UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
UTRECHT (ANP) - Aannemers van ProRail die maandagochtend zijn ingeschakeld om wisselstoringen op het spoor te repareren, zijn in verband met het winterse weer langer onderweg dan gebruikelijk. "Zij komen met de auto en hebben te maken met gladheid en files, dus hun aanrijdtijd is langer dan normaal", zegt een woordvoerder van de spoorbeheerder. Het kan daarom nog even duren voordat de hinder op het spoor voorbij is.
26 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - Door het winterse weer staat er maandagochtend zo'n 690 kilometer file. Volgens Rijkswaterstaat is het de drukste ochtendspits sinds december 2024. "Ter vergelijking, in 2025 zagen we geen ochtendspits drukker dan 650 kilometer."
41 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - Rijkswaterstaat waarschuwt weggebruikers om in de regio Utrecht niet de weg op te gaan in verband met het winterse weer. "We zien de snelwegen rondom Utrecht vastlopen", aldus de dienst. "Er trekken nu sneeuwbuien over en daardoor zijn de wegen slecht begaanbaar en zullen de files verder toenemen."
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In de provincies Noord- en Zuid-Holland geldt maandagochtend tot 10.00 uur code oranje, meldt het KNMI. Tijdens de ochtendspits kan hier plaatselijk 3 tot 5 centimeter of meer sneeuw vallen. Mogelijk kan code oranje later in de ochtend ook voor andere provincies gaan gelden.
3 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Een man is in de nacht van zondag op maandag gewond geraakt bij een steekincident in een woning aan de Botersloot in Rotterdam. Dat meldt de Politie Eenheid Rotterdam op X. Het incident vond rond 00.55 uur plaats.
7 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Eva Schloss-Geiringer is zaterdag op 96-jarige leeftijd overleden in Londen, meldt de Anne Frank Stichting zondag. Ze was de stiefdochter van Otto Frank, de vader van Anne Frank en Holocaustoverlevende.
11 uur geleden
RIJSWIJK (ANP) - Alle geplande praktijkexamens voor de motor en bromfiets gaan maandag niet door vanwege sneeuw en gladheid. Het gaat in totaal om 616 examens die uit voorzorg worden uitgesteld, volgens het Centraal Bureau Rijvaardigheidsbewijzen (CBR).
13 uur geleden