LUMC: eerste patiënt succesvol behandeld met stamcelgentherapie
LEIDEN (ANP) - Voor het eerst in Nederland is een patiënt succesvol behandeld met stamcelgentherapie, meldt het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Het gaat om een baby van nog maar een paar maanden oud met een ernstige aangeboren afweerziekte. "De ziekte is dankzij deze therapie verholpen en de patiënt maakt het goed", aldus het LUMC.
Het gaat om de zogeheten afweerziekte Severe Combined Immunodeficiency (SCID). Door een DNA-fout in de bloedstamcellen maken deze patiënten geen afweercellen aan en kan het lichaam zich niet verdedigen tegen infecties. De ontwikkelde stamcelgentherapie kan deze fout in het DNA corrigeren. "De gerepareerde stamcellen zijn in het lichaam van de patiënt vervolgens uitgegroeid tot een goed werkend afweersysteem", zegt Arjan Lankester, hoogleraar Kindergeneeskunde en Stamceltransplantatie.
Voor de behandeling werden er bij de baby stamcellen afgenomen. In het DNA van deze cellen werd vervolgens een goede versie van het kapotte gen ingebouwd. Hiervoor werd een zogeheten kreupel virus gebruikt. Dit virus werd gebruikt als een kruiwagen die het gen op de juiste plek brengt. Vervolgens werden de gerepareerde cellen teruggegeven aan de patiënt, die binnen een maand het ziekenhuis mocht verlaten.
Nadelen
De Leidse onderzoekers verwachten dat de patiënt met deze eenmalige behandeling voor het leven genezen is. Zonder behandeling overlijden kinderen met SCID vaak voor hun eerste levensjaar. "Maar aan de huidige behandeling, namelijk stamceltransplantatie, kleven een aantal nadelen. Zo is er niet altijd een goede donor beschikbaar en brengt een transplantatie met cellen van een ander persoon ook de nodige risico’s met zich mee", zegt hoogleraar Lankester.
Verder onderzoek moet uitwijzen of deze therapie in de toekomst de nieuwe standaard wordt voor SCID.
Meer uit Gezond
DEN HAAG (ANP) - De farmaceutische industrie in Nederland heeft bezorgd gereageerd op de Amerikaanse importheffingen op geneesmiddelen. Daarmee wordt voor het eerst in dertig jaar getornd aan de internationale afspraak om, in het belang van patiënten, op geneesmiddelen geen invoertarieven te heffen.
2 dagen geleden
BRUSSEL (ANP) - Recorduitbraken van het westnijlvirus en het chikungunya-virus in Europa lijken het "nieuwe normaal" te worden, waarschuwt de Europese gezondheidsdienst ECDC woensdag. De langere, warmere zomers en mildere winters die worden veroorzaakt door klimaatverandering zijn gunstige omstandigheden voor de muggen die de virussen bij zich dragen.
3 dagen geleden
BILTHOVEN (ANP) - Het aantal nieuwe gevallen van mazelen blijft laag. In bijna een maand tijd zijn elf besmettingen vastgesteld, meldt het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM).
1 week geleden
DEN HAAG (ANP) - Bij de digitale inbraak in een laboratorium zijn ook de medische gegevens van gedetineerden gestolen. Vooralsnog gaat het om 253 mensen, meldt de Dienst Justitiële Inrichtingen van het ministerie van Justitie en Veiligheid.
1 week geleden
NEW YORK (ANP/BLOOMBERG) - De toestemming voor Pfizer om zijn coronavaccin aan kinderen onder de vijf jaar te geven in de Verenigde Staten wordt mogelijk ingetrokken door de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA. Het middel wordt toegediend aan kinderen van zes maanden tot en met vier jaar.
1 week geleden
RIJSWIJK (ANP) - Bij de digitale diefstal van data uit een laboratorium in Rijswijk zijn voor zover bekend grotendeels gegevens uit 2022-2025 buitgemaakt. "De exacte periode wordt momenteel onderzocht", laat een woordvoerder van het in de Zuid-Hollandse stad gevestigde Clinical Diagnostics weten.
1 week geleden
UTRECHT (ANP) - De digitale inbraak bij een onderzoekslaboratorium in Rijswijk treft niet alleen vrouwen die hebben meegedaan aan het bevolkingsonderzoek naar baarmoederhalskanker. "Helaas gaat dit datalek verder", meldt de organisatie Z-CERT, die de zorgsector helpt met digitale beveiliging.
1 week geleden