UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Tegenover de Russische ambassade in Den Haag is een plaquette geplaatst voor de Russische oppositieleider Aleksej Navalny, die vorig jaar overleed. De Haagse wethouder Robert Barker heeft die zaterdag onthuld, samen met de weduwe van de dissident. Het plaatje is op een bank geschroefd. In het Nederlands, Engels en Russisch staat erop: "Aleksej Navalny (1976-2024), gestorven voor vrijheid".
21 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - Kick Out Zwarte Piet (KOZP) wil op 15 november demonstreren tegen te zwart geschminkte pieten bij de sinterklaasintochten in het Zeeuwse Yerseke en op Texel. De organisatie, die dit jaar voor het laatst actief is, zegt dat daar nog steeds zwarte pieten aanwezig zijn en pleit voor een racismevrije sinterklaasintocht.
2 uur geleden
LEEUWARDEN (ANP) - Door een grote brand bij een autorecyclingbedrijf in Leeuwarden zijn zaterdagochtend meerdere voertuigen beschadigd. Volgens de veiligheidsregio hebben ongeveer twintig auto's in brand gestaan. Inmiddels zijn alle auto's geblust.
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Joost Prinsen wordt zaterdag in meerdere rouwadvertenties en in diverse kranten herdacht door bekenden en oud-collega's. De acteur en presentator overleed maandag op 83-jarige leeftijd.
4 uur geleden
HELMOND (ANP) - Bij een steekpartij in een woning aan de Peelhof in het Noord-Brabantse Helmond zijn in de nacht van vrijdag op zaterdag twee personen gewond geraakt. Het gaat om een man en een vrouw, meldt de politie. Het incident vond rond 02.30 uur plaats.
9 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - In een groot deel van het land, behalve in het westen, komt in de nacht van vrijdag op zaterdag en zaterdagochtend plaatselijk dichte mist voor. Het KNMI heeft daarom voor alle provincies, behalve Limburg, Zeeland en Zuid- en Noord-Holland, code geel afgekondigd. De waarschuwing geldt tot 11.00 uur.
12 uur geleden
TERNEUZEN (ANP) - In de haven van het Zeeuwse Terneuzen is vrijdagavond brand uitgebroken op een schip. De brandweer heeft opgeschaald en is met drie blusvoertuigen en een hoogwerker aanwezig. Ook zetten brandweerlieden een speciaal blussysteem in dat werkt met ultrahoge druk om het vuur onder controle te krijgen.
12 uur geleden