UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN HAAG (ANP) - Vorig jaar kregen 477.000 jongeren jeugdzorg, 2,8 procent minder dan een jaar eerder. Dat meldt het Centraal Bureau voor de Statistiek (CBS). Met uitzondering van het coronajaar 2020 is er voor het eerst sinds 2015 sprake van een daling. In dat jaar werden gemeenten verantwoordelijk voor de jeugdzorg en is het CBS de gegevens gaan bijhouden. Vooral het aantal jongeren met jeugdhulp en jeugdbescherming nam af, terwijl jeugdreclassering wel toenam.
30 minuten geleden
DEN HAAG (ANP) - In de eerste drie maanden van dit jaar vroegen bijna 6000 mensen voor het eerst asiel aan in Nederland, meldt het Centraal Bureau voor de Statistiek (CBS). Dat is een derde meer dan in dezelfde periode een jaar eerder, maar wel minder dan in het laatste kwartaal van vorig jaar.
36 minuten geleden
AMSTERDAM (ANP) - Achter de hoge plaats van Nederland op de internationale Press Freedom Index gaat "een zorgwekkend beeld" schuil. Dat stelt de Nederlandse Vereniging van Journalisten (NVJ) op basis van onder meer de nationale Persvrijheidsmonitor 2025, die ook donderdag is verschenen.
1 uur geleden
PARIJS (ANP) - Nederland is een plaats gestegen op de Press Freedom Index en staat nu op de tweede plek. Dat blijkt uit de jaarlijkse inventarisatie van Reporters Without Borders (RSF) van de persvrijheid van 180 landen wereldwijd. Het stoot daarmee Estland van die plek. Noorwegen staat opnieuw op de eerste plaats. Niet eerder constateerde RSF dat het gemiddeld genomen zo slecht ging met de persvrijheid wereldwijd. Meer dan de helft van de landen valt dit jaar in de slechtste twee categorieën.
1 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Nieuwkomers met een verblijfsvergunning moeten sneller aan het werk in plaats van starten met een uitkering, zegt minister Thierry Aartsen (Werk en Participatie) in een interview met De Telegraaf. Hij breidt daarom een proef met 'startbanen' voor statushouders uit naar ruim 80 gemeenten.
3 uur geleden
KESSEL (ANP) - In het Limburgse Kessel is nabij camping De Heldense Bossen in de nacht van woensdag op donderdag een zeer grote brand uitgebroken. Dat meldt de veiligheidsregio Limburg-Noord. Het gaat om een natuurbrand aan de Venneweg.
5 uur geleden
GORINCHEM (ANP) - Democraten Gorinchem heeft opnieuw de meeste stemmen gehaald bij de herverkiezingen in de Zuid-Hollandse gemeente. Woensdag kreeg de partij 26,3 procent van de stemmen, goed voor 7 zetels. Dat is gelijk aan het aantal zetels dat de partij had gekregen bij de verkiezingen in maart. Stadsbelang is opnieuw tweede geworden met 4 zetels.
7 uur geleden