UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
UTRECHT (ANP) - Jagers hebben op de Utrechtse Heuvelrug probleemwolf GW3237m doodgeschoten. Dit blijkt uit een DNA-spoedanalyse, zegt de Utrechtse gedeputeerde Mirjam Sterk (natuur en landbouw). De provincie Utrecht meldde vorige week al de dood van een wolf, maar toen was nog niet bekend of het om het dier met de bijnaam Bram ging. Voor deze wolf was eerder dit jaar een afschotvergunning afgegeven, omdat het dier meerdere keren mensen had aangevallen en gebeten.
1 uur geleden
APELDOORN (ANP) - Voor de derde dag op rij is een dode wolf gevonden. Volgens de politie is het dier door een auto aangereden op de N304 tussen Apeldoorn en Ede, in de buurt van De Hoge Veluwe.
1 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - Bij het provinciehuis in Den Bosch zijn vlak na het begin van de Statenvergadering enkele tientallen boerentrekkers al toeterend aangekomen. De Brabantse politiek stemt vrijdag over een nieuwe stikstofaanpak. Sieta van Keimpema van Farmers Defence Force (FDF) noemt de maatregelen de "doodsteek voor de sector".
2 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Minister David van Weel (Buitenlandse Zaken) deelt de zorgen uit de alarmerende toespraak van NAVO-baas Mark Rutte over de dreiging van Rusland voor Europa. "Die boodschap van hem is reëel. We moeten nu echt fors opbouwen, we moeten wakker worden, we moeten investeren in onze defensie. Anders lopen we inderdaad het risico dat wij het volgende doelwit zijn", aldus de VVD-bewindsman voor aanvang van de ministerraad.
2 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - "Het thuis benaderen en intimideren van volksvertegenwoordigers is volstrekt onacceptabel en ontoelaatbaar." De Brabantse commissaris van de Koning Ina Adema veroordeelde vrijdagochtend de actie van de radicale boerenactiegroep Farmers Defence Force (FDF), die donderdag deurwaarders met een aangetekende brief langsstuurde bij Statenleden van de coalitiepartijen.
2 uur geleden
DE BILT (ANP) - Een extreme hittegolf, een onbeheersbare natuurbrand, of een voormalige orkaan die een spoor van verwoesting door het land trekt. Het is allemaal denkbaar in het reeds veranderde klimaat, benadrukt het KNMI in een rapport waarin experts zulke scenario's hebben uitgewerkt. Ze wijzen op de risico's, zodat de overheid daarop kan inspelen om Nederland weerbaarder te maken.
3 uur geleden
DEN BOSCH (ANP) - De eerste boerentrekkers zijn aangekomen bij het provinciehuis in Den Bosch, waar de Brabantse politiek vrijdag stemt over een nieuwe stikstofaanpak. Sieta van Keimpema van Farmers Defence Force (FDF) noemt de maatregelen de "doodsteek voor de sector".
3 uur geleden