Leidse biotechnoloog krijgt in VS goedkeuring voor tweede medicijn
LEIDEN (ANP) - De Leidse biotechnoloog Pharming heeft in de Verenigde Staten toestemming gekregen om zijn tweede medicijn op de markt te brengen. Voor de onderneming gaat het om een grote stap. Met het middel Joenja, dat werkt tegen een zeer zeldzame aandoening van het immuunsysteem, hoopt Pharming zijn omzet op termijn te kunnen verdubbelen.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) maakte de toelating vrijdag bekend. Daardoor kan Joenja volgende maand al op de markt worden gebracht. De toezichthouder in de VS heeft Joenja, dat in de ontwikkelingsfase bekend stond als leniolisib, met voorrang beoordeeld aangezien er voor de aandoening APDS geen andere behandeling beschikbaar is.
Het gaat om een slopende ziekte die pas bekend is sinds 2013 en naar schatting op een miljoen mensen slechts een tot twee personen treft. Veel voorkomende ziekteverschijnselen zijn bijvoorbeeld ernstige infecties aan de oren en luchtwegen. Mensen met APDS kunnen ook een hoger risico lopen op kanker.
Uitgebreid getest
Joenja is de afgelopen jaren uitgebreid getest. Pharming rekent erop dat het middel later dit jaar ook in Europa wordt toegelaten. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zou aanvankelijk in de eerste helft van dit jaar met een besluit hierover naar buiten komen, maar dat is onlangs nog wat uitgesteld. Het EMA wilde toch nog kijken naar data van een bepaalde studie en komt waarschijnlijk een paar maanden later met een besluit.
Pharming verwierf jaren terug bekendheid door de genetisch gemanipuleerde stier Herman. Het bedrijf werkt al jaren aan het ontwikkelen van medicijnen. Dat is een kostbaar proces, maar als het eenmaal lukt om goedkeuring te krijgen voor het vermarkten van een middel kan er veel geld worden verdiend. Eerder wist Pharming al de toelating te krijgen voor Ruconest. Dat middel wordt gewonnen uit konijnenmelk en werkt tegen erfelijk angio-oedeem, oftewel plotse zwellingen die in verschillende delen van het lichaam kunnen opzetten.
Er zijn in Nederland vele tienduizenden particuliere beleggers die aandeelhouder zijn van Pharming. Zij leven volgens het bedrijf al jaren toe naar de huidige doorbraak. Hun aandelen worden nu mogelijk flink meer waard op de beurs. Pharming heeft een hoofdnotering aan de beurs in Amsterdam, maar in New York worden ook speciale stukken verhandeld. Die werden vrijdagavond na het naar buiten komen van het nieuws meteen ruwweg een derde meer waard. Op de Amsterdamse beurs wordt maandag pas weer gehandeld.
Meer uit Gezond
DEN HAAG (ANP) - Voor 25 kinderen die zorg krijgen in zorgvilla's van Villa ExpertCare is nog geen vervangende zorg gevonden en de mogelijkheid bestaat dat dit voor het einde van het jaar ook niet gebeurt. Het zorgbedrijf had eerder beloofd de zorg voort te zetten tot er voor ieder kind een oplossing was, maar heeft die belofte verbroken en stopt de zorg vanaf volgend jaar, schrijft minister Mirjam Sterk (Jeugd) in een brief aan de Tweede Kamer.
4 dagen geleden
DEN HAAG (ANP) - De Gezondheidsraad adviseert tegen het structureel invoeren van de 13 wekenecho, een prenatale screening die bedoeld is om ernstige afwijkingen onder ongeboren kinderen op te sporen. Uit onderzoek van de raad blijkt dat de uitslagen van een echo na 13 weken vaak niet kloppen. Volgens de raad wegen de voordelen daarom niet op tegen de nadelen.
4 dagen geleden
DEN HAAG (ANP) - Minister Vincent Karremans (Infrastructuur en Waterstaat, VVD) is het met Greenpeace eens dat de hoeveelheid PFAS in kraanwater omlaag moet. Dat laat zijn woordvoerder weten na een analyse van Greenpeace, waarin de milieuorganisatie concludeert dat in grote delen van West-Nederland meer PFAS in het kraanwater zit dan het RIVM adviseert.
4 dagen geleden
AMSTERDAM (ANP) - Kraanwater in grote delen van West-Nederland bevat meer PFAS dan het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM) adviseert. Dat concludeert Greenpeace in een analyse van data van de tien Nederlandse drinkwaterbedrijven. Met name in Noord-Holland komen hoge PFAS-waarden voor, aldus Greenpeace. Onder PFAS vallen chemische stoffen die schadelijk kunnen zijn voor mensen en het milieu.
4 dagen geleden
STOCKHOLM (ANP/AFP) - De Zweedse autobouwer Volvo Cars heeft een nieuwe topman benoemd die overstapt van Skoda. De topman van het Tsjechische automerk, Klaus Zellmer, wordt de nieuwe bestuursvoorzitter van Volvo Cars en opvolger van vertrekkend topman Håkan Samuelsson.
6 dagen geleden
DEN HAAG (ANP) - Bloedbank Sanquin test donoren vanaf vrijdag in negen provincies individueel op het westnijlvirus. Het gaat om alle provincies behalve Groningen, Friesland en Drenthe. Een woordvoerder van Sanquin bevestigde donderdag berichtgeving hierover door de NOS.
1 week geleden
SCHIEDAM (ANP) - Zorgverzekeraar DSW gaat later dan normaal zijn zorgpremie bekendmaken. De zorgverzekeraar breekt met de "jarenlange traditie" om op de vierde dinsdag van september de nieuwe premie te presenteren. Dat doet DSW omdat er onduidelijkheid is over de haalbaarheid van het kabinetsplan om het eigen risico te verhogen. Hierdoor beschikt DSW niet over de noodzakelijke informatie om de zorgpremie te kunnen berekenen, legt de zorgverzekeraar uit.
1 week geleden