UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Vrouwelijke werknemers verbergen hormoongerelateerde klachten vaker op het werk dan andere gezondheidsklachten. Dat blijkt uit nieuwe cijfers van het CBS.
1 uur geleden
MILOS (ANP) - Een Nederlandse boot is woensdag samen met vijf andere boten vanaf het Griekse eiland Milos vertrokken om zich aan te sluiten bij de Global Sumud Flotilla (GSF). Dat is een vloot met hulpgoederen die onderweg is naar Gaza. De ongeveer twintig boten worden bemand door pro-Palestijnse activisten, onder wie Greta Thunberg.
7 uur geleden
ALKMAAR (ANP) - De drie doden die woensdag werden aangetroffen in een woning aan de Stikkelwaard in Alkmaar zijn niet door toedoen van derden om het leven gekomen, meldt de politie op basis van onderzoek. "Er zijn geen aanwijzingen dat er anderen bij betrokken waren." Waardoor de drie dan wel zijn overleden, is niet bekendgemaakt.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft woensdag vijf werkstraffen en een geldboete geëist tegen klimaatactivisten, voor uiteenlopende vergrijpen die volgens de officier van justitie niet vallen onder hun demonstratierecht. De hoogste werkstraf die de officier van de rechtbank verlangt, is 120 uur voor een activist die twee keer werd betrapt op het bekladden van een muur langs de A12 in Den Haag en op het blokkeren van het verkeer op diezelfde weg.
7 uur geleden
VLISSINGEN (ANP) - Bij een controle in de haven van Vlissingen heeft de douane vorige week donderdag 1001 kilo cocaïne gevonden. De drugs zaten in een lading fruit vanuit Ecuador, meldt het Openbaar Ministerie.
9 uur geleden
HEERLEN (ANP) - Vanwege de vondst van een mogelijk explosief in een woning aan de Corneliuslaan in Heerlen worden enkele woningen in die straat ontruimd. Dat melden de hulpdiensten.
9 uur geleden
ALKMAAR (ANP) - In een woning aan de Stikkelwaard in Alkmaar zijn woensdag drie doden aangetroffen. Dat meldt de politie, die ook zegt op dit moment nog rekening te houden met alle mogelijke scenario's.
10 uur geleden