UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Nederland is niet genegen de toetredingseisen voor Oekraïne tot de EU te versoepelen, zei demissionair minister David van Weel (Buitenlandse Zaken, VVD) vrijdag. Het plan waaraan de Europese Commissie zou werken om Oekraïne een lichte variant van het EU-lidmaatschap toe te kennen zodat Oekraïne snel kan toetreden, is hem niet bekend, zei Van Weel na afloop van de ministerraad. De huidige toetredingscriteria zijn voor Nederland heilig.
2 uur geleden
ROTTERDAM (ANP) - Het Openbaar Ministerie heeft vrijdag veertien jaar cel en tbs met dwangverpleging geëist tegen de 46-jarige Mels van B. uit Barendrecht voor het jarenlang ernstig seksueel misbruiken van jonge meisjes.
2 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Tientallen getroffen bewoners van Utrecht zijn na de grote explosie in het centrum naar het gemeentelijk informatiepunt gekomen in het stadhuis. Ze werden daar toegesproken door burgemeester Dijksma, die hen een hart onder de riem stak.
3 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De gemeente Utrecht heeft regelingen met hotels in de stad getroffen om bewoners die nog niet naar huis kunnen na de explosie van donderdag "zo lang als nodig" op te vangen. Dat zegt de Utrechtse burgemeester Sharon Dijksma.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De Onderzoeksraad voor Veiligheid heeft mensen naar Utrecht gestuurd om een indruk te krijgen van de situatie na de explosie in de binnenstad. Later beslist de raad of daadwerkelijk een onderzoek wordt ingesteld.
3 uur geleden
ANTWERPEN (ANP/BELGA) - De Nederlandse drugscrimineel Bolle Jos Leijdekkers is vrijdag door de Antwerpse rechtbank veroordeeld tot zeven jaar cel in de zaak-Hippix. Bij deze omvangrijke drugszaak gaat het om de invoer van ettelijke tonnen cocaïne via de Antwerpse haven.
4 uur geleden
ALPHEN AAN DEN RIJN (ANP) - Op de parkeerplaats van de gevangenis in Alphen aan den Rijn heeft een schietincident plaatsgevonden. Een politiewoordvoerder meldt dat een gewonde naar het ziekenhuis is vervoerd, maar wil niet zeggen hoe de persoon gewond is geraakt. De persoon is niet geraakt door een kogel. De schutter is na het incident gevlucht. "Op dit moment onderzoeken we wat zich daar precies heeft afgespeeld", aldus de woordvoerder.
5 uur geleden