UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Nederlandse alarmcentrales blijven hulpvragen ontvangen van Nederlanders die gestrand zijn in het Midden-Oosten door de oorlog in Iran. Het aantal vragen over onder meer terugvluchten naar Nederland en extra verblijfskosten bij SOS International, Eurocross en de ANWB Alarmcentrale is verder gestegen.
1 uur geleden
BONN (ANP) - Flinke stofwolken uit de Sahara waaien de komende dagen over West-Europa heen. De Europese weer- en klimaatdienst Copernicus ziet een opvallend grote stofpluim naderen, die eerst Spanje en Portugal bereikt en aan het eind van de week op grotere hoogten ook over Nederland en zelfs Scandinavië trekt.
1 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Ouders van slachtoffers in de Barendrechtse zedenzaak zijn blij met de straf die de rechtbank Mels van B. (46) dinsdag oplegde. Van B. kreeg naast tbs met dwangverpleging ook een celstraf, die vier jaar hoger was dan de veertien jaar die het Openbaar Ministerie had geëist. Door de hogere straf vrezen de ouders wel dat Van B. in hoger beroep gaat. "Daar zit niemand op te wachten", zei een woordvoerder van Namens de Familie. "Deze zaak was slopend. Het was een loodzwaar traject."
2 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De rechtbank in Rotterdam heeft dinsdag de 46-jarige Mels van B. uit Barendrecht veroordeeld tot achttien jaar cel en tbs met dwangverpleging voor het jarenlang ernstig seksueel misbruiken van jonge meisjes. De rechtbank ging vier jaar uit boven de eis van het Openbaar Ministerie, vanwege de ernst en omvang van de zaak, waarin de verdachte zijn eigen belangen telkens boven die van de slachtoffers heeft gesteld. De hoogte van de celstraf werd door publiek op de tribune met juichkreten begroet.
2 uur geleden
ROERMOND (ANP) - De politie heeft een foto vrijgegeven van Daniel B. De Duits-Poolse man zit vast voor het doden van de 66-jarige Paul Vossen in het Limburgse Herkenbosch. Politie en justitie vermoeden dat hij ook betrokken is bij de vermissing van zijn moeder. Met het vrijgeven van zijn foto hopen ze dat mensen zich melden met meer informatie over wat er met haar is gebeurd.
15 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De overheid heeft een pauze ingevoerd in het maken van beslissingen over asielaanvragen van Iraniërs. Dat zegt een woordvoerder van het ministerie van Justitie en Veiligheid. Het stilleggen van besluiten betekent dat Iraanse vluchtelingen niet gedwongen worden teruggestuurd naar Iran.
15 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het reisadvies voor Cyprus is geel geworden. Daarmee maakt het Nederlandse ministerie van Buitenlandse Zaken duidelijk dat er risico's zijn voor mensen die naar het land afreizen.
16 uur geleden