UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - In het stadhuis van Amsterdam zijn woensdag kort na middernacht drie stellen van hetzelfde geslacht getrouwd door burgemeester Femke Halsema. Met de nachtelijke trouwceremonie werd gevierd dat precies 25 jaar geleden de eerste stellen van hetzelfde geslacht in het huwelijk traden.
24 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - Stikstofmaatregelen van het kabinet zijn nodig om Lelystad Airport te openen voor burgerluchtvaart. Dat blijkt uit verklaringen van een ambtenaar van het ministerie van Landbouw, Visserij, Voedselzekerheid en Natuur in een gesprek met Tweede Kamerleden, en toelichting van een woordvoerder van dat ministerie achteraf. Het duurt daarmee mogelijk nog jaren voor het vliegveld open kan.
5 uur geleden
HOOFDDORP (ANP) - De burgemeester van Haarlemmermeer, Marianne Schuurmans, zegt dinsdag dat ze diep geschokt is door de gewelddadige dood van een 59-jarige vrouw in Nieuw-Vennep. Het lichaam van het slachtoffer werd maandag aangetroffen op een parkeerplaats bij het station van Nieuw-Vennep in Haarlemmermeer. Een 36-jarige man is dinsdag opgepakt voor haar dood.
7 uur geleden
NIEUW-VENNEP (ANP) - De politie heeft een verdachte aangehouden voor de dood van een 59-jarige vrouw in Nieuw-Vennep maandag. Het gaat om een 36-jarige man zonder vaste woon- of verblijfplaats, die dinsdagmiddag in de Noord-Hollandse plaats is aangehouden.
8 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De politie onderzoekt een mogelijk verband tussen de dood van de vrouw die vorige week werd gevonden in een woning in Amsterdam en die van de vrouw die maandagavond werd aangetroffen op een parkeerplaats bij het station in het Noord-Hollandse Nieuw-Vennep. De vrouwen waren beiden werkzaam bij ABN AMRO, meldt de bank.
9 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - De 21-jarige man die afgelopen zaterdag in Eindhoven werd aangehouden in een terrorismeonderzoek blijft veertien dagen langer vast. De Eindhovenaar wordt verdacht van opruiing tot een terroristisch misdrijf en deelname aan een terroristische organisatie, meldt het Openbaar Ministerie.
10 uur geleden
LEEUWARDEN (ANP) - De rechtbank in Leeuwarden heeft een minderjarige jongen veroordeeld voor de voorbereiding van een terreuraanslag op het Vlaamse Parlement in Brussel en een militaire vliegbasis ten noorden van Arnhem in 2024. De jongen is veroordeeld tot voorwaardelijke jeugddetentie van drie maanden met een proeftijd van twee jaar. Ook moet hij behandeling ondergaan bij het Landelijke Steunpunt Extremisme. Hij was 12 en 13 jaar toen hij de strafbare feiten pleegde.
11 uur geleden