UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
EPE (ANP) - De gemeente Epe heeft ook aan Fletcher Hotels een dwangsom van 17.250 euro per dag met een maximum van ruim 3,1 miljoen euro opgelegd, omdat er na de gestelde deadline van afgelopen zaterdag nog asielzoekers worden opgevangen in een vestiging van de hotelketen in Epe.
5 uur geleden
HARDENBERG (ANP) - Opvangorgaan COA is er niet in geslaagd de asielopvanglocaties in Hardenberg (Overijssel) leeg te krijgen en zal na dinsdag daarom de eerste dwangsom moeten betalen die de gemeente heeft opgelegd. Dat laat een COA-woordvoerder weten. Aan het eind van de maandag zijn er nog 427 mensen in de opvang aan de Jachthuisweg en vijf in de noodlocatie Loozen.
6 uur geleden
HAARLEM (ANP) - De jongens van 14 en 17 jaar die in de nacht van donderdag op vrijdag werden opgepakt in Heemstede worden verdacht van het voorbereiden van een explosie of brand te stichten met een terroristisch oogmerk. Dat meldt het Openbaar Ministerie Noord-Holland.
6 uur geleden
HILVERSUM (ANP) - NPO Radio 2-dj Ruud de Wild is de komende week niet te horen op NPO Radio 2. Dat heeft omroep PowNed maandag laten weten. "Naar verwachting zal hij volgende week maandag zijn werkzaamheden weer oppakken", aldus een verklaring van de omroep. Eddy Keur vervangt hem de komende dagen.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Een 34-jarige Turkse man zonder vaste woon- of verblijfplaats die verdacht wordt van de moord op de 41-jarige Cemil Önal in Rijswijk is in Frankrijk gearresteerd. Het Openbaar Ministerie denkt dat hij de schutter is. De man werd in Frankrijk opgepakt voor verboden wapenbezit. Het OM had Frankrijk via een Europees aanhoudingsbevel verzocht de man aan te houden voor de zaak in Rijswijk.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Het maximumaantal vluchten van en naar Schiphol is vooralsnog niet veranderd nadat de Raad van State regels daarover schrapte. De luchtvaartautoriteit van de Inspectie Leefomgeving en Transport (ILT) valt terug op de gedoogsituatie die eerder ook gold, meldt een woordvoerder na vragen van het ANP.
7 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - De politie heeft meer dan 150 tips ontvangen over de explosie bij een joodse school in Amsterdam. Vorige week toonde zij bewakingsbeelden van twee verdachten van de aanslag, die plaatsvond in de nacht van vrijdag 13 op zaterdag 14 maart.
7 uur geleden