Leidse biotechnoloog krijgt in VS goedkeuring voor tweede medicijn

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) maakte de toelating vrijdag bekend. Daardoor kan Joenja volgende maand al op de markt worden gebracht. De toezichthouder in de VS heeft Joenja, dat in de ontwikkelingsfase bekend stond als leniolisib, met voorrang beoordeeld aangezien er voor de aandoening APDS geen andere behandeling beschikbaar is.

Het gaat om een slopende ziekte die pas bekend is sinds 2013 en naar schatting op een miljoen mensen slechts een tot twee personen treft. Veel voorkomende ziekteverschijnselen zijn bijvoorbeeld ernstige infecties aan de oren en luchtwegen. Mensen met APDS kunnen ook een hoger risico lopen op kanker.

Uitgebreid getest

Joenja is de afgelopen jaren uitgebreid getest. Pharming rekent erop dat het middel later dit jaar ook in Europa wordt toegelaten. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zou aanvankelijk in de eerste helft van dit jaar met een besluit hierover naar buiten komen, maar dat is onlangs nog wat uitgesteld. Het EMA wilde toch nog kijken naar data van een bepaalde studie en komt waarschijnlijk een paar maanden later met een besluit.

Pharming verwierf jaren terug bekendheid door de genetisch gemanipuleerde stier Herman. Het bedrijf werkt al jaren aan het ontwikkelen van medicijnen. Dat is een kostbaar proces, maar als het eenmaal lukt om goedkeuring te krijgen voor het vermarkten van een middel kan er veel geld worden verdiend. Eerder wist Pharming al de toelating te krijgen voor Ruconest. Dat middel wordt gewonnen uit konijnenmelk en werkt tegen erfelijk angio-oedeem, oftewel plotse zwellingen die in verschillende delen van het lichaam kunnen opzetten.

Er zijn in Nederland vele tienduizenden particuliere beleggers die aandeelhouder zijn van Pharming. Zij leven volgens het bedrijf al jaren toe naar de huidige doorbraak. Hun aandelen worden nu mogelijk flink meer waard op de beurs. Pharming heeft een hoofdnotering aan de beurs in Amsterdam, maar in New York worden ook speciale stukken verhandeld. Die werden vrijdagavond na het naar buiten komen van het nieuws meteen ruwweg een derde meer waard. Op de Amsterdamse beurs wordt maandag pas weer gehandeld.