UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - De politie heeft vorig jaar meer geweld gebruikt dan het jaar daarvoor. Dat blijkt uit cijfers die woensdag bekend zijn gemaakt. Agenten werden vorig jaar ruim 2,6 miljoen keer ingezet. Bij 25.163 van deze incidenten gebruikte de politie geweld, een stijging van bijna 9 procent. Die is volgens de politie deels te verklaren door de toename van het aantal inzetten.
1 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Kinderen met een simpele blindedarmontsteking herstellen in de meeste gevallen goed als ze antibiotica krijgen. Een operatie om de blindedarm te verwijderen is dan niet nodig, concluderen onderzoekers van Amsterdam UMC na een studie onder driehonderd kinderen die werden behandeld in vijftien Nederlandse ziekenhuizen. De ene helft werd direct geopereerd, zoals tot nog toe standaard is, de andere helft kreeg antibiotica.
3 uur geleden
LONDEN (ANP/RTR) - Tien Britse staatsburgers uit afgelegen eilandgebieden, waaronder passagiers van het cruiseschip m/v Hondius, worden naar het Verenigd Koninkrijk overgebracht voor preventieve isolatie. Dat meldt het Britse agentschap voor gezondheidsveiligheid (UKHSA).
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Ministers Bart van den Brink (Asiel) en David van Weel (Justitie) veroordelen de vernielingen en het geweld bij een opvanglocatie voor asielzoekers in Loosdrecht. Ze reageren boos en verbolgen op X.
6 uur geleden
APELDOORN (ANP) - De politie heeft dinsdagavond opnieuw mensen aangehouden bij een protest tegen de opvang van asielzoekers in Apeldoorn. Dat gebeurde bij de rotonde in de wijk De Maten, de plek waar al meerdere avonden op rij wordt gedemonstreerd. Een woordvoerder van de politie bevestigt dat zeker vijf mensen zijn aangehouden voor het afsteken van vuurwerk.
7 uur geleden
LOOSDRECHT (ANP) - Burgemeester Mark Verheijen van de gemeente Wijdemeren heeft dinsdagavond een noodbevel uitgevaardigd wegens "ernstige ordeverstoringen" voor het gemeentehuis van Loosdrecht, waarvan een deel is ingericht als noodopvanglocatie voor asielzoekers.
8 uur geleden
GENÈVE (ANP/AFP) - De evacuatie van het cruiseschip Hondius na de dodelijke uitbraak van het hantavirus is afgerond, maar "ons werk is nog niet klaar", benadrukt de directeur van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) Tedros Adhanom Ghebreyesus.
8 uur geleden