UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
AMSTERDAM (ANP) - Volgens de familie van Jan Lenferink zal de overleden presentator vast "gniffelen" om de ontstane verwarring over zijn geboortejaar. Online staat dat Lenferink op 9 december 1948 is geboren, maar eigenlijk kwam hij drie jaar eerder al ter wereld.
2 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - Opnieuw is een KLM-vliegtuig met gestrande reizigers uit het Midden-Oosten aangekomen op Schiphol. De vlucht vanuit Muscat in Oman landde omstreeks 08.15 uur op de luchthaven. Aan boord van deze vlucht zaten 281 mensen, van wie 263 de Nederlandse nationaliteit hebben, meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken.
2 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - Een TUI-vliegtuig met gestrande reizigers uit het Midden-Oosten is in de nacht van vrijdag op zaterdag aangekomen op Schiphol. Het toestel met vluchtnummer OR9406 landde iets na 01.30 uur op Schiphol. Aan boord waren 56 Nederlandse reizigers uit Israël en de Westelijke Jordaanoever, meldt het ministerie van Buitenlandse Zaken.
3 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Iets meer dan 1 op de 6 Nederlanders overweegt niet te stemmen tijdens de gemeenteraadsverkiezingen door wantrouwen in de politiek. Dat blijkt uit een enquête van het ANP in samenwerking met Kieskompas.
3 uur geleden
DE BILT (ANP) - In het hele land, met uitzondering van Limburg, geldt zaterdagochtend code geel omdat het plaatselijk erg mistig kan zijn. Eerder gold die waarschuwing al voor de provincies Friesland, Flevoland, Utrecht, Noord- en Zuid-Holland en Zeeland, maar het KNMI heeft het gebied inmiddels uitgebreid.
3 uur geleden
AMSTERDAM (ANP) - Voormalig tv-presentator Jan Lenferink is vrijdag overleden. Dat heeft zijn familie aan het ANP laten weten.
10 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Turkije heeft volgens de Nederlandse buitenlandminister Tom Berendsen gedreigd met een tegenaanval tegen Iran, als dat land Turkije nog eens beschiet. Dat zei de minister in Café Kockelmann. Eerder op de avond sprak hij met zijn Turkse ambtsgenoot Hakan Fidan.
12 uur geleden