Huis voor Klokkenluiders (HvK). Er werden bijna 700 aanvragen voor advies ingediend, het hoogste aantal sinds de oprichting van het adviespunt in 2016. In 2024 waren het er nog 467. Bijna alle klokkenluiders zeggen dat ze na melding benadeeld worden, hoewel dat wettelijk verboden is.
6 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - Op Schiphol is maandagavond een tweede groep gestrande Nederlanders uit het Midden-Oosten aangekomen. De vlucht van TUI uit Hurghada (Egypte) landde even na 22.20 uur. De reizigers aan boord waren eerst met een vliegtuig van Defensie opgehaald uit Muscat, de hoofdstad van Oman.
8 uur geleden
ARNHEM (ANP) - De gynaecoloog van het Rijnstate die in de jaren zeventig en tachtig zijn eigen sperma gebruikte als donorzaad heeft zeker zestien donorkinderen verwekt. Dat meldt het Arnhemse ziekenhuis maandag op basis van onafhankelijk onderzoek naar de manier waarop in het verleden met donorzaad is omgegaan. De bekentenis van de voormalige arts was daarvoor de aanleiding. De man, die werkte in de kliniek van het Elisabeth Gasthuis dat later samen met twee andere ziekenhuizen Rijnstate werd, heeft een erfelijke ziekte.
8 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - Claudia de Breij doet in 2026 opnieuw de Oudejaarsconference. Het wordt de vierde keer dat de cabaretière op oudejaarsavond op NPO 1 terugblikt op het voorbije jaar.
9 uur geleden
LEUSDEN (ANP) - Frenna en Sef zijn maandag de belangrijkste winnaars geworden van de Edison Pop 2026. Zij kregen in het AFAS Theater in Leusden de prijzen voor respectievelijk beste single (ZAZAA) en beste album (lieve monsters). DI-RECT kreeg de Edison Oeuvreprijs en Samuel Welten viel tweemaal in de prijzen.
10 uur geleden
DE BILT (ANP) - In het Waddengebied, Friesland en in de kop van Noord-Holland komt dichte mist voor. Het zicht kan minder dan 200 meter zijn, meldt het KNMI. Het verkeer kan hier hinder van ondervinden.
10 uur geleden