UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
HOUTEN (ANP) - Het warme en droge weer van de afgelopen dagen maakt in het weekend plaats voor fris en regenachtig lenteweer. Op zowel dodenherdenking als Bevrijdingsdag is het fris, met op maandag temperaturen tussen de 14 tot 16 graden. Op Bevrijdingsdag wordt het niet warmer dan 12 tot 16 graden.
18 minuten geleden
WEERT (ANP) - De natuurbrand tussen Weert en Budel is nog steeds onder controle en is daarom afgeschaald. De brandweer is er nog wel bij, maar met minder eenheden, meldt de veiligheidsregio. Er kan nog worden ingegrepen als het nodig is.
7 uur geleden
WINSCHOTEN (ANP) - In Winschoten zijn twee mensen gewond geraakt. Dat is waarschijnlijk het gevolg van een steekincident, maar dat kan een woordvoerder van de politie Groningen niet met zekerheid zeggen. Ook is er vermoedelijk geschoten.
7 uur geleden
'T HARDE (ANP) - Bij de natuurbrand op het militaire oefenterrein bij 't Harde lijkt het grootste gevaar te zijn geweken. Dat zegt een woordvoerder van de Veiligheidsregio Noord- en Oost Gelderland. Alle civiele brandweereenheden gaan rond middernacht terug naar hun kazernes en dan neemt de brandweer van Defensie het over. Die is met meerdere voertuigen op het terrein om de situatie te monitoren en kleine oplaaiende vuurpluimpjes te blussen.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De inzet van het luchtverdedigings- en commandofregat de Zr.Ms. Evertsen in het Middellandse Zeegebied wordt niet nogmaals verlengd, schrijven ministers Dilan Yeşilgöz (Defensie) en Tom Berendsen (Buitenlandse Zaken) in een brief aan de Tweede Kamer. Het schip hielp daar een Frans vliegdekschip bij het beveiligen van de oostelijke Middellandse Zee, na Iraanse drone-aanvallen op Cyprus.
15 uur geleden
KOOTWIJK (ANP) - Op meerdere plekken zijn vrijdagmiddag natuurbranden uitgebroken. Zo woedden er onder meer bij de Gelderse plaatsen Kootwijk en Harderwijk twee bosbranden.
17 uur geleden
WEERT (ANP) - De natuurbrand tussen Weert en Budel laait hier en daar weer op. Volgens een woordvoerder van de veiligheidsregio komt dat door de wind en omdat de temperatuur stijgt. De vlammen bevinden zich binnen het gebied waar eerder brand was. "We bewaken de randen en verwachten niet dat het vuur zich uitbreidt", zegt hij.
19 uur geleden