UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - De twee tieners van 16 en 18 jaar die donderdagavond zijn doodgeschoten in Amsterdam Nieuw-West woonden allebei in een opvanglocatie voor asielzoekers van het COA. Dat bevestigt de politie na berichtgeving van Het Parool. Wat de aanleiding was voor de schietpartij, weet de politie nog niet.
35 minuten geleden
DEN BOSCH (ANP) - Een 40-jarige man staat volgende week terecht tijdens een supersnelrechtzitting voor het gooien van vuurwerk naar handhavers tijdens de jaarwisseling in Eindhoven. De handhavers van de gemeente Eindhoven kregen het vuurwerk in hun gezicht.
38 minuten geleden
ARNHEM (ANP) - Tijdens de jaarwisseling zijn veel meer auto's en woningen in brand gevlogen dan in voorgaande jaren. Zo is het aantal branden in woningen in twee jaar tijd verdubbeld, blijkt uit cijfers van het aantal nieuwjaarsincidenten van het Nederlands Instituut Publieke Veiligheid (NIPV), een instantie die de veiligheidsregio's ondersteunt.
47 minuten geleden
BEDUM (ANP) - Een minderjarige jongen en een 18-jarige man, beiden uit het Groningse Bedum, zijn donderdag opgepakt in het onderzoek naar de brand in die plaats. Het vuur brak op oudejaarsavond rond 23.00 uur uit in een sporthal. De politie houdt rekening met brandstichting.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Voor het derde jaar op rij hebben journalisten vaker melding gedaan van incidenten tijdens het uitvoeren van hun werk. Vorig jaar kwamen 262 meldingen binnen bij PersVeilig, in 2024 waren dat er 249.
2 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De slachtoffers van de schietpartij in Amsterdam Nieuw-West zijn twee tieners. Het gaat om een 16-jarige jongen uit Delft en een 18-jarige jongen uit Amsterdam, meldt de politie.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Op verschillende plekken in het land zijn in de nacht van donderdag op vrijdag ongelukken gebeurd, mogelijk door gladheid. Het gaat niet om grote incidenten op de snelweg, meldt de ANWB vrijdagochtend. In bijna het hele land geldt code geel vanwege de sneeuw en bevriezing.
4 uur geleden