UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
BRUSSEL (ANP) - Voorzitter van de Europese Commissie Ursula von der Leyen heeft via X Rob Jetten gefeliciteerd met zijn aanstelling als premier. "Van economie tot veiligheid - we zullen samenwerken in het belang van Nederland en heel Europa", schrijft ze.
1 uur geleden
TER APEL (ANP) - In het aanmeldcentrum in het Groningse Ter Apel zaten ook tijdens het weekeinde meer asielzoekers dan toegestaan. De totale dwangsom voor opvangorgaan COA is daardoor opgelopen tot boven de 4 miljoen euro.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Enkele tientallen klimaatactivisten voeren maandag actie buiten paleis Huis ten Bosch in Den Haag. Daar wordt het nieuwe kabinet beëdigd. De demonstranten zijn bij de paleishekken op de grond gaan zitten en hebben fietsen neergelegd. Ook tonen ze spandoeken met 'Jetten, doe wat je beloofd hebt'.
3 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De NS geeft naar verwachting eind april de eerste veiligheidsmedewerkers een wapenstok voor een proef die een jaar duurt. De vervoerder kreeg vorig jaar toestemming van het kabinet om maximaal 75 ov-boa's een korte wapenstok te laten dragen. De medewerkers die meedoen aan de proef zijn verdeeld over de standplaatsen Rotterdam, Den Haag, Zwolle en Den Bosch.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - In de Maasstraat in de Amsterdamse Rivierenbuurt heeft in de nacht van zondag op maandag vanaf 02.45 uur een brand gewoed. De brand ontstond in een winkel op de begane grond, zegt een woordvoerder van de Veiligheidsregio Amsterdam-Amstelland. De brand sloeg daarna over naar de bovengelegen woning.
9 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Een motorrijder is om het leven gekomen bij een ernstig ongeval op snelweg A15 ter hoogte van Europoort, meldt de politie zondagavond. De weg is door het ongeluk in de richting van Rotterdam vanaf hectometerpaal 31,1 tijdelijk afgesloten voor onderzoek.
12 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De tot acht jaar cel veroordeelde Vlaardingse pleegouders Johnny van den B. en Daisy W. hebben hun ouderlijk gezag over hun biologische kind verloren, evenals de voogdij over een ander kind dat bij hen woonde. Dat blijkt uit een pas gepubliceerde uitspraak in een civiele zaak van de rechtbank in Rotterdam waarover het AD berichtte.
14 uur geleden