UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
BRUSSEL (ANP) - Ook Nederland betaalt mee om een nieuw pakket Amerikaanse wapens voor Oekraïne te betalen. Naast bijdragen van het Verenigd Koninkrijk, Zweden en Noorwegen steekt ook Nederland er zo'n 90 miljoen euro in. De Nederlandse bijdrage is echter geen nieuw geld, maar al eerder opzijgelegd voor het zogeheten PURL-programma om Amerikaanse wapens te kopen waar Oekraïne nog niet zonder kan.
22 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - Het gebrekkige algoritme dat de reclassering gebruikte bij het inschatten van de recidivekans van verdachten of veroordeelden, schaadt het vertrouwen in het strafrechtelijke systeem. Dat zegt Slachtofferhulp Nederland. Volgens een woordvoerster is dat vertrouwen juist cruciaal voor het herstel van slachtoffers.
27 minuten geleden
UTRECHT (ANP) - Medewerkers in de jeugdzorg leggen maandag 2 maart in heel Nederland 24 uur het werk neer. Dat melden vakbonden FNV, CNV en FBZ. De werknemers verzamelen zich in Utrecht uit protest tegen de vastgelopen cao-onderhandelingen.
1 uur geleden
ARNHEM (ANP) - Nationaal Park De Hoge Veluwe mag nog steeds geen wolven doden die in het park leven. De provincie Gelderland gaf daar vorig jaar april geen toestemming voor en de parkdirectie ging in beroep bij de rechter. Die oordeelt nu dat de Hoge Veluwe onder de huidige regels sowieso geen afschotvergunning kan krijgen en wijst het bezwaar daarom af. De Hoge Veluwe zegt wolven met name te willen kunnen afschieten om de kudde moeflons in het gebied te beschermen.
1 uur geleden
ALMELO (ANP) - De rechtbank in Almelo heeft een celstraf van veertien jaar opgelegd aan de 66-jarige Ype van der M. uit Ridderkerk voor het opzettelijk veroorzaken van een explosie en een fatale brand in een woning in het Overijsselse Vroomshoop. Op 27 december 2024 kwamen daarbij de twee bewoners van de woning aan de Meidoornlaan en drie honden om het leven. De naastgelegen woning werd compleet verwoest.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een deel van het winkelgebied in het centrum van Den Haag is donderdag afgesloten geweest na een gaslek. Niemand is gewond geraakt door het vrijgekomen gas, meldt de Veiligheidsregio Haaglanden.
2 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Een politieauto is donderdagmiddag op de Schiedamsedijk in Rotterdam tegen een fietser aangereden. De politie was op weg naar een melding. De 63-jarige fietser is door de botsing ernstig gewond geraakt en naar het ziekenhuis gebracht.
2 uur geleden