UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
ERBIL (ANP) - Het Nederlandse consulaat in de hoofdstad van de Koerdische regio in Irak, Erbil, heeft dringend aangeraden hotels in de stad te mijden. In de boodschap wordt gesproken van "onbevestigde signalen over een mogelijke aanslag op hotels in Erbil". De boodschap noemt vier namen van hotels die mogelijk gevaar lopen.
1 uur geleden
LEEUWARDEN (ANP) - Een melding dat de moordenaar van de Amerikaanse studente Mieke Oort is overleden, brengt "een golf van emoties met zich mee" voor de nabestaanden van Mieke. Dat meldt advocaat Sébas Diekstra in een reactie. De 21-jarige Oort werd in 2022 in Leeuwarden vermoord door Thomas R. uit Leek in een zaak die bekendstond als de 'Tindermoord'.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Buitenlandse Zaken heeft vanwege de veiligheidsrisico's in Bahrein het reisadvies aangescherpt naar rood. Dat betekent dat mensen wordt afgeraden om naar Bahrein te reizen, in welke situatie dan ook. "Het is er te gevaarlijk. De Nederlandse ambassade kan u niet helpen als u in de problemen komt," schrijft het ministerie.
4 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - De optocht van mensen die in Amsterdam de aanvallen op Iran en de dood van de Iraanse leider Ali Khamenei vierden, is na zo'n twee uur geëindigd bij het Amerikaanse consulaat aan het Museumplein. Enkele duizenden mensen trokken zondagmiddag vanuit de Dam dansend, zingend en leuzen scanderend door het centrum.
5 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Honderden mensen dansen en klappen zondagmiddag op de Dam in Amsterdam na de aanvallen van de VS en Israël op Iran en de dood van ayatollah Ali Khamenei en andere prominenten van zijn regime. Velen dragen Iraanse vlaggen van voor de revolutie bij zich, ziet een ANP-verslaggever.
8 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Bij de Iraanse ambassade in Den Haag vieren zo'n tweehonderd mensen feest na de dodelijke aanvallen van Israël en de Verenigde Staten op het regime van Iran. Meerdere kopstukken, onder wie ayatollah Ali Khamenei, kwamen daarbij om. Het Iraanse volkslied klinkt en er is een metersgrote Iraanse vlag uitgerold waarmee wordt gedanst, ziet een ANP-verslaggever.
9 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het ministerie van Buitenlandse Zaken heeft ongeveer duizend informatieverzoeken gekregen van Nederlanders in het Midden-Oosten. De mensen maken zich zorgen over hun veiligheid of vragen naar mogelijkheden om te vertrekken.
10 uur geleden