UMC Utrecht kan baby's met SMA behandelen met nieuwe gentherapie
UTRECHT (ANP) - Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP), bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby's moeten wel voldoen aan verschillende criteria, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Hielprik
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. De afspraak met de fabrikant betekent dat er nu een tweede behandelingsmethode voor deze kinderen is. In 2017 werd behandeling met Nusinersen ofwel Spinraza mogelijk. Als het goed is kan de ziekte zich door toediening van Zolgensma niet verder ontwikkelen.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, aldus het centrum. "Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren", meldt het verder.
Meer uit Binnenland
DEN BOSCH (ANP) - De politierechter in Den Bosch heeft woensdag tijdens een snelrechtzitting twee mannen veroordeeld voor incidenten tijdens de jaarwisseling.
4 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Door het winterse weer rijden ook donderdag minder treinen. De dienstregeling wordt aangepast, laat spoorbeheerder ProRail weten. Op vrijdag worden mogelijk ook minder treinen ingezet.
4 uur geleden
DEN HAAG (ANP) - Zeker 171 mensen worden verdacht van een misdrijf tijdens de jaarwisseling. Ze hebben bijvoorbeeld agenten, brandweermedewerkers of ambulancemedewerkers belaagd of spullen vernield. Dat meldt het Openbaar Ministerie. Vorig jaar waren er 120 verdachten. Het aantal hulpverleners dat te maken kreeg met geweld en agressie, is eveneens fors gestegen.
5 uur geleden
DE BILT (ANP) - In de provincies Zuid-Holland en Zeeland geldt code oranje niet meer. Het KNMI heeft het waarschuwingsniveau woensdag aan het begin van de middag een stapje verlaagd naar code geel. Die gold al op de Waddeneilanden. De rest van het land staat nog op code oranje.
6 uur geleden
UTRECHT (ANP) - Twee keer zoveel mensen als normaal hebben de afgelopen dagen een aanvraag ingediend bij NS om hun geld terug te krijgen. "Maar voor dagen met dit soort heftige weersomstandigheden, zien we geen gekke aantallen", aldus een woordvoerster. Zij kan niet toelichten hoeveel aanvragen er op een gemiddelde dag worden gedaan.
7 uur geleden
UTRECHT (ANP) - De NS rijdt ook na 12.00 uur nog met een uitgeklede versie van de winterdienstregeling, meldt een woordvoerster. Eerder zei de spooronderneming dat de treinen mogelijk in de loop van de ochtend weer volgens de winterdienstregeling konden rijden. De woordvoerster weet niet wanneer dit wel lukt.
7 uur geleden
SCHIPHOL (ANP) - De vloeistof waarmee vliegtuigen ijsvrij worden gemaakt is weer geleverd, meldt KLM op haar website. De voorraad van de de-icingvloeistof dreigde dinsdag op te raken. KLM besloot vervolgens het spul met trucks uit Duitsland te halen om de voorraden aan te vullen.
8 uur geleden