Groen licht voor kostbare behandeling ernstige spierziekte
BRUSSEL/BASEL (ANP) - Een kostbare gentherapie voor de behandeling van heel jonge kinderen met de spierziekte SMA is voorwaardelijk goedgekeurd door de Europese Commissie. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) adviseerde eerder al positief over het middel Zolgensma.
De eenmalige behandeling voor spinale musculaire atrofie kost bijna 2 miljoen euro. Nederland telt ongeveer tien patiëntjes, wereldwijd zijn het er zeker 15.000. Een sms-actie voor een zieke baby in Vlaanderen bracht vorig jaar in korte tijd bijna 1,9 miljoen euro op.
De gentherapie brengt genetisch materiaal van een speciaal eiwit in de zenuwcellen, zodat die dit eiwit zelf kunnen aanmaken. Als het goed is kan de ziekte zich daardoor niet verder ontwikkelen.
De therapie komt volgens fabrikant Avexis, een dochterbedrijf van farmaceut Novartis, direct beschikbaar in Frankrijk en binnenkort in Duitsland. Of dat ook in Nederland gebeurt is nog onduidelijk.
Meer uit Buitenland
KYIV (ANP/BLOOMBERG/RTR) - Rusland heeft opnieuw grootschalige nachtelijke aanvallen uitgevoerd op doelen in Oekraïne. Dat zegt de Oekraïense president Volodymyr Zelensky, die stelt dat de Russische krijgsmacht daarbij 450 drones en 45 raketten heeft ingezet. Landelijk vielen er zeker twee doden.
3 uur geleden
DUBLIN (ANP) - Ierland werkt aan veiligheidsmaatregelen tegen drones voordat het volgend jaar het EU-voorzitterschap overneemt. De krant The Irish Times schrijft dat versneld een antidronesysteem wordt aangeschaft en dat de politie de beschikking moet krijgen over korte-afstandswapens om onbemande toestellen tegen te houden. Ook zou worden overwogen de hulp in te schakelen van grote EU-landen, die bijvoorbeeld een oorlogsschip naar Dublin kunnen sturen om te helpen bij het verdedigen van het luchtruim.
3 uur geleden
WASHINGTON (ANP/RTR) - De grote internationale pakketvervoerders UPS en FedEx houden hun vrachtvliegtuigen van het type McDonnell Douglas MD-11 voorlopig aan de grond. Dat besluit volgt op het neerstorten van zo'n toestel van UPS in het Amerikaanse Louisville, met veertien doden tot gevolg.
4 uur geleden
BRASILIA (ANP/AFP) - Een tornado heeft een ravage aangericht en veel slachtoffers gemaakt in het zuiden van Brazilië. De wervelwind trof daar de circa 14.000 inwoners tellende plaats Rio Bonito do Iguaçu. De autoriteiten maken melding van zeker vijf doden en ongeveer 130 gewonden.
6 uur geleden
ISTANBUL (ANP/AFP) - De vredesonderhandelingen tussen Pakistan en Afghanistan zijn opnieuw op niets uitgelopen. Dat meldt de Afghaanse regering, die Islamabad een "onverantwoorde en niet-meewerkende houding" verwijt.
6 uur geleden
PYONGYANG (ANP) - De defensieminister van Noord-Korea heeft na een veiligheidsbespreking tussen de Verenigde Staten en Zuid-Korea gedreigd met "offensieve actie". No Kwang-chol reageerde daarmee op onder meer het recente bezoek van de Amerikaanse minister van Defensie Pete Hegseth aan de gedemilitariseerde zone tussen Noord- en Zuid-Korea.
9 uur geleden
WASHINGTON (ANP) - Het Amerikaanse Hooggerechtshof heeft vrijdagavond ingestemd met het verzoek van de regering-Trump om voorlopig zo'n 4 miljard dollar minder uit te geven aan voedselhulp. De bepaling geldt tot een lagere rechtbank uitspraak doet over een verzoek van het Witte Huis om de hele maand november minder bij te dragen aan het programma.
9 uur geleden